Pomarańczowy: krótkie podsumowanie 2017 roku

Przełomowy rok pomagający pacjentom uzyskać dostęp do najnowszych zatwierdzonych leków

W zeszłym tygodniu mieliśmy nasz kwartalny dzień planowania. Ponieważ był to nasz pierwszy dzień w nowym roku, poświęciliśmy chwilę na refleksję nad rokiem 2017 - i cóż to był za rok!

Największym z nich była jednak liczba pacjentów ze stwardnieniem z anikowym bocznym (ALS), którym mogliśmy pomóc w uzyskaniu dostępu i zakupie edaravone, leku spowalniającego utratę funkcji. Po raz pierwszy od ponad dwóch dekad FDA zatwierdziła lek Radicava na tę wyniszczającą, śmiertelną chorobę. Ponieważ wyniki badań klinicznych zdawały się sugerować, że leczenie będzie bardziej skuteczne w przypadku wcześniejszego wystąpienia choroby, pacjenci z całego świata, co zrozumiałe, chcieli jak najszybciej dostać go w swoje ręce. Na szczęście mieliśmy już zaufane środki pozyskiwania i dostarczania edaravone z Japonii, gdzie był on już dostępny od dwóch lat (produkowany przez tę samą firmę farmaceutyczną i pod nazwą rynkową "Radicut"). Byliśmy w stanie wysłać go do pacjentów z ALS na całym świecie w ciągu kilku tygodni i za prawie jedną czwartą ceny rynkowej w USA. Nasza linia telefoniczna wsparcia pacjentów była bardzo zajęta! To było kilka gorączkowych miesięcy i nie chcielibyśmy, aby było inaczej. 

ALS miało dla nas szczególne znaczenie osobiste. Wszyscy nasi trzej współzałożyciele mają bardzo bliski związek z tą chorobą. Bernard Muller sam cierpi na ALS, podczas gdy brat Jamiego Heywooda, Stephen, zmarł na tę chorobę w 2006 roku w wieku 37 lat; Sjaak Vink stracił w październiku bardzo bliskiego przyjaciela, Garmta van Soesta. Nadal nie ma lekarstwa na tę straszną chorobę, ale można się założyć, że gdy tylko się pojawi, zrobimy wszystko, co w naszej mocy, aby pomóc pacjentom uzyskać do niego dostęp na całym świecie.

W 2017 roku pomogliśmy większej liczbie pacjentów niż kiedykolwiek - nie tylko osobom z ALS, ale także ze stwardnieniem rozsianym, padaczką, różnymi rodzajami nowotworów i innymi chorobami neurologicznymi - ludziom, którzy w przeciwnym razie mieliby trudności z uzyskaniem dostępu do bardzo potrzebnych nowych leków. Obecnie dostarczamy leki pacjentom i lekarzom w 53 krajach.

Naszym partnerom, inwestorom, przyjaciołom i rodzinie - dziękujemy za wspieranie naszej misji i dzielenie się swoimi historiami. Nie moglibyśmy tego zrobić bez Was. Czytamy wszystkie listy i komentarze, które od Was otrzymujemy, i chcieliśmy podzielić się jednym z nich od członka rodziny pacjenta, ponieważ to właśnie takie wiadomości od pacjentów, jak ta, sprawiają, że wszystko jest tego warte:

"Mój ojciec jest bardzo słaby z powodu skutków ubocznych leku, ale dzięki Bogu wszystko z nim w porządku. Liczba białych krwinek spadła z 190 000 na początku leczenia do 10 000 dzisiaj!!! Powinien zostać wypisany ze szpitala w przyszłym tygodniu :) Lekarze i my jesteśmy bardzo szczęśliwi i pełni nadziei".

Mamy kilka ekscytujących wydarzeń, którymi z niecierpliwością czekamy, aby się z wami podzielić, w tym nowe leki, nowe partnerstwa, większe wsparcie dla pacjentów i więcej zasobów. Mamy nadzieję, że rok 2018 będzie jeszcze większy i odważniejszy, ponieważ kontynuujemy naszą misję poprawy dostępu do najlepszych leków w przystępnej cenie... niech tak będzie!