Vyndaqel (tafamidis): Leczenie amyloidozy zatwierdzone przez FDA
Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakVyndaqel (tafamidis), produkowany przez firmę Pfizer, został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia choroby serca spowodowanej amyloidozą pośredniczącą w powstawaniu transtyretyny u osób dorosłych.
Dopuszczenie do obrotu przez FDA nastąpiło 3 maja 2019 r. po przeprowadzeniu badania klinicznego, w którym grupa pacjentów przyjmujących lek wykazała, że "wskaźnik przeżycia był wyższy w grupie Vyndaqel niż w grupie placebo", a także "wykazano, że zmniejsza liczbę hospitalizacji z powodu problemów sercowo-naczyniowych". Chociaż liczba uczestników była niewielka, 441, nie odnotowano żadnych skutków ubocznych związanych z lekiem. Lek ten otrzymał również oznaczenia Fast Track, Priority Review, Breakthrough Therapy i Orphan Drug w USA1.
Potencjalnie śmiertelna amyloidoza jest spowodowana nagromadzeniem się w organach i tkankach nieprawidłowych białek zwanych amyloidami. Złoża te najczęściej występują w sercu i obwodowym układzie nerwowym. Wynikające z tego problemy z sercem mogą prowadzić do zmęczenia, nieprawidłowego rytmu serca, niewydolności serca, duszności, utraty przytomności, a nawet śmierci.
Vyndaqel (tafamidis) może być szkodliwy dla płodu i leczenie należy omówić z lekarzem, jeśli pacjentka jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę.
Aby dowiedzieć się więcej, przeczytaj pełny artykuł tutaj.
Źródło:
