Nowe metody leczenia dystrofii mięśniowej 2022

Co to jest Dystrofia mięśniowa (MD)?

Dystrofia mięśniowa (MD) odnosi się do grupy ponad 30 dziedziczonych chorób genetycznych i postępujących, spowodowanych mutacją w genach danej osoby. Poszczególne typy MD różnią się między sobą oznakami, objawami i wpływają na poszczególne grupy mięśni. Niektóre typy MD są widoczne w okresie niemowlęctwa, podczas gdy inne mogą pojawić się w średnim wieku lub w wieku dorosłym.¹

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) jest najbardziej rozpowszechnionym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym, dotykającym do 1/3600 urodzeń mężczyzn na świecie. Obecnie nie istnieje żadne znane lekarstwo na Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Leczenie ma na celu kontrolowanie objawów w celu poprawy jakości życia. ²

Jak jest leczona dystrofia mięśniowa (MD)?

W zależności od postaci choroby dostępnych jest kilka zatwierdzonych leków na dystrofię mięśniową (MD). Oto niektóre z nich:

Viltepso (viltolarsen) jest terapią antysensową wskazaną w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) z potwierdzonym niedoborem genu dystrofiny, który można poddać terapii pomijania eksonu 53.

Viltepso (viltolarsen) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), u których możliwe jest zastosowanie terapii pomijania eksonu 53 przez:

• The Food and Drug Administration (FDA), USA, 12 sierpnia 2020 r.
• Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (PMDA) pod nazwą Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japonia, 25 marca 2020 r.

FDA przyznała przyspieszone zatwierdzenie dla Viltepso, a także przyznała mu oznaczenia Priority Review, Fast Track, Orphan Drug i Rare Pediatric Disease.

PMDA przyznała Viltolarsen oznaczenie "Sakigake" (tj. japońską wersję Breakthrough Therapy Designation), oznaczenie Orphan Disease oraz oznaczenie Conditional Early Approval System.

Vyondys 53 (golodirsen) jest nukleotydem antysensowym wskazanym do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD, która jest podatna na pominięcie eksonu 53.

Vyondys 53 (golodirsen) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z DMD z potwierdzoną mutacją genu DMD, która jest podatna na pominięcie eksonu 53 przez Food and Drug Administration (FDA), USA, w dniu 12 grudnia 2019 r.

FDA zatwierdziła Vyondys 53 (golodirsen) w trybie przyspieszonym.

Jeśli starasz się uzyskać dostęp do leczenia dystrofii mięśni, które jest zatwierdzone poza Twoim krajem zamieszkania, możemy pomóc Ci w uzyskaniu dostępu do niego z pomocą lekarza prowadzącego. Możesz dowiedzieć się więcej o lekach, do których możemy Ci pomóc, oraz o ich cenach poniżej:

Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)

Zobacz wszystko

Dlaczego warto uzyskać dostęp do leczenia dystrofii mięśniowej (MD) za pomocą everyone.org?

everyone.org jest zarejestrowana w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia (numer rejestracyjny 16258 G) jako hurtowy dystrybutor farmaceutyczny. Pomogliśmy pacjentom z ponad 85 krajów w uzyskaniu dostępu do tysięcy leków, w tym. Z receptą od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, który bezpiecznie i legalnie pomoże Ci uzyskać dostęp do leków na dystrofię mięśniową (MD). Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do leku, który nie został jeszcze zatwierdzony w miejscu zamieszkania, możemy Ci pomóc. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Referencje:

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Zastrzeżenie: Niniejszy artykuł nie ma na celu wpływania na opiekę świadczoną przez lekarza prowadzącego. Nie należy wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem. Niniejszy artykuł nie ma na celu diagnozowania lub leczenia chorób ani wpływania na opcje leczenia. everyone.org dokłada wszelkich starań, aby gromadzić i aktualizować informacje na tej stronie. Jednakże everyone.org nie gwarantuje poprawności i kompletności informacji podanych na tej stronie.