Miesiąc świadomości ALS

Do czego doszliśmy, i co dalej?

Miesiąc świadomości ALS w końcu dobiegł końca, i co to był za miesiąc. Celem było podniesienie świadomości i zebranie funduszy na badania nad lekiem na ALS (stwardnienie zanikowe boczne) - złożoną, postępującą chorobę neurodegeneracyjną, która atakuje pewne komórki w mózgu i rdzeniu kręgowym, niezbędne do poruszania mięśniami.

Instytut Rozwoju Terapii ALS(ALS TDI) wybrał temat "W trzech słowach" - zachęcanie ludzi do dzielenia się swoimi przemyśleniami, nadziejami i odczuciami na temat ALS ze społecznością internetową. Nasz zespół również wziął w tym udział (patrz poniżej).

Zajęte pszczoły

Sprawy nabrały tempa, gdy po raz pierwszy od 22 lat amerykańska FDA (Federalna Agencja ds. Żywności i Leków) zatwierdziła lek o nazwie Radicava (edaravone)do leczenia ALS (znanej również jako choroba Lou Gehriga). W poniedziałek rano weszliśmy do naszego biura i zastaliśmy w nim (bardzo pozytywne) poruszenie; e-maile i telefony były zalewane wiadomościami od pacjentów z całego świata, którzy pytali, czy możemy im pomóc w sprowadzeniu edaravone (sprzedawanego pod nazwą Radicu w Japonii). Wiadomość trafiła na pierwsze strony gazet; teraz wszyscy wiedzieli o tej terapii ALS, która została już zatwierdzona przez japońską agencję regulacyjną w 2015 roku, i do której już od miesięcy pomagaliśmy pacjentom i ich specjalistom w dostępie.

Na podstawie wniosków, które ostatnio otrzymaliśmy, wydaje się, że pieczęć aprobaty FDA zwiększyła zaufanie lekarzy pierwszego kontaktu i neurologów na całym świecie do przepisywania edaravone swoim pacjentom - niektórzy z nich próbują uzyskać do niego dostęp już od jakiegoś czasu. (Wszyscy pacjenci potrzebują recepty lekarskiej, aby zamówićlek za naszym pośrednictwem).

Brzęczenie dookoła

Byliśmy absolutnie zachwyceni, że mogliśmy dostarczyć Radicutdo rekordowej liczby pacjentów w ostatnich dniach. Podekscytowanie pacjentów, z którymi się kontaktowaliśmy, kiedy zdali sobie sprawę, że mogą uzyskać dostęp do tego leku od razu (i to po znacznie niższej cenie niż obecnie przewidywana cena w USA), było namacalne:

"Zbyt dobrze wydaje się wierzyć, że możemy mieć ten narkotyk w dwa tygodnie... Mam nadzieję, że wiesz, jak bardzo jesteś potrzebny...[pomagając nam] uzyskać potrzebne leki w odpowiednim czasie. Poruszanie się po zdradzieckich wodach biurokracji i prób wydaje się takie okrutne, gdy możliwość spowolnienia postępu tej okropnej choroby wisi na włosku."

To była absolutna radość, że po tak długim czasie pacjenci w końcu mają dostęp do tego leku:

"Mój ojciec wziął wczoraj pierwszą dawkę i wszyscy się z tego cieszymy... Jestem gotów rozgłosić wszystkim pacjentom potrzebującym tego leku, do którego nie można łatwo dotrzeć."

To właśnie takie wiadomości sprawiają, że działamy, ponieważ właśnie dlatego zaczęliśmy everyone.org - aby pomóc pacjentom poruszać się po często złożonym i zagmatwanym morzu formalności związanych z licencjami - dostarczając im najnowsze zatwierdzone leki w zaciszu ich kraju, gdy tylko zostaną zatwierdzone przez renomowany organ regulacyjny gdzieś na świecie - szybko, pronto, rápidamente! Chodzi o pacjentów i zapewnienie im bezpośredniego dostępu do najlepszych dostępnych opcji leczenia.

To nie kończy się tutaj.

Miesiąc świadomości ALS zakończył się na kolejny rok, ale nasza praca dopiero się rozpoczęła. Szacuje się, że edaravone będzie bezpośrednio dostępny w amerykańskich aptekach do sierpnia 2017 roku; ale nawet po tym terminie, nadal tysiące pacjentów z ALS w Europie, Azji, Australii i poza nią będzie pozbawionych bezpośredniego dostępu do tego leczenia.

Dodatkowo, jako globalna społeczność, budowanie świadomości na temat ALS i dalsze badania nigdy nie ustają. Istnieją ekscytujące postępy w badaniach nad ALS, od terapii opartych na pniu do badań nad genetycznymi podstawami niektórych form ALS; coraz więcej firm przenosi leki z wczesnego etapu badań do fazy 2 i 3 badań.

Jak długo potrwa, zanim znajdziemy lekarstwo na ALS? Chcielibyśmy wiedzieć. Ale jedno jest pewne - jak tylko lekarstwo zostanie odkryte i zatwierdzone gdzieś na świecie, będziemy ciężko pracować, aby każdy pacjent miał do niego dostęp - tak szybko, jak to możliwe.

"Wybrałem te trzy słowa, ponieważ wierzę w siłę wspólnoty, wspólnej wiedzy i zbiorowej inteligencji. Tego właśnie potrzebujemy, jeśli mamy zamiar walczyć z ALS globalnie. Otwarty umysł i otwarta innowacja." - Sjaak, współzałożyciel.

"ALS w okropnej, nieprzewidywalnej chorobie, która dotyka ludzi fizycznie i psychicznie. Potrzebujemy więcej funduszy na badania... znajdźmy lekarstwo na ALS!" - Katrin, dyrektor operacyjny

"Miesiąc świadomości ALS był takim sukcesem, ale to nie koniec. Musimy się upewnić, że nadal będziemy szerzyć wiedzę o ALSie." - Deirdre, kierownik ds. komunikacji

Zobacz więcej naszych #inthreewords na naszym koncie Instagram).