Zatwierdzenie zanidatamabu w leczeniu raka dróg żółciowych: Jak długo trzeba czekać?

W przypadku pacjentów z HER2-dodatnim rakiem dróg żółciowych (BTC), u których doszło do progresji po wstępnym leczeniu, rokowanie pozostaje złe. Obecnie nie ma terapii ukierunkowanych na HER2 zatwierdzonych dla BTC, tak jak w przypadku innych rodzajów raka.

Zanidatamab, badana terapia ukierunkowana na HER2, ma na celu wypełnienie tej luki. Najnowsze dane z badań klinicznych sugerują, że może on poprawić wyniki leczenia pacjentów, zapewniając trwałą odpowiedź przeciwnowotworową i możliwe do opanowania bezpieczeństwo ^1. Jeśli zanidatamab zostanie zatwierdzony, może znacząco zmienić krajobraz leczenia BTC. Mógłby on stanowić opcję dla pacjentów, którym skończyły się możliwości leczenia.

Jednak zanidatamab nadal oczekuje na zatwierdzenie przez organy regulacyjne, takie jak FDA i EMA. Kiedy więc pacjenci na całym świecie mogą uzyskać dostęp do tej nowej terapii celowanej BTC?

W jakim celu stosuje się zanidatamab?

Zanidatamab został opracowany w celu leczenia wielu guzów litych HER2-dodatnich. W tym zaawansowanego lub przerzutowego gruczolakoraka przełyku (GEA), raka dróg żółciowych (BTC) i raka piersi ^2.

Jako bispecyficzne przeciwciało z podwójnym znacznikiem HER2, zanidatamab wiąże się z dwoma różnymi miejscami na białku HER2. Ponadto zwiększa zdolność układu odpornościowego do atakowania komórek nowotworowych. Ten mechanizm wiązania może pomóc w przezwyciężeniu oporności obserwowanej w przypadku innych terapii ukierunkowanych na HER2.

Trwają badania kliniczne zanidatamabu w raku piersi i GEA. Jednak jest on już objęty priorytetowym przeglądem w celu zatwierdzenia przez FDA do leczenia wcześniej leczonego, nieoperacyjnego, HER2-dodatniego, miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka dróg żółciowych ^3.

Jakie są wyniki badań klinicznych zanidatamabu?

Zgodnie z opublikowanymi wynikami długoterminowego badania fazy 2b HERIZON-BTC-01, są to kluczowe wyniki zanidatamabu:

• U 41,3% pacjentów leczonych zanidatamabem uzyskano częściową lub całkowitą odpowiedź na leczenie;
• Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 14,9 miesiąca u pacjentek z wysoką ekspresją HER2 (IHC 3+). W przypadku pacjentów z niższą ekspresją HER2 (IHC 2+) wynosiła ona 7,5 miesiąca;
• Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 15,5 miesiąca (18,1 miesiąca dla pacjentów IHC 3+ i 5,2 miesiąca dla pacjentów IHC 2+);
• Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 5,5 miesiąca ^4.

Wyniki te podkreślają potencjał zanidatamabu do zaspokojenia znacznego niezaspokojonego zapotrzebowania na terapie celowane, które mogą poprawić przeżycie całkowite BTC. Obecne standardowe terapie zapewniają całkowite przeżycie od 6 do 9 miesięcy. Zgodnie z wynikami badań klinicznych zanidatamab może znacząco poprawić ten wynik ^4.

Kiedy zanidatamab zostanie zatwierdzony przez FDA?

Zanidatamab jest obecnie poddawany przeglądowi przez FDA. Docelowa data podjęcia decyzji to 29 listopada 2024 r ^{. 3}. Jeśli wynik będzie pozytywny, będzie to pierwsza zatwierdzona terapia celowana raka dróg żółciowych z ekspresją HER2.

Kiedy zanidatamab zostanie zatwierdzony przez EMA?

Wcześniej w 2024 r. EMA zaakceptowała wniosek o dopuszczenie zanidatamabu do obrotu w Europie. Wniosek ten jest obecnie nadal w trakcie przeglądu.

