Onpattro (patisiran): pierwsza terapia RNAi zatwierdzona w Unii Europejskiej
Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakŻywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek dożylny Onpattro (patisiran), stworzony przez Alnylam Pharmaceuticals do leczenia polineuropatii (uszkodzenia nerwów obwodowych) dziedzicznej amyloidozy u dorosłych. Podobnie, Europejska Agencja Leków przyznała Onpattro (patisiran) pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla dorosłych z polineuropatią stopnia 1 i 2. Wcześniej w Unii Europejskiej dostępne były ograniczone możliwości zmiany postępu choroby.
Pacjenci z tym typem amyloidozy mają mutację, która powoduje gromadzenie się w organizmie nieprawidłowych białek, amyloidów. Prowadzi to do osłabienia, drętwienia i bólu kończyn. W oparciu o nagrodzone Nagrodą Nobla badania nad interferencją RNA, lek Onpattro (patisiran) jest przeznaczony do zakłócania specyficznego informacyjnego RNA, które wytwarza zmutowaną transtyretynę (TTR), amyloidy, w wątrobie. Zmniejsza to powstawanie amyloidów i łagodzi objawy polineuropatii związanej z amyloidozą hATTR. Redukcja ta może spowolnić lub zatrzymać postęp choroby. Więcej informacji na temat zatwierdzenia tego leku można znaleźć tutaj.
