Nowe metody leczenia dystrofii mięśniowej 2022
Ostatnia aktualizacja: 13 listopada 2023 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakCzym jest dystrofia mięśniowa (MD)?
Dystrofia mięśniowa (MD) odnosi się do grupy ponad 30 dziedzicznych chorób genetycznych i postępujących, spowodowanych mutacją w genach danej osoby. Różne rodzaje MD różnią się objawami i symptomami oraz wpływają na określone grupy mięśni. Niektóre rodzaje MD są widoczne w okresie niemowlęcym, podczas gdy inne mogą pojawić się w wieku średnim lub dorosłym.1
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest najbardziej rozpowszechnionym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym, dotykającym do 1/3600 urodzeń mężczyzn na całym świecie. Obecnie nie jest znane lekarstwo na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD). Leczenie ma na celu kontrolowanie objawów w celu poprawy jakości życia. 2
Jak leczy się dystrofię mięśniową (MD)?
Istnieje kilka zatwierdzonych leków na dystrofię mięśniową (MD) dostępnych w zależności od postaci choroby. Oto niektóre z nich:
Viltepso viltolarsen)3
Viltepso viltolarsen) jest terapią antysensowną wskazaną w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) z potwierdzonym niedoborem genu dystrofiny podatnym na terapię pomijającą ekson 53.
Viltepso viltolarsen) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy są podatni na terapię pomijającą ekson 53:
- Żywności i Leków (FDA), USA, 12 sierpnia 2020 r.
- Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) pod nazwą Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japonia, 25 marca 2020 r.
FDA przyznała Viltepso przyspieszone zatwierdzenie i przyznała mu oznaczenia Priority Review, Fast Track, Orphan Drug i Rare Pediatric Disease.
PMDA przyznała Viltolarsen oznaczenie "Sakigake" (tj. japońską wersję oznaczenia przełomowej terapii), oznaczenie choroby sierocej i oznaczenie systemu warunkowego wczesnego zatwierdzenia.
Vyondys 53 golodirsen)4
Vyondys 53 golodirsen) jest nukleotydem antysensownym wskazanym do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD, która jest podatna na pominięcie eksonu 53.
Vyondys 53 golodirsen) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z DMD z potwierdzoną mutacją genu DMD, która jest podatna na pominięcie eksonu 53 przez Food and Drug Administration (FDA), USA, w dniu 12 grudnia 2019 r.
FDA zatwierdziła Vyondys 53 golodirsen) w ramach przyspieszonego zatwierdzenia.
Jeśli próbujesz uzyskać dostęp do leczenia dystrofii mięśniowej, które zostało zatwierdzone poza Twoim krajem zamieszkania, możemy pomóc Ci uzyskać do niego dostęp z pomocą Twojego lekarza prowadzącego. Więcej informacji na temat leków, w których uzyskaniu możemy pomóc, oraz ich cen można znaleźć poniżej:
Dlaczego warto uzyskać dostęp do leczenia dystrofii mięśniowej (MD) z everyone.org?
everyone.org jest zarejestrowana w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia (numer rejestracyjny 16258 G) jako hurtowy dystrybutor farmaceutyczny. Pomogliśmy pacjentom z ponad 85 krajów w uzyskaniu dostępu do tysięcy leków, w tym. Posiadając receptę od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, który bezpiecznie i legalnie pomoże Ci uzyskać dostęp do leków na dystrofię mięśniową (MD). Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do leku, który nie został jeszcze zatwierdzony w miejscu zamieszkania, możemy Ci pomóc. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.
Referencje:
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com
Zastrzeżenie: Niniejszy artykuł nie ma na celu wpływania na opiekę świadczoną przez lekarza prowadzącego. Nie należy wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem. Ten artykuł nie ma na celu diagnozowania lub leczenia choroby ani wpływania na opcje leczenia. everyone.org dokłada wszelkich starań, aby gromadzić i aktualizować informacje na tej stronie. Jednakże, everyone.org nie gwarantuje poprawności i kompletności informacji zawartych na tej stronie.
