Dostęp do edaravone w Twoim kraju - nowy lek na ALS zatwierdzony przez FDA

Jakie są wyniki badań klinicznych, które doprowadziły do zatwierdzenia leku edaravone, i jak pacjenci mogą uzyskać do niego dostęp w swoim kraju?

Ważny krok we właściwym kierunku

Zatwierdzenie preparatu Radicava, określanego nazwą generyczną edaravoneprzez FDA jest pierwszym nowym lekiem, który został zatwierdzony do leczenia ALS w Stanach Zjednoczonych od czasu riluzole (Rilutek) w 1995 roku. W związku z tym, że miesiąc świadomości ALS jest w pełnym rozkwicie, wiadomość ta przynosi nadzieję pacjentom, lekarzom i zwolennikom ALS i może sygnalizować nowy rozdział w walce z ALS.

Nie ma skutecznych lekarstw na ALS, ale zatwierdzenie przez FDA stanowi bardzo ważny krok dla osób żyjących z ALS, ponieważ zapewnia nową opcję leczenia w obszarze, w którym istnieje pilna potrzeba medyczna skutecznego leczenia. Zatwierdzenie zostało udzielone Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. 

Niezależnie od zatwierdzenia przez FDA, edaravone może nie być dostępny lub osiągalny dla wszystkich pacjentów z ALS. Opóźnienia w zatwierdzeniach i dostępie mogą być spowodowane ceną, priorytetem, refundacją lub preferencjami lekarzy (lub kombinacją wszystkich powyższych). Większość krajów pozwala jednak pacjentom (lub ich opiekunom) na import leków na zasadzie "pacjenta wskazanego" - fakt ten jest często nieznany. Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, potrzebuje więcej informacji lub wsparcia w pozyskiwaniu leku, który nie jest jeszcze dostępny w Twoim kraju, na naszej stronie głównej znajdziesz informacje, jak to zrobić. Nasz zespół codziennie dostarcza niezatwierdzone jeszcze leki z całego świata, a jego usługi są wysoko oceniane przez lekarzy i pacjentów.

Amyotroficzne stwardnienie boczne (ALS)

Stwardnienie zanikoweboczne (Amyotrophic lateral sclerosis - ALS) jest złożonym, postępującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które atakuje niektóre komórki w mózgu i rdzeniu kręgowym niezbędne do ruchu mięśni. ALS nie wpływa na takie zmysły jak słuch, wzrok, zapach, smak i dotyk. Każdy przypadek jest inny, ale wczesne oznaki i objawy ALS obejmują:

• Drgawki i skurcze mięśni
• Słabość w rękach, nogach, stopach lub kostkach
• Trudności w mówieniu lub połykaniu

Obecnie prowadzi się wiele badań nad odkryciem ALS, aby zmienić nasze rozumienie tego tajemniczego i śmiertelnego zaburzenia.[1] Zmienne tempo progresji choroby sprawia, że rokowanie jest trudne do przewidzenia, a terapia trudna do opracowania. Podobnie jak w przypadku innych chorób neurodegeneracyjnych, około 10% ALS jest klasyfikowane jako rodzinne, podczas gdy pozostałe 90% przypadków jest uznawane za sporadyczne.[2]

Przyczyna ALS jest nieznana. Jednak dowody z badań naukowych sugerują, że zarówno genetyka jak i środowisko odgrywają rolę w rozwoju ALS.

edaravone zatwierdzenie

edaravone został zatwierdzony do leczenia ALS przez Japońską Agencję ds. Leków i Wyrobów Medycznych (PMDA) w czerwcu 2015 r. Wkrótce potem został również zatwierdzony w Korei Południowej.

Od czasu zatwierdzenia w Japonii, everyone.org zapewnia bezpieczne i skuteczne dostarczanie edaravone w prawie 20 krajach.

Po uzyskaniu informacji o stosowaniu edaravone w leczeniu pacjentów z ALS w Japonii, oddział FDA ds. produktów neurologicznych szybko i ochoczo nawiązał współpracę z firmą Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. w celu złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu edaravone w USA.

