Dzieci z mukowiscydozą mają szansę na łatwiejsze oddychanie

Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak

Nowy lek na mukowiscydozę (CF) o nazwie Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), znany w USA jako Symdeko , bezpiecznie i skutecznie rozluźnia gęsty, lepki śluz u dzieci w wieku od 6 do 11 lat.

Wcześniej zatwierdzony dla pacjentów z mukowiscydozą w wieku powyżej 12 lat, producent złożył wniosek o rozszerzone zatwierdzenie do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków pod koniec 2018 r. i planuje zrobić to samo z Europejską Agencją Leków jeszcze w tym roku.

Nowe rozszerzenie zatwierdzenia obejmowałoby dzieci, które mają dwie kopie najczęstszej mutacji, F508del, w genie CFTR lub jedną kopię F508del i jedną mutację funkcji resztkowej. Więcej szczegółów można znaleźć w pełnym artykule.