Miesiąc świadomości ALS

Co udało nam się osiągnąć i co będzie dalej?

Miesiąc świadomości ALS w końcu dobiegł końca i cóż to był za miesiąc. Celem było podniesienie świadomości i funduszy na badania nad lekiem na ALS (stwardnienie zanikowe boczne) - złożone, postępujące zaburzenie neurodegeneracyjne, które atakuje niektóre komórki w mózgu i rdzeniu kręgowym niezbędne do ruchu mięśni.

Instytut Rozwoju Terapii ALS(ALS TDI) wybrał temat "W trzech słowach" - zachęcając ludzi do dzielenia się swoimi przemyśleniami, nadziejami i uczuciami na temat ALS ze społecznością internetową. Nasz zespół również wziął w nim udział (patrz poniżej).

Pracowite pszczoły

Sprawy nabrały tempa, gdy po raz pierwszy od 22 lat amerykańska agencja FDA (Federalna Agencja ds. Żywności i Leków) zatwierdziła lek o nazwie Radicava (edaravone) do leczenia ALS (znanego również jako choroba Lou Gehriga). W poniedziałkowy poranek weszliśmy do naszego biura i zastaliśmy wszystko w stanie (bardzo pozytywnej) gorączki; e-maile i telefony były zalewane wiadomościami od pacjentów z całego świata z pytaniem, czy moglibyśmy pomóc im w imporcie edaravone (sprzedawanego pod nazwą Radicu tin Japan). Wiadomości trafiły na pierwsze strony gazet; teraz wszyscy byli świadomi tego leczenia ALS, które zostało już zatwierdzone przez japońską agencję regulacyjną w 2015 r. i do którego już od miesięcy pomagaliśmy pacjentom i ich specjalistom w dostępie.

Na podstawie wniosków, które otrzymaliśmy w ostatnim czasie, wydaje się, że zatwierdzenie przez FDA zwiększyło zaufanie lekarzy rodzinnych i neurologów na całym świecie do przepisywania edaravone swoim pacjentom - niektórzy z nich próbowali uzyskać do niego dostęp przez jakiś czas. (Wszyscy pacjenci potrzebują recepty od lekarza, aby zamówićlek za naszym pośrednictwem).

Brzęczenie dookoła

Byliśmy absolutnie zachwyceni, mogąc dostarczyć Radicutrekordowej liczbie pacjentów w ostatnich dniach. Podekscytowanie pacjentów, z którymi się kontaktowaliśmy, gdy zdali sobie sprawę, że mogą uzyskać dostęp do tego leku od razu (i po znacznie niższej cenie niż obecna przewidywana cena w USA), było namacalne:

"To wydaje się zbyt piękne, aby uwierzyć, że możemy mieć ten lek w ciągu dwóch tygodni... Mam nadzieję, że wiesz, jak bardzo jesteś potrzebny... [pomagając nam] w uzyskaniu potrzebnych leków w odpowiednim czasie. Poruszanie się po zdradliwych wodach biurokracji i prób wydaje się tak niewiarygodnie okrutne, gdy możliwość spowolnienia postępu tej okropnej choroby wisi na włosku".

To była absolutna radość widzieć, jak pacjenci w końcu mają dostęp do tego leku po tak długim czasie:

"Mój ojciec przyjął wczoraj pierwszą dawkę i wszyscy jesteśmy z tego bardzo zadowoleni... Jestem gotów rozpowszechnić tę informację [wśród wszystkich] pacjentów potrzebujących [tego] leku, do których nie można łatwo dotrzeć".

To właśnie takie wiadomości sprawiają, że działamy, ponieważ właśnie dlatego zaczęliśmy everyone.org - aby pomóc pacjentom w poruszaniu się po często złożonym i zagmatwanym morzu formalności związanych z licencjami - dostarczając im najnowsze zatwierdzone leki w zaciszu ich kraju, gdy tylko zostaną zatwierdzone przez renomowany organ regulacyjny gdzieś na świecie - szybko, pronto, rápidamente! Chodzi o pacjentów i zapewnienie im bezpośredniego dostępu do najlepszych dostępnych opcji leczenia.

To nie koniec

Miesiąc świadomości ALS zakończył się na kolejny rok, ale nasza praca dopiero się rozpoczęła. Szacuje się, że edaravone będzie bezpośrednio dostępny w aptekach w USA do sierpnia 2017 r.; ale nawet po tym czasie, nadal będą tysiące pacjentów z ALS w Europie, Azji, Australii i poza nią bez bezpośredniego dostępu do tego leczenia.

Ponadto, jako globalna społeczność, budowanie świadomości na temat ALS i dalsze badania nigdy się nie kończą. Istnieją ekscytujące postępy w badaniach nad ALS, od terapii opartych na macierzystych komórkach macierzystych po badania genetycznych podstaw niektórych form ALS; coraz więcej firm przenosi leki z wczesnych etapów badań do fazy 2 i 3.

Jak długo potrwa, zanim znajdziemy lekarstwo na ALS? Chcielibyśmy wiedzieć. Ale jedno jest pewne - gdy tylko lekarstwo zostanie odkryte i zatwierdzone gdzieś na świecie, będziemy ciężko pracować, aby zapewnić każdemu pacjentowi ścieżkę dostępu do niego - tak szybko, jak to możliwe.

"Wybrałem te trzy słowa, ponieważ wierzę w siłę wspólnoty, wspólnej wiedzy i zbiorowej inteligencji. Tego właśnie potrzebujemy, jeśli chcemy walczyć z ALS na całym świecie. Otwarty umysł i otwarte innowacje". - Sjaak, współzałożyciel.

"ALS to straszna, nieprzewidywalna choroba, która dotyka ludzi fizycznie i psychicznie. Potrzebujemy więcej funduszy na badania... znajdźmy lekarstwo na ALS!" - Katrin, COO

"Miesiąc świadomości ALS był wielkim sukcesem, ale na tym nie koniec. Musimy upewnić się, że nadal będziemy rozpowszechniać informacje i podnosić świadomość na temat ALS". - Deirdre, menedżer ds. komunikacji

Zobacz więcej naszych #inthreewords na naszym koncie na Instagramie).