Gdzie został zatwierdzony Ketas (ibudilast)?

Ketas (ibudilast) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z astmą oskrzelową i zaburzeniami naczyniowo-mózgowymi przez: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japonia, maj 1989 r.

Ibudilast uzyskał oznaczenie leku sierocego w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) przez Europejską Agencję Medyczną (EMA), Unia Europejska, w dniu 12 grudnia 2016 r. oraz przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), USA, w dniu 10 czerwca 2016 r. Uwaga: Oznacza to, że lek nie został zatwierdzony przez EMA lub FDA, ale ze względu na ciężkość schorzenia, brak alternatywnych metod diagnozowania, zapobiegania lub leczenia lub rzadkość występowania schorzenia, lek jest traktowany ze szczególną uwagą przez agencje regulacyjne.

Próby kliniczne

Zaburzenia naczyniowe Cerebrovascularne

Farmaceutycznych i Urządzeń Medycznych (PMDA), Japonia, zatwierdzenia Ketas (ibudilast) w zaburzeniach naczyniowo-mózgowych, w szczególności poprawy zawrotów głowy u pacjentów z następstwami zawału mózgu, było oparte na podwójnie ślepym badaniu klinicznym

W tym badaniu ten produkt lub placebo podawano pacjentom przez 8 tygodni po wstępnym okresie obserwacji wynoszącym 4 tygodnie. W okresie obserwacji podano placebo i usunięto z badania pacjentów, którzy nie stosowali się do zaleceń lub nie mieli żadnych objawów.

Wyniki

Głównym mierzonym wynikiem była poprawa zawrotów głowy. Ketas (ibudilast) zaobserwował lepsze wyniki niż placebo w zakresie mierzonego wyniku. Wskaźnik poprawy w zakresie zawrotów głowy wynosił:

- 50,0% (47/94) dla Ibudilast

- 18,7% (20/107) dla placebo

Astma oskrzelowa

Zatwierdzenie przez Japońską Agencję ds. Leków i Urządzeń Medycznych (PMDA) produktu Ketas (ibudilast) do stosowania w astmie oskrzelowej było oparte na badaniach klinicznych, w tym na badaniu z podwójnie ślepą próbą.

Wyniki

Mierzonym wynikiem skuteczności był stopień poprawy: od umiarkowanej do znacznej i od niewielkiej do znacznej. W badaniu klinicznym z podwójnie ślepą próbą wykazano, że lek Ketas (ibudilast) jest skuteczny w leczeniu astmy oskrzelowej. Wskaźnik poprawy (%) wynosił:

Razem

- 41,4% umiarkowane do zaznaczonych

- 73,4% nieznacznie do zaznaczenia

ALS

Wpływ ibudilast na pacjentów z ALS był oceniany w modelach eksperymentalnych. W momencie przyznania oznaczenia jako sierocy produkt leczniczy trwały badania kliniczne.

Referencje:

Charakterystyka Produktu Leczniczego [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, maj 2013.

EMA Orphan Designation: ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Orphan Designation: ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, cytowany w dniu 15/06/2018 r.

Wyznaczenie sierocego narkotyku, www.fda.gov, cytowany w dniu 15/06/2018.

Co to jest Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) jest związkiem pierwotnie zatwierdzonym do leczenia chorób wątroby, chociaż badania sugerują, że może mieć szersze zastosowanie, które obejmuje leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Tauroursodeoxycholic acid jest koniugatem kwasu żółciowego z tauryną, pochodzącym z kwasu ursodeoksycholowego. Kwas żółciowy jest wytwarzany przez wątrobę i przechowywany w pęcherzyku żółciowym i pomaga w trawieniu. Pełni on rolę ludzkiego metabolitu, środka przeciwzapalnego, środka neuroprotekcyjnego, inhibitora apoptozy, środka kardioprotekcyjnego i środka zachowującego gęstość kości.

Gdzie został zatwierdzony Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) jest zatwierdzony we Włoszech do leczenia chorób wątroby. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) nie jest zatwierdzony do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), ale otrzymał oznaczenie sieroce dla ALS od Europejskiej Agencji Leków (EMA) (UE, luty 2017).

Referencje:

Public summary of opinion on orphan designation [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., cited on March 2017.

Atto Completo [włoskie Ministerstwo Zdrowia]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), cytowany w listopadzie 2003 r.