Zazwyczaj decyzje o zatwierdzeniu przez EMA trwają do 210 dni. Jeśli agencja będzie trzymać się tego harmonogramu, możemy spodziewać się, że zatwierdzenie zanidatamabu przez EMA stanie się faktem w połowie 2025 roku. O ile oczywiście decyzja nie będzie negatywna lub producent nie zażąda dodatkowych informacji.

Kiedy zanidatamab będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Odpowiedź na to pytanie jest trudniejsza, ponieważ nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie zanidatamabu do obrotu w Wielkiej Brytanii.

Taki wniosek nie jest jednak warunkiem wstępnym zatwierdzenia. Po Brexicie MHRA może podjąć decyzję o zatwierdzeniu leku na podstawie zgody innej zaufanej agencji (np. FDA lub EMA). Jeśli MHRA pójdzie tą drogą, teoretycznie mogłaby zatwierdzić lek, gdy tylko zanidatamab uzyska zgodę FDA (miejmy nadzieję, że w listopadzie 2024 r.) lub EMA (miejmy nadzieję, że do połowy 2025 r.).

Jak zdobyć zanidatamab za BTC, zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Procesy zatwierdzania leków na całym świecie wymagają czasu. Jeśli pilnie potrzebujesz leczenia raka dróg żółciowych, może to być zniechęcające. Dobrą wiadomością jest jednak to, że nie musisz czekać, aż zanidatamab będzie dostępny w Twoim kraju. Wystarczy poczekać, aż zostanie on zatwierdzony gdzieś na świecie. Jak tylko to się stanie, będziesz mógł uzyskać do niego dostęp za pośrednictwem rozporządzenia w sprawie importu leków przez Nazwanego Pacjenta.

Oto jak to działa.

Kup zanidatamab jako Nazwany Pacjent

Pacjenci na całym świecie mogą legalnie kupować i importować leki na własny użytek, jeśli mogą one poprawić ich życie lub zaradzić stanom zagrażającym życiu. W szczególności, jeśli leki te nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie.

Jeśli chcesz rozpocząć leczenie zanidatamabem przed jego zatwierdzeniem w miejscu, w którym się znajdujesz, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza. Przepis, który to umożliwia, jest znany jako Import Nazwanego Pacjenta. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować lek, który nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. Można z niej skorzystać dopiero po zatwierdzeniu zanidatamabu w dowolnym miejscu na świecie. W zależności od kraju mogą obowiązywać inne wymagania dotyczące dokumentacji.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu nazwisk pacjentów, aby uzyskać zanidatamab przed zatwierdzeniem przez FDA, MHRA lub EMA? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Udostępnij ją naszemu zespołowi na stronie Everyone.org, abyśmy mogli pomóc Ci w zakupie zanidatamabu, gdy tylko uzyska on pierwsze globalne zatwierdzenie. Gdziekolwiek to będzie.

Skontaktuj się

Referencje:

1. Zanidatamab w uprzednio leczonym HER2-dodatnim (HER2+) raku dróg żółciowych (BTC): Całkowite przeżycie (OS) i dłuższa obserwacja z badania fazy 2b HERIZON-BTC-01. Journal of Clinical Oncology, 299 maj 2024. 
2. Jazz Pharmaceuticals przedstawia zaktualizowane dane fazy 2 dla zanidatamabu wykazujące zwiększone mPFS w HER2-dodatnim przerzutowym gruczolakoraku przełyku na ESMO 2024. Jazz Pharmaceuticals plc. Inwestorzy, 16 września 2024 r.
3. Wahner, Ashling. FDA przyznaje priorytetowy przegląd zanidatamabowi w przypadku przerzutowego raka dróg żółciowych HER2+. OncLive, 29 maja 2024 r.
4. Jazz Pharmaceuticals prezentuje dane dotyczące przeżycia całkowitego i dłuższej obserwacji z badania HERIZON-BTC-01 oceniającego zanidatamab w uprzednio leczonym HER2-dodatnim raku dróg żółciowych na ASCO 2024. Jazz Pharmaceuticals plc. Inwestorzy, 1 czerwca 2024 r.