Nowo zatwierdzone leki na mukowiscydozę

Mukowiscydoza to rzadka, zagrażająca życiu choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na całym świecie. Jest ona spowodowana mutacją genu CFTR, który reguluje transport soli i wody w organizmie. Mutacja CFTR pozwala na przedostawanie się zbyt dużej ilości soli i wody do komórek. Powoduje to gromadzenie się gęstego, lepkiego śluzu w przewodach i kanałach ciała. Zatory te uszkadzają płuca, układ trawienny i inne narządy. Objawy zaczynają się we wczesnym dzieciństwie i obejmują uporczywy kaszel, nawracające infekcje klatki piersiowej i płuc oraz słaby przyrost masy ciała.

Obecnie istnieje kilka metod leczenia, które pomagają w leczeniu mukowiscydozy. Najnowszym zatwierdzonym przez Europejską Agencję Medyczną (EMA) lekiem na mukowiscydozę jest Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

Zatwierdzenie Kaftrio ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor ) przez EMA w sierpniu 2020 r. następuje po zatwierdzeniu Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) w październiku 2019 r. 

Poniżej znajduje się przegląd każdego leku, aby pomóc pacjentowi i lekarzowi w podjęciu decyzji o leczeniu mukowiscydozy: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

21 października 2019 r. Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) została zatwierdzona przez Food and Drug Administration (FDA), USA, do leczenia osób w wieku 12 plus z niektórymi postaciami mukowiscydozy (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) jest połączeniem ivacaftoru, tezacaftoru i elexacaftoru wskazanym do leczenia mukowiscydozy (CF) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del w genie regulatora przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy (CFTR). Lek jest dostępny w postaci tabletek o stałej dawce zawierających elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg i ivacaftor 75 mg oraz tabletek zawierających ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

W dniu 21 sierpnia 2020 r. Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) otrzymał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu EMA ważne w całej UE do stosowania w połączeniu z Kalydeco (ivacaftor) w leczeniu osób w wieku powyżej 12 lat z niektórymi postaciami mukowiscydozy (CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) jest wskazany w schemacie skojarzonym z ivacaftorem w tabletkach 150 mg (brak w opakowaniu) w leczeniu mukowiscydozy (CF) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del w genie regulatora przewodnictwa błonowego mukowiscydozy (CFTR). Jest on dostępny w postaci tabletek o stałej dawce zawierających elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg i ivacaftor 75 mg.

Pełną infografikę dotyczącą leków można pobrać tutaj. 

Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) lub Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) w połączeniu z Kalydeco, możemy pomóc. 

Aby uzyskać więcej informacji, skontaktuj się z naszym Zespołem Wsparcia Pacjenta.