Poniżej znajduje się przegląd każdego leku, aby pomóc pacjentowi i lekarzowi w podjęciu decyzji o leczeniu mukowiscydozy: 

Terapia Parkinsona firmy Kyowa Hakko Kirin, Nourianz istradefylline), zyskuje aprobatę FDA jako dodatek do levodopa.

Radicutedaravone), wykazujący spowolnienie postępu ALS, jest obecnie zatwierdzony dla pacjentów w Chinach.

Orkambi i Symkevi zostały odrzucone przez Scotland Medicines Consortium (SMC) ze względu na ich wniosek, że koszty przewyższają korzyści.

Vitrakvi larotrectinib) zalecany przez CHMP do zatwierdzenia w UE.

Nowy lek na raka skóry został zatwierdzony w UE dla dorosłych z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym rakiem płaskonabłonkowym skóry.

Vyndaqel tafamidis) jest obecnie zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych po tym, jak badanie wykazało zwiększoną przeżywalność i skrócenie czasu hospitalizacji z powodu problemów związanych z sercem.

Zatwierdzenie do kolejnej fazy badań klinicznych przybliża pacjentów z ALS o krok do uzyskania dostępu do nowego leczenia, które spowalnia postęp choroby.

W oparciu o obiecujące wyniki badań klinicznych III fazy, Health Canada podjęła decyzję o rozszerzeniu stosowania Kalydeco (ivacaftor) na dzieci w wieku od 1 do 2 lat. 

Ostatnie badanie kliniczne wskazuje, że Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) może bezpiecznie i skutecznie rozluźniać gęsty, lepki śluz u dzieci w wieku 6-11 lat.

Badanie III fazy pokazuje, że Copiktra duvelisib) może być opcją dla pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie przewlekłą białaczką limfocytową i małym chłoniakiem limfocytowym.

Onpattro (patisiran) jest pierwszym w swojej klasie lekiem, który spowalnia postęp dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (hATTR).

Nowy lek wykazuje statystycznie istotną poprawę u pacjentów z rakiem prostaty.

Australia zapewnia refundację leków na mukowiscydozę.

Komisja Europejska zatwierdziła lek Alunbrig brigatinib) do leczenia określonego typu raka płuc.

Według badaczy, około jedna trzecia pacjentów mogłaby skorzystać z tej terapii, która może zapewnić remisję, złagodzić objawy i uratować życie.

Według amerykańskiego stowarzyszenia AACR, rok 2018 był dobrym rokiem dla nowych metod leczenia raka. 
 

Kisqali jest obecnie jedynym inhibitorem CDK4/6 do stosowania z inhibitorem aromatazy w leczeniu kobiet przed menopauzą, w okresie okołomenopauzalnym lub po menopauzie w USA.

Zatwierdzenie to stanowi znaczący postęp w dziedzinie neurologii - i bez wątpienia ucieszy pacjentów cierpiących na migrenę.