Ibudilast na ALS: Kiedy nadejdzie zgoda FDA (i jak nie czekać)?

Ketas (ibudilast) jest obiecującym lekiem na ALS, obecnie przechodzącym aktywne badania kliniczne w USA, Europie i poza nią. Chociaż nie został jeszcze zatwierdzony do stosowania w ALS, uzyskał oznaczenie szybkiej ścieżki FDA, sygnalizując postęp w kierunku potencjalnego zatwierdzenia przez FDA.

Oto, co musisz wiedzieć o harmonogramie zatwierdzania ibudilasti o tym, jak możesz uzyskać do niego dostęp, zanim będzie oficjalnie dostępny w Twoim kraju.

Do czego służy strona ibudilast ?

Ibudilast (znany również jako Ketas, AV-411 lub MN-166) jest lekiem przeciwzapalnym stosowanym głównie w Japonii i Korei Południowej. Pierwotnie został opracowany w celu leczenia astmy i powikłań po udarze. Jednak jego właściwości przeciwzapalne i neuroprotekcyjne wywołały badania nad jego potencjałem w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, w tym stwardnienia rozsianego (MS) i ALS ¹.

Jak działa ibudilast w przypadku ALS?

Ibudilast (Ketas) może działać na ALS poprzez zmniejszenie stanu zapalnego w mózgu i układzie nerwowym. Blokuje pewne enzymy i cząsteczki (takie jak PDE-4, PDE-10 i MIF), które promują stan zapalny, który jest kluczowym czynnikiem w ALS. Dodatkowo pomaga chronić komórki nerwowe i wspiera ich przetrwanie, wzrost i funkcjonowanie. Ibudilast zmniejsza również aktywność komórek glejowych, które są zaangażowane w uszkodzenia neurologiczne ¹.

Gdzie zatwierdzono stronę ibudilast ?

Od listopada 2024 r. ibudilast jest zatwierdzony tylko w Japonii i Korei Południowej. I nawet tam jest zatwierdzony tylko do leczenia astmy i chorób naczyniowo-mózgowych.

Nie jest on jeszcze zatwierdzony do leczenia ALS. Może to być jednak kwestia czasu, biorąc pod uwagę wyniki badań klinicznych.

Czy strona ibudilast została zatwierdzona przez FDA?

Nie od listopada 2024 roku. Jednakże, ibudilast otrzymał oznaczenia Fast Track i Orphan Drug od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla ALS ². Jeśli trwające badania kliniczne wykażą pozytywne wyniki, ibudilast może wkrótce uzyskać zatwierdzenie FDA. Szybka ścieżka zatwierdzania może trwać zaledwie sześćdziesiąt dni od momentu złożenia wniosku o zatwierdzenie nowego leku.

Czy strona ibudilast została zatwierdzona przez EMA?

Od listopada 2024 r. Ibudilast otrzymał status leku sierocego od EMA w 2016 r., co oznacza, że może potencjalnie przejść krótszy proces zatwierdzania po złożeniu wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ^3.

Czy strona ibudilast jest zatwierdzona w Wielkiej Brytanii?

Podobnie jak w przypadku zatwierdzenia przez FDA i EMA, zatwierdzenie przez MHRA ibudilast również nie jest jeszcze faktem. Od listopada 2024 r. nie złożono wniosku o pozwolenie na dopuszczenie leku do obrotu. Nie oznacza to jednak, że zatwierdzenie leku w Wielkiej Brytanii potrwa dłużej. Gdy tylko ibudilast uzyska zgodę FDA lub EMA, MHRA może podjąć decyzję o natychmiastowym zatwierdzeniu leku do stosowania w Wielkiej Brytanii. Jest to możliwe zgodnie z przepisami po Brexicie.

Jakie są wyniki badań klinicznych ibudilast w ALS?

Ketas (ibudilast/MN-166) był zaangażowany w szereg badań klinicznych koncentrujących się na ALS. Niektóre z godnych uwagi wyników są wymienione poniżej.

IBU-ALS-1201 (Faza 2)

W tym badaniu, ibudilast wraz z riluzole wykazały obiecujące wyniki u pacjentów z ALS.

Po dodaniu do riluzole, ibudilast poprawił aktywność funkcjonalną, jakość życia i siłę mięśni. Badanie wykazało, że znacznie więcej uczestników leczonych ibudilast ustabilizowało się lub poprawiło w pomiarach funkcjonalnych (ALSFRS-R) w porównaniu z grupą placebo. Pozytywne efekty zaobserwowano szczególnie u pacjentów z wczesnym ALS, w tym u pacjentów z początkiem opuszkowym lub kończyn górnych ^4.

COMBAT-ALS (faza 2b/3)

Trwające badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji Ketas u pacjentów z ALS przez 12 miesięcy, a następnie 6-miesięczną fazę przedłużenia. Szacowana data zakończenia badania to grudzień 2026 r ^. Oczekuje się, że wynik badania COMBAT-ALS będzie kluczowy dla potencjalnego zatwierdzenia przez FDA.

Czy lekarz może już przepisać ibudilast na ALS?

Technicznie rzecz biorąc, tak. Lekarz może podjąć taką decyzję na podstawie istniejących wyników badań klinicznych. Lub po konsultacji z innymi lekarzami, którzy stosowali dany lek w swojej praktyce klinicznej.

Kiedy lekarz przepisuje lek w celu leczenia choroby, dla której nie został on (jeszcze) zatwierdzony, nazywa się to stosowaniem poza wskazaniami.

Jak zdobyć ibudilast zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Jeśli Ketas (ibudilast) nie jest zatwierdzony lub dostępny w Twoim kraju, nadal istnieją sposoby na uzyskanie go bez konieczności oczekiwania. Jedną z opcji jest dołączenie do trwającego badania klinicznego. Inną opcją jest natychmiastowy zakup Ketas na własny użytek.

Dołącz do badania klinicznego

Jeśli spełniasz kryteria, możesz wziąć udział w badaniu COMBAT-ALS, które rekrutuje pacjentów w USA i Kanadzie. Nie pasujesz? Mogą istnieć inne badania, które mogą zaoferować dostęp do ibudilast w kontrolowanych warunkach i przyczynić się do jego zatwierdzenia przez organy regulacyjne. Niektóre z nich mogą być również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Pełną listę można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov.

Kup ibudilast jako Nazwany Pacjent

Jeśli leczenie nie może czekać, a badanie kliniczne nie jest opcją, możesz natychmiast uzyskać ibudilast jako Nazwany Pacjent. Przepisy dotyczące Nazwanego Pacjenta obowiązują na całym świecie i umożliwiają pacjentom kupowanie i importowanie leków na własny użytek, gdy nie są one dostępne lokalnie.

Jeśli Twój lekarz przepisał Ci już lek ibudilast na ALS, podziel się swoją receptą z naszym zespołem ekspertów ds. dostępu do leków, a my pomożemy Ci uzyskać potrzebny lek, gdziekolwiek jesteś.

Referencje:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, Dostęp 19 listopada 2024 r.
2. Melão, Alice. FDA zatwierdza Pivotal ALS Phase 2b/3 Trial Testing Ibudilast. ALS News Today, 17 kwietnia 2019 r.
3. Wspólnotowy rejestr sierocych produktów leczniczych. Komisja Europejska. Dostęp 19 listopada 2024 r. 
4. Ibudilast (MN-166) u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, Dostęp 19 listopada 2024 r. 
5. Ocena MN-166 (ibudilast) przez 12 miesięcy, a następnie otwarte przedłużenie o 6 miesięcy u pacjentów z ALS (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, dostęp 19 listopada 2024 r.