Nowo zatwierdzone leki na mukowiscydozę (Cystic Fibrosis)

Mukowiscydoza jest rzadkim, zagrażającym życiu zaburzeniem genetycznym, które dotyka ponad 70 000 osób na całym świecie. Jest ona spowodowana mutacją genu CFTR, który reguluje transport soli i wody w organizmie. Mutacja CFTR wpuszcza do komórek zbyt dużo soli i wody. Powoduje to gromadzenie się gęstego, lepkiego śluzu w przewodach i drogach oddechowych organizmu. Blokady te uszkadzają płuca, układ pokarmowy i inne organy. Objawy te zaczynają się we wczesnym dzieciństwie i obejmują uporczywy kaszel, nawracające infekcje w klatce piersiowej i płucach oraz słaby przyrost masy ciała.

Obecnie istnieje kilka metod leczenia, które pomagają w radzeniu sobie z mukowiscydozą. Najnowszym zatwierdzonym przez Europejską Agencję Medyczną (EMA) lekiem na mukowiscydozę jest Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

Zatwierdzenie Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) przez EMA w sierpniu 2020 r. następuje po zatwierdzeniu Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) w październiku 2019 r. 

Poniżej znajduje się przegląd każdego leku, który pomoże Ci i Twojemu lekarzowi podjąć decyzję o leczeniu mukowiscydozy: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

W dniu 21 października 2019 roku Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA), USA, do leczenia osób w wieku 12 plus z niektórymi postaciami mukowiscydozy (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) to połączenie iwakaftoru, tezakaftoru i eleksakaftoru wskazane w leczeniu mukowiscydozy (CF) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del w genie regulatora przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy (CFTR). Lek jest dostępny w postaci tabletek zawierających elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg i ivacaftor 75 mg oraz tabletek zawierających ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

W dniu 21 sierpnia 2020 roku Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) otrzymał pozwolenie EMA na dopuszczenie do obrotu ważne w całej UE do stosowania w połączeniu z Kalydeco (ivacaftor) w leczeniu osób w wieku 12 lat i starszych z niektórymi postaciami mukowiscydozy (CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) jest wskazany w schemacie skojarzonym z iwakaftorem 150 mg w tabletkach (brak w opakowaniu) w leczeniu mukowiscydozy (CF) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del w genie regulatora przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy (CFTR). Jest on dostępny w postaci tabletek zawierających elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg i ivacaftor 75 mg w skojarzeniu z ustaloną dawką.

Kompletną infografikę dotyczącą leków można pobrać tutaj. 

Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) lub Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) w połączeniu z Kalydeco, możemy pomóc. 

Aby uzyskać więcej informacji,skontaktuj się z naszym Zespołem Pomocy Pacjentom.