Nowo zatwierdzone leki na mukowiscydozę (Cystic Fibrosis)

Ostatnia aktualizacja: 16 listopada 2020 r.

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się więcej "

Mukowiscydoza jest rzadkim, zagrażającym życiu zaburzeniem genetycznym, które dotyka ponad 70 000 osób na całym świecie. Jest ona spowodowana mutacją genu CFTR, który reguluje transport soli i wody w organizmie. Mutacja CFTR wpuszcza do komórek zbyt dużo soli i wody. Powoduje to gromadzenie się gęstego, lepkiego śluzu w przewodach i drogach oddechowych organizmu. Blokady te uszkadzają płuca, układ pokarmowy i inne organy. Objawy te zaczynają się we wczesnym dzieciństwie i obejmują uporczywy kaszel, nawracające infekcje w klatce piersiowej i płucach oraz słaby przyrost masy ciała.

Obecnie istnieje kilka metod leczenia, które pomagają w radzeniu sobie z mukowiscydozą. Najnowszym zatwierdzonym przez Europejską Agencję Medyczną (EMA) lekiem na mukowiscydozę jest Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

Zatwierdzenie Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) przez EMA w sierpniu 2020 r. następuje po zatwierdzeniu Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) w październiku 2019 r. 

Poniżej znajduje się przegląd każdego leku, który pomoże Ci i Twojemu lekarzowi podjąć decyzję o leczeniu mukowiscydozy: 

 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

W dniu 21 października 2019 roku Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA), USA, do leczenia osób w wieku 12 plus z niektórymi postaciami mukowiscydozy (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) to połączenie iwakaftoru, tezakaftoru i eleksakaftoru wskazane w leczeniu mukowiscydozy (CF) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del w genie regulatora przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy (CFTR). Lek jest dostępny w postaci tabletek zawierających elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg i ivacaftor 75 mg oraz tabletek zawierających ivacaftor 150 mg. 

Trikafta Ilustracja

 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

W dniu 21 sierpnia 2020 roku Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) otrzymał pozwolenie EMA na dopuszczenie do obrotu ważne w całej UE do stosowania w połączeniu z Kalydeco (ivacaftor) w leczeniu osób w wieku 12 lat i starszych z niektórymi postaciami mukowiscydozy (CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) jest wskazany w schemacie skojarzonym z iwakaftorem 150 mg w tabletkach (brak w opakowaniu) w leczeniu mukowiscydozy (CF) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del w genie regulatora przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy (CFTR). Jest on dostępny w postaci tabletek zawierających elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg i ivacaftor 75 mg w skojarzeniu z ustaloną dawką.

Kaftrio Ilustracja

 

 

Kompletną infografikę dotyczącą leków można pobrać tutaj

 

Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) lub Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) w połączeniu z Kalydeco, możemy pomóc. 

Aby uzyskać więcej informacji,skontaktuj się z naszym Zespołem Pomocy Pacjentom.