"Jest to pierwszy od wielu lat nowy zabieg zatwierdzony przez FDA dla ALS i cieszymy się, że osoby z ALS będą miały teraz dodatkową opcję" stwierdził Eric Bastings, mgr FDA, zastępca dyrektora Wydziału Produktów Neurologicznych.

edaravone i badania kliniczne

edaravone został po raz pierwszy opracowany przez Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation w Japonii, dla pacjentów dotkniętych objawami neurologicznymi związanymi z ostrym udarem niedokrwiennym mózgu.

Następnie firma przeprowadziła kilka badań klinicznych w Japonii, aby zbadać jej leczenie ALS, biorąc pod uwagę jego właściwości jako zmiatacza wolnych rodników.

edaravone jest antyoksydantem i wymiataczem wolnych rodników, który działa w celu usunięcia cząsteczek zawierających tlen, który gromadzi się u osób z ALS3. W eksperymencie klinicznym, podawanie edaravone znacząco zmniejszyło markery osoczowe uszkodzeń oksydacyjnych tkanek4. Uważa się, że takie podejście antyoksydacyjne zapewnia wsparcie neuroprotekcyjne dla układu nerwowego, potencjalnie spowalniając postęp choroby lub całkowicie ograniczając dodatkowe uszkodzenia.

Jest on obecnie zatwierdzony w Japonii pod nazwą Radicut dla obu wskazań5 oraz w USA pod nazwą Radicava do leczenia ALS. edaravone jest aktywnym składnikiem zarówno Radicavy, jak i Radicut.

Zatwierdzenie preparatu edaravone w leczeniu ALS opierało się na badaniu (MCI186-19), w którym porównywano działanie preparatu edaravone z placebo u 137 pacjentów z ALS (69 pacjentów otrzymujących edaravone; 68 pacjentów otrzymujących placebo). Badanie składało się z 6 cykli. Porównanie opierało się na zmianach w punktacji ALSFRS-R przed i po leczeniu. Skala ALSFRS-R składa się z 12 pytań, które oceniają funkcje motoryczne i oddechowe pacjentów z ALS, takie jak mowa, ślinienie się i chodzenie. Każda pozycja jest oceniana od 0 do 4, przy czym wyższa punktacja oznacza większą zdolność funkcjonalną6. Chociaż tempo postępu ALS może się znacznie różnić, badania pokazują, że osoby z ALS tracą średnio jeden punkt miesięcznie w skali ALSFRS-R7.

Spadek punktacji w skali ALSFRS-R w stosunku do wartości wyjściowej był znacząco mniejszy u pacjentów leczonych produktem edaravone(średni ± błąd standardowy (95% CI) = - 5,01 ± 0,64) w porównaniu z placebo (średni ± błąd standardowy (95% CI) = - 7,50 ± 0,66), przy czym różnica między edaravone a placebo w skali ALSFRS-R wynosiła 2,49 (95% CI = 0,99, 3,98⁾⁸. Odpowiada to 33% różnicy między obiema grupami7.

Jak w przypadku każdego leku, działanie leku edaravone, chociaż średnio lepsze niż placebo, nie było jednakowe u wszystkich pacjentów. Rozkład zmian w punktacji ALSFRS-R od linii podstawowej do tygodnia 24 można znaleźć nastronie z informacjamidotyczącymi stosowania produktu Radicava .

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi przez uczestników badań klinicznych otrzymujących edaravone były siniaki (stłuczenia) i zaburzenia chodu. Wiąże się to również z poważnymi zagrożeniami, które wymagają natychmiastowej pomocy medycznej, takimi jak pokrzywka, obrzęk lub duszność oraz reakcje alergiczne na wodorosiarczyn sodu, składnik leku8^.

Standardowa dawka dla dorosłych pacjentów z ALS wynosi:

• 60 mg preparatu edaravone podawanego dożylnie w ciągu 60 minut raz dziennie

• Pierwszy cykl: dozowanie dzienne przez 14 dni, po którym następuje 14-dniowy okres wolny od narkotyków

• Kolejne cykle leczenia: codzienne dawkowanie przez 10 dni z 14-dniowych okresów, a następnie 14-dniowe okresy wolne od leku6.

Radicut, dystrybuowany przez firmę Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, jest dostarczany w fiolkach jednodawkowych i jest rozcieńczany odpowiednią objętością soli fizjologicznej. Do jednej infuzji potrzebne są dwie fiolki8. Alternatywnie lek Radicava jest dostarczany w dwóch polipropylenowych workach jednodawkowych, w których nie ma potrzeby rozcieńczania6.

