Nowe (i nadchodzące) metody leczenia choroby Parkinsona w 2024 r.

Jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich cierpi na chorobę Parkinsona, prawdopodobnie chcesz być na bieżąco z nowymi osiągnięciami w dziedzinie leczenia. Na szczęście wiele się dzieje w zakresie nowych leków. I choć nie wszystkie z nich są jeszcze dostępne w Europie i Holandii, istnieją sposoby na ich szybkie uzyskanie, jeśli lekarz prowadzący uzna, że mogą one pomóc. Oto najnowsze zatwierdzenia w leczeniu choroby Parkinsona od 2024 roku.

Co to jest choroba Parkinsona?

Choroba Parkinsona (PD) jest postępującym zaburzeniem mózgu, które powoduje drżenie i sztywność mięśni oraz spowalnia ruch. Rozwija się ona, gdy neurony (komórki mózgowe) w określonej części mózgu przestają działać prawidłowo i są tracone z upływem czasu. Neurony te wytwarzają ważną substancję chemiczną zwaną dopaminą. Dopamina jest używany przez mózg do wysyłania wiadomości przez obszary mózgu, aby pomóc kontrolować ruch. Ostatecznie, mózg nie może zrobić wystarczająco dużo dopaminy, aby kontrolować ruch prawidłowo.^{1, 2}

Czy istnieje lekarstwo na chorobę Parkinsona?

Obecnie nie ma lekarstwa na chorobę Parkinsona. Istnieje jednak wiele metod leczenia, które pomagają pacjentom radzić sobie z objawami i wydłużyć czas pracy.

Jakie są najnowsze zatwierdzone metody leczenia choroby Parkinsona?

W ciągu ostatnich kilku lat zatwierdzono kilka leków do leczenia choroby Parkinsona. Niektóre z nich są już dostępne w Europie i Holandii. Inne nie zostały jeszcze zatwierdzone lokalnie. Oto niektóre z najnowszych leków na chorobę Parkinsona:

Nowe metody leczenia choroby Parkinsona dostępne w Holandii

• Vyalev/Produodopa (foslewodopa/foskarbidopa)

Vyalev (w Europie znany również jako Produodopa) jest lekiem podawanym we wlewie ciągłym. Jest przeznaczony dla pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona, którzy doświadczają poważnych wahań ruchowych lub dyskinez i nie są odpowiednio leczeni samymi terapiami doustnymi. Ta innowacyjna terapia dostarcza stały strumień levodopa i karbidopy za pomocą pompy podskórnej. Pompa jest podobna do tych stosowanych w insulinoterapii, zapewniając pacjentom stały czas "włączenia" (okresy, w których objawy są dobrze kontrolowane). W badaniach klinicznych wykazano, że lek Vyalev wydłuża czas działania o około trzy godziny w porównaniu z tradycyjnym leczeniem doustnym. Pomaga to złagodzić objawy, takie jak drżenie i trudności w poruszaniu się.

Vyalev jest zatwierdzony w USA i dostępny jako Produodopa w Europie (w tym w Holandii). Terapia ta stanowi kluczową opcję dla pacjentów poszukujących całodobowego leczenia objawów.

• Inbrija (levodopa)

Inbrija (levodopa proszek do inhalacji) jest lekiem przeznaczonym dla pacjentów z chorobą Parkinsona w celu leczenia epizodów "off". Epizody "off" to okresy, w których objawy nie są dobrze kontrolowane przez regularne leki doustne. Podawany za pomocą przenośnego inhalatora, Inbrija dostarcza szybko działający preparat levodopa, pozwalający na szybkie złagodzenie objawów ruchowych.

Badania kliniczne wykazały, że Inbrija może znacznie wydłużyć czas pracy bez uciążliwych dyskinez. W ten sposób może poprawić ogólną jakość życia pacjentów.

Nowe metody leczenia choroby Parkinsona nie są jeszcze dostępne w Holandii

• Nourianz/Nouriast (istradefylline)

Nourianz/Nouriast (istradefylline) jest lekiem stosowanym w leczeniu epizodów "off" u pacjentów z chorobą Parkinsona. Epizody "off" w chorobie Parkinsona prowadzą do nasilenia objawów choroby Parkinsona, takich jak drżenie i trudności w chodzeniu, i wynikają z niskiego poziomu dopaminy pomiędzy dawkami karbidopy/levodopa, a także mogą być nieprzewidywalne i z czasem pojawiają się coraz częściej.

Nourianz/Nouriast/Nouryant (istradefylline) został zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oraz Agencję ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) w Japonii.

Jednak EMA odrzuciła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w 2021 roku. Nouryant został odrzucony z powodu niespójnych wyników badań. Tylko cztery z ośmiu badań wykazały skrócenie czasu "wyłączenia"; nie zaobserwowano efektu dawka-odpowiedź i nie wykazano skuteczności w badaniach z udziałem pacjentów z UE otrzymujących optymalne leczenie choroby Parkinsona. W rezultacie lek nie jest dostępny w UE. Jeśli jednak lekarz prowadzący zaleci jego stosowanie, istnieje możliwość uzyskania do niego dostępu za pośrednictwem rozporządzenia w sprawie importu leków przez imiennego pacjenta.

• Crexont (karbidopa i levodopa)

Crexont, zatwierdzony przez FDA w sierpniu 2024 r., to lek o przedłużonym uwalnianiu stosowany w leczeniu choroby Parkinsona. Łączy karbidopę i levodopa w jednej kapsułce. Ta nowatorska formuła zawiera zarówno kulki o przedłużonym uwalnianiu do stopniowego uwalniania levodopa , jak i granulki o natychmiastowym uwalnianiu karbidopy i levodopa. W ten sposób pozwala na szybkie rozpoczęcie i przedłużoną kontrolę objawów. Według producenta Crexont zapewnia dłuższy czas działania przy mniejszej liczbie dawek w porównaniu z lekami o natychmiastowym uwalnianiu. W ten sposób zmniejsza częstotliwość dawkowania wymaganą przez wielu pacjentów z chorobą Parkinsona.

Przyjmowany dwa razy dziennie, Crexont oferuje wygodną opcję doustnego leczenia objawów. W przeciwieństwie do leku Vyalev podawanego w postaci infuzji, Crexont w postaci kapsułek może być odpowiedni dla pacjentów, którzy preferują roztwór doustny o przedłużonym uwalnianiu.

• Numient (levodopa/karbidopa)

Numient (znany również jako Rytary w USA) to preparat karbidopy i levodopa o przedłużonym uwalnianiu stosowany w leczeniu choroby Parkinsona. Utracił on pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej w 2022 r., kiedy to posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, Acorda Therapeutics, dobrowolnie wycofał swój wniosek. Decyzja ta nie była spowodowana kwestiami bezpieczeństwa lub skuteczności, ale dlatego, że Acorda zdecydowała się przerwać swoje wysiłki w UE z powodów komercyjnych.

Europejscy (i holenderscy) pacjenci, którzy chcą kontynuować lub rozpocząć leczenie z firmą Numient, nadal mogą to zrobić za pośrednictwem rozporządzenia Named Patient. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Jakie są nadchodzące metody leczenia choroby Parkinsona?

Obecnie opracowywanych jest kilka metod leczenia. Niektóre z nich dotyczą objawów, a inne mają na celu modyfikację przebiegu choroby. Poniżej znajduje się kilka przykładów.

Opracowywane terapie modyfikujące przebieg choroby Parkinsona

• BIIB054 i RO7046015: Przeciwciała te koncentrują się na zapobieganiu rozprzestrzenianiu się zagregowanej alfa-synukleiny. Oba są obecnie w fazie 2 badań klinicznych.
• GDNF i CDNF: Oba są czynnikami troficznymi mającymi na celu ochronę komórek dopaminergicznych. Oba leki znajdują się w fazie 2 badań klinicznych.
• Inozyna: Suplement diety, który zwiększa poziom przeciwutleniaczy. Niektóre badania pokazują, że może mieć działanie ochronne lub spowalniać postęp choroby Parkinsona. Inozyna jest obecnie w fazie 3 badań klinicznych.
• Isradipine: Lek ten, pierwotnie przeznaczony do leczenia wysokiego ciśnienia krwi, może pomóc w ochronie komórek mózgowych. Isradipine jest obecnie w fazie 3 badań klinicznych.

Eksperymentalne metody leczenia choroby Parkinsona ukierunkowane na objawy ruchowe

• PXT002331 (foliglurax): Lek ten działa na glutaminian i inne układy chemiczne mózgu w celu zmniejszenia dyskinez i objawów ruchowych. Foliglurax jest obecnie w fazie 2 badań klinicznych.
• ADX48621-201 (dipraglurant): Lek ten blokuje działanie glutaminianu, co może zmniejszać dyskinezę. Obecnie w fazie 2 badań klinicznych.

Pełną listę eksperymentalnych metod leczenia choroby Parkinsona można znaleźć na stronie internetowej organizacji Michaela J. Foxa (link poniżej).

Jak uzyskać dostęp do leczenia choroby Parkinsona, zanim będzie ono dostępne w Holandii?

Nowe leki na chorobę Parkinsona są zwykle najpierw zatwierdzane w USA. Pacjenci w Europie, Holandii i reszcie świata muszą czekać latami, zanim leki te będą dla nich dostępne. Jeśli jednak istnieje lek, który zdaniem lekarza prowadzącego może przynieść Ci korzyści, możesz go otrzymać od razu, zanim zostanie zatwierdzony w Holandii. Jest to możliwe na podstawie rozporządzenia w sprawie importu leków przez Nazwanego Pacjenta. Jeśli chcesz uzyskać więcej informacji na ten temat, skontaktuj się z zespołem ekspertów Everyone.org.

Referencje:

1. Parkinsons.org.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. FDA.gov
5. PubMed
6. Kierownik ds. zarządzanej opieki zdrowotnej
7. EMA
8. Fundacja Michaela J. Foxa