Gdzie zatwierdzono Ketas ibudilast)?

Ketas ibudilast) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z astmą oskrzelową i zaburzeniami naczyniowo-mózgowymi przez: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japonia, maj 1989 r.

Ibudilast otrzymał oznaczenie sierocego produktu leczniczego w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) od Europejskiej Agencji Leków (EMA) w Unii Europejskiej w dniu 12 grudnia 2016 r. oraz od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) w dniu 10 czerwca 2016 r. Uwaga: Oznacza to, że lek nie został zatwierdzony przez EMA lub FDA, ale ze względu na powagę choroby, brak alternatywnych metod diagnozowania, zapobiegania lub leczenia lub rzadkość występowania choroby, lek jest traktowany ze szczególną ostrożnością przez agencje regulacyjne.

Badania kliniczne

Zaburzenia naczyniowo-mózgowe

Japońska Agencja ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) zatwierdziła Ketas ibudilast) w leczeniu zaburzeń naczyniowo-mózgowych, w szczególności poprawy zawrotów głowy u pacjentów z następstwami zawału mózgu, w oparciu o badanie kliniczne z podwójnie ślepą próbą.

W tym badaniu produkt ten lub placebo podawano pacjentom przez 8 tygodni po początkowym okresie obserwacji trwającym 4 tygodnie. W okresie obserwacji podawano placebo, a pacjenci, którzy nie stosowali się do zaleceń lub u których nie występowały żadne objawy, byli usuwani z badania.

Wyniki

Głównym mierzonym wynikiem była poprawa zawrotów głowy. Ketas ibudilast) uzyskał lepsze wyniki niż placebo w zakresie mierzonego wyniku. Wskaźnik poprawy zawrotów głowy wynosił:

- 50,0% (47/94) dla Ibudilast

- 18,7% (20/107) dla placebo

Astma oskrzelowa

Japońska Agencja Farmaceutyków i Wyrobów Medycznych (PMDA) zatwierdziła Ketas ibudilast) w leczeniu astmy oskrzelowej na podstawie badań klinicznych, w tym badania z podwójnie ślepą próbą.

Wyniki

Mierzonym wynikiem skuteczności był wskaźnik poprawy: od umiarkowanej do wyraźnej i od lekkiej do wyraźnej. Podwójnie ślepe badanie kliniczne wykazało, że Ketas ibudilast) jest skuteczny w leczeniu astmy oskrzelowej. Wskaźnik poprawy (%) wynosił:

Łącznie

- 41,4% od umiarkowanego do wyraźnego

- 73,4% od nieznacznego do wyraźnego

ALS

Wpływ ibudilast na pacjentów z ALS oceniano w modelach eksperymentalnych. Badania kliniczne były w toku w momencie przyznania oznaczenia sierocego.

Referencje:

Charakterystyka Produktu Leczniczego [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, maj 2013 r.

EMA Orphan Designation: ibudilast www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Oznaczenie sierocy: ibudilast www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, data cytowania: 15.06.2018.

Wyznaczanie sierocego produktu leczniczego, www.fda.gov, cytowany w dniu 15.06.2018 r.

Co to jest Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) to związek pierwotnie zatwierdzony do leczenia chorób wątroby, chociaż badania sugerują, że może mieć szersze zastosowanie, które obejmuje leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Tauroursodeoxycholic acid jest koniugatem tauryny z kwasem żółciowym pochodzącym z kwasu ursodeoksycholowego. Kwas żółciowy jest wytwarzany przez wątrobę i przechowywany w pęcherzyku żółciowym i pomaga w trawieniu. Pełni rolę ludzkiego metabolitu, środka przeciwzapalnego, środka neuroprotekcyjnego, inhibitora apoptozy, środka kardioprotekcyjnego i środka chroniącego gęstość kości.

Gdzie zatwierdzono Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil tauroursodeoxycholic aciduroursodeoksycholowy) jest zatwierdzony we Włoszech do leczenia chorób wątroby. Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) nie jest zatwierdzony do stosowania w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS), ale Europejska Agencja Leków (EMA) (UE, luty 2017 r.) przyznała mu oznaczenie sierocego produktu leczniczego dla ALS.

Referencje:

Publiczne streszczenie opinii w sprawie oznaczenia sierocego [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., cytowany w marcu 2017 r.

Atto Completo [włoskie Ministerstwo Zdrowia]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), cytowany w listopadzie 2003 r.