Nowe metody leczenia ALS 2022

Co to jest ALS?

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) lub choroba Lou Gheriga to szybko postępująca choroba neurologiczna, która atakuje neurony zaangażowane w dobrowolne ruchy, zwane neuronami ruchowymi. Szacuje się, że ALS dotyka 2 na 100 000 osób rocznie w Europie i USA. Szacuje się, że na całym świecie roczna zachorowalność na ALS wynosi około 1,9 na 100 000.

ALS charakteryzuje się sztywnością mięśni, drganiem mięśni i stopniowo pogarszającym się osłabieniem spowodowanym utratą mięśni. Skutkuje to trudnościami w mówieniu, połykaniu, a ostatecznie w oddychaniu. Zazwyczaj choroba zaczyna się około 60 roku życia, a w przypadkach dziedzicznych około 50 roku życia.

Przyczyna ALS nie jest znana, a naukowcy nie wiedzą jeszcze, dlaczego ALS dotyka niektórych ludzi, a nie innych. Dowody z badań naukowych sugerują jednak, że zarówno genetyka, jak i środowisko odgrywają rolę w rozwoju ALS.

Obecnie nie ma lekarstwa na ALS. Dostępne opcje leczenia ALS głównie łagodzą objawy, wydłużają oczekiwaną długość życia i poprawiają jego jakość.

Jakie są najnowsze zatwierdzone leki na ALS?

Kilka leków zostało zatwierdzonych do leczenia ALS na całym świecie. Jeśli próbujesz uzyskać dostęp do leku, który został zatwierdzony poza Twoim krajem zamieszkania, możemy być w stanie pomóc Ci uzyskać do niego dostęp. Niektóre leki, do których pacjenci z ALS mają z nami dostęp, mogą obecnie nie być zatwierdzone dla ALS, ale dla innych wskazań. Jednakże, lekarz prowadzący pacjenta może przepisać leki "off-label" dla swojego pacjenta. Więcej informacji na temat leków i ich cen można znaleźć poniżej:

Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

Radicava ORSedaravone)

Wyświetl wszystkie

Jakie są najnowsze przełomowe odkrycia i wiadomości dotyczące ALS?

Istnieje kilka leków na ALS, które nie zostały jeszcze zatwierdzone w żadnym kraju i są obecnie w trakcie badań klinicznych. Oto niektóre z nich:

^Masitinib1
Masitinib jest podawanym doustnie inhibitorem kinazy tyrozynowej, który może być ukierunkowany na komórki tuczne i mikroglej, komórki odpornościowe ośrodkowego układu nerwowego. Może on chronić zarówno ośrodkowy, jak i obwodowy układ nerwowy poprzez blokowanie funkcji komórek odpornościowych, które są zaangażowane w progresję ALS. W lipcu 2019 r. badanie kliniczne fazy 2/3 (NCT02588677) wykazało, że progresja ALS jest spowolniona, gdy masitinib jest podawany w połączeniu z Riluzole. Badanie kliniczne fazy 3 (NCT03127267) rozpoczęło się 1 października 2020 r. i szacuje się, że zostanie zakończone w grudniu 2022 r.

^Arimoclomol2
Arimoclomol jest małą cząsteczką podawaną doustnie lub donosowo/dożołądkowo, która może przekraczać barierę krew-mózg. Może wzmacniać produkcję białek szoku cieplnego (HSP), które mogą zmniejszać nieprawidłowe fałdowanie i agregację białek oraz poprawiać funkcję lizosomalną.

W styczniu 2019 r. badanie kliniczne fazy 2/3 (NCT00706147) przyniosło pozytywne wyniki w połączeniu z Riluzole. Badanie kliniczne fazy 3 (NCT03491462) jest w toku, a jego wyniki spodziewane są w pierwszej połowie 2021 roku.

^Tofersen3
Tofersen jest lekiem podawanym dokanałowo (poprzez wstrzyknięcie do kanału kręgowego). Hamuje on
gen dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1), drugiej najczęstszej genetycznej postaci ALS. Tofersen jest antysensownym oligonukleotydem (ASO), który został zaprojektowany w celu zmniejszenia produkcji białka SOD1.

W lipcu 2020 r. badanie kliniczne fazy 1/2 (NCT02623699) przyniosło pozytywne wyniki. Wyniki badania klinicznego fazy 3 VALOR (NCT02623699) spodziewane są do czerwca 2021 roku.

^NurOwn4
NurOwn to terapia oparta na komórkach macierzystych, która wykorzystuje mezenchymalne komórki macierzyste (MSC), zdolne do różnicowania się w inne typy komórek, w celu promowania i wspierania naprawy komórek nerwowych. MSC są pobierane ze szpiku kostnego, po czym są rozszerzane i dojrzewają do komórek, które wytwarzają wysoki poziom związków czynników neurotroficznych, które promują wzrost i przeżycie tkanki nerwowej. Dojrzałe komórki są następnie podawane pacjentowi poprzez wstrzyknięcie do kanału kręgowego.

W lipcu 2018 r. badanie kliniczne fazy 2 (NCT02017912) wykazało obiecujące wyniki. W listopadzie 2018 r. najważniejsze dane z badania klinicznego fazy 3 (NCT03280056) wykazały brak znaczącego spowolnienia postępu choroby u pacjentów z ALS. Dane te są obecnie poddawane przeglądowi.

Dlaczego warto uzyskać dostęp do nowego leku na ALS z everyone.org?

Nasz zespół wsparcia codziennie rozmawia z wieloma pacjentami, ale raz na jakiś czas mamy szczęście, że możemy przekazać historie napisane przez samych pacjentów. Oto historie Marca i Marcusa, którzy obaj żyją z ALS.

everyone.org jest zarejestrowany w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia (numer rejestracyjny 16258 G) jako hurtowy dystrybutor farmaceutyczny. Pomogliśmy setkom pacjentów z ALS w USA uzyskać dostęp do leków na ALS. Z receptą od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, który bezpiecznie i legalnie poprowadzi Cię w dostępie do nowych leków na ALS. Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do leku na ALS, który nie został jeszcze zatwierdzony w miejscu zamieszkania, możemy Ci pomóc. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Historie pacjentów z ALS

Historia Marca

Historia Marcusa

Referencje

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn ALS News Today/ Clinicaltrials.gov/ ALS News Today




Zastrzeżenie: Niniejszy artykuł nie ma na celu wpływania na opiekę świadczoną przez lekarza prowadzącego. Nie należy wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem. Ten artykuł nie ma na celu diagnozowania lub leczenia choroby ani wpływania na opcje leczenia. everyone.org dokłada wszelkich starań, aby gromadzić i aktualizować informacje na tej stronie. Jednakże, everyone.org nie gwarantuje poprawności i kompletności informacji zawartych na tej stronie.