Dostęp do edaravone

Firma Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. zamierza udostępnić witrynę edaravone do użytku w Stanach Zjednoczonych do sierpnia 2017 r.

Pacjenci z USA mogą jednak nadal korzystać z edaravone , ponieważ everyone.org, globalny klub kupujących pacjentów, może zapewnić bezpieczną i niezawodną dostawę do pacjentów z ALS w Stanach Zjednoczonych do tego momentu, w najlepszej możliwej cenie. Więcej informacji można znaleźć na naszej stronie informacyjnejedaravone .

Możemy zapewnić niezawodny dostęp do Radicut (edaravone) poprzez politykę importu osobistego FDA (PIP), która zapewnia wysyłkę po otrzymaniu listu z receptą od lekarza. Alternatywnie, możemy zapewnić dostawę poprzez wniosek FDA o IND dla pojedynczego pacjenta, który wymaga zatwierdzenia przez FDA przed wysyłką.

Jeśli mieszkasz poza USA, podobnie everyone.org może zapewnić bezpieczną i niezawodną dostawę Radicut (edaravone) i innych leków wymienionych na naszej stronie internetowej, za pośrednictwem różnych programów importu osobistego na całym świecie, takich jak:

Australia: Program indywidualnego przywozu, Program szczególnego dostępu

Belgia: Federalna Agencja ds. Leków i Produktów Medycznych

Bułgaria: Bułgarska Agencja Antynarkotykowa

Kanada: Specjalny program dostępu

Chiny: China Food and Drug Administration

Francja: ANSM

Niemcy: Niemiecka ustawa o produktach leczniczych

Iran: IFDA

Jordan: Jordan Food & Drug Administration

Nowa Zelandia: Medsafe

Arabia Saudyjska: Saudyjski Urząd ds. Żywności i Leków Odprawa celna przywozowa

Singapur: Przepisy dotyczące produktów zdrowotnych (wyrobów medycznych)

Republika Południowej Afryki: Urząd Regulacyjny ds. Produktów Zdrowotnych

Turcja: TITCK

WIELKA BRYTANIA: Import Medycyna ludzka

Aby uzyskać więcej informacji, skontaktuj się z lekarzem, lokalną apteką lub everyone.org pod adresem [email protected] lub pod numerem + 31 208084414.

Przyszłość ALS

Dzięki zatwierdzeniu przez FDA, amerykańscy pacjenci będą mieli teraz dostęp do drugiego leku zatwierdzonego dla ALS. ALS pozostaje jednak trudną, heterogeniczną chorobą, a everyone.org będzie nadal wspierać tych, którzy walczą z ALS.

Osoby z ALS powinny zapoznać się ze stroną internetową Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com), aby uzyskać więcej informacji na temat edaravone. Instytut Rozwoju Terapii ALS może dostarczyć dalszych informacji na temat ALS, a 10 maja, w środę, odbędzie się publiczne webinarium w celu omówienia edaravone ze społecznością ALS. Wymagana wcześniejsza rejestracja pod adresem http://www.als.net/als-webinars/.

"Czekając z niecierpliwością na ogłoszenie cen przez Mitsubishi Tanabe Pharmato, everyone.org będzie nadal pomagać rodzinom i pacjentom, którzy mogą być dotknięci ograniczeniami związanymi z zatwierdzaniem i cenami, w dostępie do skutecznych metod leczenia w najlepszych możliwych cenach" - mówi współzałożyciel everyone.org Sjaak Vink. To właśnie dzięki przedsiębiorstwom społecznym, takim jak everyone.org , pacjenci, którzy znajdują się w czołówce kwestii związanych z zatwierdzaniem leków, otrzymują najnowsze informacje i dostęp do innowacyjnych i skutecznych leków w najlepszych możliwych cenach.

Referencje

1. Renton et al. Nature Neuroscience, Dec 2014 doi:10.1038/nn.3584

2. Rowland et al. N Engl J Med, May 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207

3. Ito et al. Exp Neurol, Oct 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017

4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026

5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf

7.https://www.multivu.com/players/English/8047051-mt-pharma-america-radicava-fda-approval/docs/radicavaproductfs-1494020153658-192439555.pdf

8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm