Zatwierdzenie Givinostatu przez EMA: Jak długo trzeba czekać (i jak tego nie robić)?
Ostatnia aktualizacja: 24 kwietnia 2024 r.
![Zatwierdzenie Givinostatu przez EMA: Jak długo trzeba czekać (i jak tego nie robić)?](https://pl.everyone.org/media/magefan_blog/immo-wegmann-Tcx-c9XQseI-unsplash.jpg)
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakW marcu 2024 r. FDA zatwierdziła Duvyzat (givinostat) jako pierwszy niesteroidowy lek na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) 1. Chociaż jest to pozytywna wiadomość dla wszystkich pacjentów i ich rodzin, osoby spoza USA stoją przed zwykłym pytaniem - kiedy givinostat na DMD zostanie zatwierdzony również w ich krajach?
Dla pacjentów mieszkających w UE i Wielkiej Brytanii, oto wszystko, co musisz wiedzieć o terminach zatwierdzenia givinostatu przez MHRA i EMA. W tym sposoby uzyskania dostępu do leczenia, zanim będzie ono dostępne w Twoim kraju.
W jakim celu stosuje się givinostat?
Duvyzat(givinostat) jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku powyżej 6 lat 2. Ze względu na sposób działania givinostatu, może on być również stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Beckera (BMD), jak wskazuje producent leku, Italfarmaco 3. Jednakże lek ten nie jest obecnie zatwierdzony do leczenia BMD.
Jak działa givinostat?
Givinostat jest inhibitorem HDAC. Blokuje on rodzaj enzymów zwanych deacetylazami histonowymi (HDAC). HDAC odgrywają rolę w aktywacji i dezaktywacji genów, które mogą ograniczać regenerację mięśni w chorobie Duchenne'a. Blokując HDAC, givinostat ma na celu stymulację naprawy mięśni, zwiększenie regeneracji włókien mięśniowych, zmniejszenie stanu zapalnego i zwłóknienia 4.
Status zatwierdzenia Givinostatu przez EMA
Wniosek Duvyzat o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest rozpatrywany przez EMA od sierpnia 2023 roku. Zazwyczaj przegląd trwa do 210 dni, z wyłączeniem przerw na żądanie dodatkowych informacji od producenta. Zgodnie z tym standardowym harmonogramem decyzja w sprawie wniosku givinostatu powinna być dostępna do połowy 2024 roku. Nie wiadomo jednak, czy tak się stanie.
Kiedy givinostat będzie dostępny w Europie?
Niestety, nawet jeśli givinostat zostanie zatwierdzony przez EMA do połowy 2024 r., nie oznacza to, że będzie on natychmiast dostępny w całej UE. Czas potrzebny od zatwierdzenia przez EMA do wprowadzenia na rynek różni się znacznie w zależności od państwa członkowskiego. W przypadku leków sierocych, takich jak givinostat, średni czas do wprowadzenia na rynek waha się od 102 dni w Niemczech do 1081 dni w Estonii, przy średniej unijnej wynoszącej 636 dni4.
Innymi słowy, niektóre kraje w UE mogą mieć dostęp do givinostatu już w 2024 r., ale większość pacjentów w UE będzie musiała czekać co najmniej kolejny rok, zanim lek będzie dostępny na ich lokalnych rynkach.
Kiedy givinostat będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?
Od kwietnia 2024 r. givinostat nie jest jeszcze zatwierdzony ani dostępny w Wielkiej Brytanii. Nie oznacza to jednak, że pacjenci z Wielkiej Brytanii będą musieli długo czekać.
Od początku 2024 r. leki, które zostały już zatwierdzone przez zaufany organ regulacyjny (np. FDA lub EMA), mogą skorzystać z przyspieszonego przeglądu i zatwierdzenia przez MHRA na podstawie międzynarodowej procedury uznawania. Nie dzieje się to automatycznie. Producent leku, Italfarmaco, powinien zainicjować proces zatwierdzania. Aby wesprzeć ten proces, organizacja Duchenne UK rozpoczyna również własną kampanię mającą na celu nakłonienie MHRA do przyspieszenia uznania decyzji FDA w sprawie givinostatu.
Mając na uwadze powyższe, teoretycznie możliwe jest, że givinostat uzyska zgodę MHRA w 2024 roku. Czy tak się stanie w praktyce, dopiero się okaże.
Czy givinostat będzie dostępny w ramach NHS?
Aby givinostat został włączony do NHS, będzie wymagał pozytywnej oceny przez NICE. Proces przeglądu został już rozpoczęty, ale nie podano daty publikacji decyzji.
Zakładając zarówno zatwierdzenie przez MHRA, jak i pozytywną recenzję NICE, givinostat powinien stać się dostępny w ramach NHS w ciągu 3 miesięcy od daty decyzji NICE.
Jak bezpiecznie uzyskać Duvyzat (givinostat) przed jego zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA?
Oczekiwanie na leczenie może być trudne, zwłaszcza bez jasnego harmonogramu. Dobra wiadomość jest taka, że istnieją bezpieczne i legalne sposoby na rozpoczęcie leczenia givinostatem, zanim będzie on dostępny w danym kraju.
Jedną z opcji jest znalezienie i dołączenie do badania klinicznego. Inną opcją jest zakup i import givinostatu na własny użytek.
Oto jak działa każda z opcji.
Dołącz do badania klinicznego givinostatu
Aby uzyskać szybki dostęp do leku Duvyzat, można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Aby to zrobić, musisz spełnić kryteria kwalifikacji. Potrzebne będzie również wsparcie lekarza prowadzącego. Warto pamiętać, że udział w badaniu nie gwarantuje, że zostaniesz przydzielony do grupy leczonej. Zamiast tego możesz otrzymać placebo.
Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych givinostatu:
- ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie badanie givionostatu ma rozpocząć rekrutację pacjentów w całej Europie. Warto mieć je na oku.
- EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
- myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.
Kup givinostat jako Nazwany Pacjent
W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić ich życie lub zaradzić stanom zagrażającym życiu. Zwłaszcza jeśli leki te nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie.
Jeśli chcesz uzyskać dostęp do givinostatu, zanim zostanie on zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii (lub gdziekolwiek indziej), może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.
Rozporządzenie, które to umożliwia, znane jest jako Named Patient Import. Zgodnie z tymi przepisami pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:
- jest zatwierdzony w innym miejscu;
- nie ma lokalnych alternatyw, oraz
- jest przeznaczony do użytku osobistego.
Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego pacjenta. W zależności od kraju mogą obowiązywać inne wymagania dotyczące dokumentacji.
Czy chcesz skorzystać z przepisów dotyczących importu leków przez Nazwanego Pacjenta, aby otrzymać givinostat przed zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.
Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org, abyśmy mogli natychmiast pomóc Ci w zakupie givinostatu.
Referencje:
- FDA zatwierdza niesteroidowe leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a. FDA, 21 marca 2024 r.
- Identyfikator referencyjny: 5351230. Accessdata.fda.gov, Dostęp 16 kwietnia 2024 r.
- Italfarmaco > Działalność > Rurociąg > O dystrofiach mięśniowych > Givinostat. ITALFARMACO SpA, Dostęp 16 kwietnia 2024 r.
- Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 16 kwietnia 2024 r.