Vyndaqel tafamidis): Leczenie amyloidozy zatwierdzone przez FDA
Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakVyndaqel tafamidis), produkowany przez firmę Pfizer, został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia chorób serca spowodowanych amyloidozą z udziałem transtyretyny u dorosłych.
Zatwierdzenie do obrotu przez FDA nastąpiło 3 maja 2019 r. w następstwie badania klinicznego, w którym grupa pacjentów przyjmujących lek wykazała, że "wskaźnik przeżycia był wyższy w grupie Vyndaqel niż w grupie placebo", a także "wykazano zmniejszenie liczby hospitalizacji z powodu problemów sercowo-naczyniowych". Chociaż liczba uczestników była niewielka, 441, nie odnotowano żadnych skutków ubocznych związanych z lekiem. Lek uzyskał również oznaczenia Fast Track, Priority Review, Breakthrough Therapy i Orphan Drug w Stanach Zjednoczonych1.
Potencjalnie śmiertelna amyloidoza jest spowodowana gromadzeniem się nieprawidłowych białek zwanych amyloidami w narządach i tkankach. Złogi te występują najczęściej w sercu i obwodowym układzie nerwowym. Wynikające z tego problemy z sercem mogą prowadzić do zmęczenia, nieprawidłowego rytmu serca, niewydolności serca, duszności, utraty przytomności, a nawet śmierci.
Vyndaqel tafamidis) może być szkodliwy dla płodu, a leczenie powinno być omówione z lekarzem, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę.
Aby dowiedzieć się więcej, przeczytaj cały artykuł tutaj.
Źródło
