Orkambi zatwierdzony w Australii, czy inni pójdą w jego ślady?

Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.

rodzina dmuchająca bańki

Australia dołącza do Stanów Zjednoczonych, Niemiec, Austrii, Danii, Irlandii, Włoch, Szwecji i Holandii, oferując refundację leku Orkambi lumacaftor/ivacaftor), obecnie stosowanego w leczeniu mukowiscydozy (CF). Z roczną ceną przekraczającą 250 tys. AUD, wiele rodzin nie było w stanie zapłacić za leki z własnej kieszeni. Dzięki dofinansowaniu miesięczny koszt został obniżony z około 20 000 USD do niecałych 40 USD.

O mukowiscydozie

Mukowiscydoza jest nieuleczalną chorobą genetyczną, w której śluz gęstnieje i gromadzi się w układzie oddechowym i pokarmowym. Pacjenci kwalifikujący się do leczenia lekiem Orkambi lumacaftor/ivacaftor) mają mutację F508del w genie, który koduje białko zwane regulatorem przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR). Osoby te nie są w stanie regulować ilości wody wydzielanej przez płuca i żołądek. Woda smaruje przejście śluzu i obcych cząstek z naszych płuc, a także umożliwia trawienie pokarmu. Chociaż osoby cierpiące na tę chorobę nie mają oczywistych zewnętrznych oznak choroby, objawy takie jak trudności w oddychaniu, kaszel, problemy trawienne, zmęczenie i wysokie ryzyko infekcji płuc są częścią ich codziennego życia. Podczas leczenia lekami takimi jak Orkambi lumacaftor/ivacaftor), wielu pacjentów zauważa wyraźną różnicę w ich zdolności do trawienia pokarmu, zdobywania energii i swobodnego oddychania.

Zatwierdzenie

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) został zatwierdzony w kilku krajach do stosowania u dorosłych. Biorąc pod uwagę ostatnie pozytywne wyniki wykazane u dzieci, Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła go również do leczenia dzieci w wieku zaledwie 2 lat, dzięki czemu one również będą miały większe szanse na dłuższe życie. Jak stwierdził dr John McNamara, główny badacz i dyrektor medyczny programu CF w Children's Minnesota: "To zatwierdzenie jest znaczącym wydarzeniem, które umożliwia lekarzom rozpoczęcie leczenia podstawowej przyczyny choroby w tej populacji wcześniej niż kiedykolwiek wcześniej".

Na początku tego roku FDA zatwierdziła inny lek na CF o nazwie Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Zapewnia to kolejną opcję dla pacjentów w wieku powyżej 12 lat z dwiema kopiami mutacji F508del lub którzy mają co najmniej jedną mutację w genie CFTR, która reaguje na tezacaftor/ivacaftor.

Czy Orkambi lumacaftor/ivacaftor) jest tak skuteczny, jak początkowo sądzono?

Kanada i Wielka Brytania należą do kilku krajów, które nie zatwierdziły leku, twierdząc, że jego skuteczność jest niejasna. W komunikacie prasowym dr Elena Schneider, badaczka z Uniwersytetu w Melbourne, twierdzi, że jej badanie pokazuje, że połączenie lumacaftoru i ivacaftoru może zmniejszyć ogólną skuteczność leku. Badania są jednak kontynuowane w celu pełnego zrozumienia wpływu kombinacji na organizm.

Orkambi w Zjednoczonym Królestwie

W analizie przeprowadzonej w 2017 r. w Wielkiej Brytanii odnotowano około 10 500 pacjentów z mukowiscydozą, z czego prawie 91% miało mutację F508del. W przeliczeniu na jednego pacjenta, Orkambi lumacaftor/ivacaftor) kosztuje obecnie około 100 000 funtów rocznie i nie jest refundowany przez NHS.

Orkambi w Kanadzie

W oparciu o najnowsze wyniki Kanadyjskiego Rejestru Mukowiscydozy, około 4200 osób w Kanadzie cierpi na mukowiscydozę, a 88% jest nosicielami mutacji F508del. Lek kosztuje około 250 000 CAD na pacjenta i nie jest refundowany przez rząd kanadyjski.

Zwrot kosztów

Wielka Brytania ma około dwukrotnie większą populację niż Kanada, z około trzykrotnie większą liczbą zarejestrowanych pacjentów z mukowiscydozą i podobną częstością występowania mutacji. Te dwa kraje są jednymi z kilku innych, które wciąż czekają na lepszą ofertę od producenta. Niewiele wiadomo na temat aktualnych ofert cenowych, ale jedno jest pewne: przy tak wysokiej cenie koszt leku jest zbyt wysoki, aby przeciętne gospodarstwo domowe mogło zapłacić z własnej kieszeni. Dzięki programowi refundacji 1200 rodzin w Australii będzie mogło pozwolić sobie na ten lek.

Gdzie jest dostępny Orkambi lumacaftor/ivacaftor)?

Jeśli Orkambi lumacaftor/ivacaftor) nie jest zatwierdzony lub dostępny w Twoim kraju, możliwe jest importowanie leków w większości krajów na zasadzie Named Patient. Jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich poszukuje leku na mukowiscydozę, który nie jest jeszcze dostępny, przeczytaj naszą stronę główną, aby dowiedzieć się, w jaki sposób nasz zespół może pomóc. Nasz zespół codziennie dostarcza leki na zasadzie Named Patient na całym świecie, a nasza usługa jest wysoko oceniana przez lekarzy i pacjentów.

Źródła

Blog