Rola giwinostatu w leczeniu czerwienicy prawdziwej: Wszystko, co musisz wiedzieć

Ostatnia aktualizacja: 24 kwietnia 2024 r.

Do niedawna pacjenci z czerwienicą prawdziwą (PV) byli leczeni głównie lekami zapobiegającymi zakrzepicy. Jednak badania kliniczne nad nowszymi terapiami dają nadzieję na leczenie, które może zmienić przebieg choroby. Jedną z tych terapii jest givinostat.

Co jako pacjent powinieneś wiedzieć o givinostacie w leczeniu czerwienicy prawdziwej? Oto podsumowanie najnowszych wyników badań klinicznych i ich znaczenie dla pacjenta.

Czy givinostat działa w leczeniu czerwienicy prawdziwej: Wyniki badań klinicznych

Zacznijmy od tego, że givinostat nie został jeszcze nigdzie zatwierdzony do leczenia PV. Jednak jego skuteczność i bezpieczeństwo w tym wskazaniu były przedmiotem wielu badań klinicznych w ciągu ostatnich lat. Na ich podstawie dysponujemy danymi ilustrującymi jego potencjał. Poniżej znajduje się kilka ważnych punktów z przedstawionych wyników.

Wskaźnik skuteczności givinostatu z hydroksykarbamidem

Badanie fazy 2 nad givinostatem w skojarzeniu z hydroksykarbamidem koncentrowało się na pacjentach niereagujących na sam hydroksykarbamid. Po 12 tygodniach leczenia odnotowano następujące wyniki:

55% pacjentów leczonych 50 mg/d givinostatem i hydroksykarbamidem wykazało całkowitą lub częściową odpowiedź. U 64% wystąpiło zmniejszenie objawów swędzenia;
U 50% pacjentów leczonych giwinostatem i hydroksykarbamidem w dawce 100 mg/d wystąpiła całkowita lub częściowa odpowiedź. 67% doświadczyło zmniejszenia objawów swędzenia;
Leczenie skojarzone było dobrze tolerowane. Tylko 4,5% pacjentów zgłosiło zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego niż ^2.

Długoterminowa skuteczność

W 4-letniej obserwacji trzech badań fazy 1-2 i programu compassionate use givinostat wykazał te wyniki:

Ogólny wskaźnik odpowiedzi był wyższy niż 80%. Dodatkowo, obciążenie allelem JAK2V617F zmniejszało się z czasem;
Zaobserwowane reakcje utrzymywały się przez cały 4-letni okres obserwacji;
Większość pacjentów doświadczyła łagodnych lub umiarkowanych zdarzeń niepożądanych. Było to zgodne z wcześniejszymi ustaleniami;
Co ciekawe, większość pacjentów kontynuowała leczenie givinostatem po zakończeniu badań. Wynikało to z ciągłych korzyści klinicznych i dobrego profilu bezpieczeństwa ^1.

Na podstawie tych wyników wkrótce rozpocznie się badanie kliniczne fazy 3. Jego celem jest potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności givinostatu w leczeniu czerwienicy prawdziwej.

Czym givinostat różni się od standardowych metod leczenia PV?

Givinostat zapewnia inne podejście do leczenia czerwienicy prawdziwej (PV) w porównaniu ze standardowymi terapiami, takimi jak hydroksykarbamid (HC). Jest on ukierunkowany na proliferację komórek poprzez hamowanie komórek z mutacją JAK2 V617F powszechnie występującą u pacjentów z PV. Badania wykazały skuteczność givinostatu, nawet u pacjentów, którzy nie zareagowali na HC. Sugeruje to jego potencjał jako alternatywnego lub uzupełniającego leczenia PV.

Czy mój lekarz może przepisać givinostat na czerwienicę prawdziwą?

Najlepsza odpowiedź brzmi: być może.

Duvyzat (givinostat) nie został jeszcze nigdzie zatwierdzony do leczenia PV. Nadal czeka na zatwierdzenie przez EMA dla swojego pierwotnego wskazania do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Lekarz prowadzący może jednak przepisać lek. Może to zrobić na podstawie dostępnych wyników badań klinicznych i osobistej sytuacji pacjenta. Jeśli lekarz podejmie taką decyzję, jest to uważane za stosowanie leku poza wskazaniami.

Czy lekarz przepisał ci givinostat na czerwienicę prawdziwą? Everyone.org może pomóc Ci uzyskać do niego dostęp. Specjalizujemy się w pozyskiwaniu i dostarczaniu leków na receptę niedostępnych w kraju pacjenta. Skontaktuj się z nami, abyśmy mogli Ci pomóc.