Vyndaqel tafamidis): Leczenie amyloidozy zatwierdzone przez FDA
Amyloidoza transtyretyny jest rzadką chorobą dziedziczną, w której włóknista substancja zwana amyloidem odkłada się w tkankach i narządach całego ciała, w tym w nerwach. Złogi te zakłócają normalne funkcjonowanie nerwów i mogą powodować stan zwany polineuropatią, charakteryzujący się uczuciem osłabienia, drętwienia i bólu w dłoniach i stopach. Tafamidis, znany również pod nazwą handlową Vyndaqel, jest stosowany w celu spowolnienia uszkodzenia nerwów u pacjentów z polineuropatią we wczesnym stadium.
Tafamidis Vyndaqel): lek spowalniający uszkodzenie nerwów u pacjentów z wczesną polineuropatią
Tafamidis Vyndaqel) jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby znanej jako rodzinna polineuropatia amyloidowa transtyretyny (TTR-FAP). Został on zatwierdzony w wielu krajach, w tym w Brazylii, Izraelu, Korei Południowej, krajach Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych. W niektórych innych krajach, np. w Australii, ma oznaczenie sieroce* w leczeniu kardiomiopatii transtyretynowej (TTR-CM) - w której choroba atakuje mięsień sercowy.
* Dzięki oznaczeniu jako sierocy produkt leczniczy, ocena i rozwój tego leku mogą zostać przeprowadzone szybciej, w nadziei, że osoby cierpiące na te poważne i rzadkie schorzenia będą mogły skorzystać z nowych opcji leczenia, które w przeciwnym razie potrzebowałyby więcej czasu, aby stać się dostępnymi, jeśli w ogóle.
Co to jest tafamidis Vyndaqel)?
Tafamidis jest aktywnym składnikiem leku Vyndaqel w postaci kapsułek. Jest on wskazany dla pacjentów dotkniętych amyloidozą transtyretynową, którzy cierpią również na polineuropatię. Polineuropatie lub neuropatie obwodowe wynikają z uszkodzenia nerwów obwodowych (nerwów biegnących od rdzenia kręgowego do ramion, dłoni, nóg i stóp), co często prowadzi do osłabienia, drętwienia i bólu kończyn.
Dowiedz się więcej o kosztach i dostawie
Jak skuteczny jest tafamidis Vyndaqel)?
Skuteczność tafamidis Vyndaqel) została przetestowana w badaniach klinicznych. Główne badanie trwało 18 miesięcy i objęło 128 pacjentów będących nosicielami określonej mutacji genetycznej (V30M). Uczestnicy byli w 1. stadium choroby, co oznacza, że byli w stanie chodzić bez wsparcia przez większość czasu. Osoby przyjmujące tafamidis Vyndaqel) wykazały lepsze wyniki niż placebo, z mniejszym uszkodzeniem nerwów i wyższą jakością życia.
Analiza końcowa po 18 miesiącach
Analiza końcowa po 18 miesiącach
Więcej szczegółów można znaleźć w informacjach o przepisywaniu leku na dole strony.
Jakich skutków ubocznych mogę się spodziewać stosując tafamidis Vyndaqel)?
Najczęstsze działania niepożądane wymienione w informacjach o zaleceniach obejmują biegunkę, zakażenie dróg moczowych, ból brzucha lub ból brzucha oraz zakażenie pochwy u kobiet.
Należy pamiętać, że nie jest to wyczerpujący przewodnik. W celu uzyskania szczegółowych informacji na temat działań niepożądanych należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i zapoznać się z informacjami dotyczącymi przepisywania leku znajdującymi się na dole strony.
Jak przyjmuje się tafamidis Vyndaqel)?
Kapsułki należy przyjmować doustnie, raz dziennie. Kapsułki należy połykać w całości, nie przecinać ani nie kruszyć, i można je przyjmować z jedzeniem lub bez jedzenia.
Należy pamiętać, że nie jest to plan leczenia. Aby uzyskać indywidualny plan leczenia, należy skonsultować się z lekarzem. Aby uzyskać więcej informacji, można również zapoznać się z pełnymi informacjami dotyczącymi przepisywania leku na dole strony.
Jak działa tafamidis Vyndaqel)?
Aby uzyskać więcej informacji na temat sposobu działania tafamidis Vyndaqel), należy skonsultować się z lekarzem lub zapoznać się z informacjami dotyczącymi przepisywania leku na dole strony. Nie jest to wyczerpujące wyjaśnienie naukowe.
Więcej informacji o tafamidis Vyndaqel)
-
![Vyndaqel tafamidis): Leczenie amyloidozy zatwierdzone przez FDA]()
-
![Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzeniem leków?]()
Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzeniem leków?
-
![Dlaczego dostęp do nowych leków jest często znacznie opóźniony - nawet po ich zatwierdzeniu?]()
Dlaczego dostęp do nowych leków jest często znacznie opóźniony - nawet po ich zatwierdzeniu?
Potrzebujesz wsparcia?
Jeśli Ty lub ktoś z Twoich krewnych lub znajomych jest pacjentem z amyloidozą transtyretynową, możesz chcieć zadać pytania dotyczące leku na tę chorobę. Jeśli chcesz zadać pytanie o to, jak uzyskać tafamidis Vyndaqel) lub ogólnie o nasze usługi, nasz zespół wykwalifikowanych farmaceutów i ekspertów jest gotowy do zaoferowania wsparcia i pomocy w przypadku pytań. Nasz zespół mówi w 17 różnych językach i jest gotowy do pomocy.
Kim jest everyone.org?
everyone.org udostępnia najnowsze zatwierdzone leki pacjentom, szpitalom i lekarzom na całym świecie w sposób zgodny z prawem. Pozyskujemy innowacyjne leki w najlepszych możliwych cenach i zapewniamy ich bezpieczną i skuteczną dostawę. Z powodzeniem dostarczamy leki do ponad 88 krajów na całym świecie i wsparliśmy już ponad 11 000 lekarzy i pacjentów.
Dowiedz się więcej
Referencje
- Charakterystyka Produktu Leczniczego [EMA]: Vyndaqel tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, listopad 2011 r.
- Europejskie publiczne sprawozdanie oceniające (EPAR) dla preparatu Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, listopad 2011 r.
- Pfizer Inc., n.d., Transthyretin amyloidosis, cytowany w dniu 17 października 2018 r.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amyloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, cytowany 18 października 2018 r.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Orphan drug designation prior to 1 July 2017, (Ostatnia aktualizacja: 6 lipca 2018 r.), cytowany w dniu 29 października 2018 r.
- Merlini, G., et al. Wpływ tafamidis na stabilizację transtyretyny i wyniki kliniczne u pacjentów z amyloidozą transtyretyny inną niż Val30Met. Journal of cardiovascular translational research. 2013 październik 8; 6(6), 1011-20.
