Ensifentrine zatwierdzony przez EMA: Kiedy najnowszy wziewny lek na POChP będzie dostępny w Europie?

Po ponad 20 latach bez nowego leczenia przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP), zatwierdzenie przez FDA leku Ohtuvayre (ensifentrine) zmienia krajobraz leczenia.

I choć jest to pozytywna wiadomość, niewiele znaczy dla pacjentów spoza USA, gdzie Ohtuvayre nie jest jeszcze dostępny. Kiedy pacjenci w Europie i Wielkiej Brytanii mogą spodziewać się zatwierdzenia ensifentryny?

W jakim celu stosuje się ensifentrine?

Najnowszy wziewny lek na POChP jest stosowany jako leczenie podtrzymujące u pacjentów. Łączy w sobie działanie rozszerzające oskrzela i przeciwzapalne w jednej cząsteczce. Jako pierwszy w swojej klasie podwójny inhibitor PDE3 i PDE4, ensifentrine oferuje unikalne podejście do leczenia choroby.

Lek Ohtuvayre może być stosowany samodzielnie lub z innymi lekami stosowanymi w leczeniu POChP.

Czy ensifentrine jest sterydem?

Nie, ensifentryna nie jest steroidem. Nowość leku polega na tym, że ma on inny mechanizm działania w porównaniu z dotychczas stosowanymi metodami leczenia POChP. Działa poprzez zmniejszenie aktywności enzymów PDE3 i PDE4, poprawiając w ten sposób czynność płuc i łagodząc objawy ^1.

Jak skuteczna jest ensifentrine w badaniach klinicznych?

Ohtuvayre (ensifentrine) zakończył dwa badania fazy 3 - ENHANCE-1 i ENHANCE-2. W obu badaniach ensifentryna była porównywana z placebo pod względem wpływu na wymuszoną objętość wydechową (FEV). FEV jest krytycznym pomiarem czynności płuc, wskazującym objętość powietrza, jaką dana osoba może wydychać w określonym czasie. W przypadku badań klinicznych ENHANCE ten przedział czasowy wynosił jedną sekundę.

Najważniejsze zgłoszone wyniki tych dwóch badań były następujące:

Wyniki badania ENHANCE-1

• Po 12 tygodniach leczenia FEV pacjentów przyjmujących lek Ohtuvayre wzrosła średnio o 61 ml. U pacjentów w grupie placebo FEV zmniejszyła się średnio o 26 ml ^2.
• Pacjenci przyjmujący lek Ohtuvayre zgłaszali statystycznie istotną poprawę wyniku SGRQ. SGRQ to kwestionariusz, który mierzy stan zdrowia i jakość życia pacjentów z POChP ^2.

Wyniki badania ENHANCE-2

• Po 12 tygodniach leczenia FEV u pacjentów przyjmujących lek Ohtuvayre wzrosła średnio o 48 ml. U pacjentów w grupie placebo FEV zmniejszyła się średnio o 46 ml ^2.
• Pacjenci przyjmujący ensifentrynę wykazywali klinicznie znaczącą poprawę w zakresie objawów i jakości życia do 24. tygodnia. Jednak różnica w porównaniu z placebo nie była statystycznie istotna ^3.

W oparciu o te wyniki badań klinicznych, podwójny inhibitor ensifentrine został zatwierdzony przez FDA i ustanowił wysokie oczekiwania jako leczenie podtrzymujące POChP.

Kiedy ensifentrine zostanie zatwierdzona przez EMA?

Trudno powiedzieć. Od grudnia 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ensifentryny w Europie. Proces zatwierdzania przez EMA trwa zwykle do 210 dni, więc jeśli wniosek o zatwierdzenie zostanie złożony przed końcem roku, ensifentryna mogłaby, przynajmniej teoretycznie, uzyskać zatwierdzenie EMA do końca 2025 roku.

Kiedy Ohtuvayre będzie dostępne w Europie?

Niestety, zatwierdzenie przez EMA to nie to samo, co dostępność. Tak więc, podczas gdy perspektywa oczekiwania przez co najmniej rok na zatwierdzenie Ohtuvayre w UE nie jest zachęcająca, harmonogram jego dostępności w całej Europie jest jeszcze mniej zachęcający.

Po zatwierdzeniu przez EMA, każde państwo członkowskie przechodzi przez własny proces negocjacji cenowych, decyzji refundacyjnych i ostatecznie lokalnego wprowadzenia leku na rynek. Podczas gdy niektóre kraje, takie jak Niemcy, zarządzają tym procesem średnio w ciągu 133 dni, inne, takie jak Rumunia, mogą zająć ponad 800 dni.

Innymi słowy, nawet w najlepszym scenariuszu, w którym Ohtuvayre uzyska zatwierdzenie EMA do końca 2025 r., pacjenci w całej UE będą mogli uzyskać do niego dostęp gdzieś między połową 2026 r. a 2028 r.

Czy ensifentrine będzie dostępna w Wielkiej Brytanii (i w ramach NHS)?

Trudno powiedzieć w tym momencie. Od grudnia 2024 r. do MHRA nie złożono wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Ohtuvayre. Nie przeprowadzono również oceny NICE dla tego leku, a pozytywna ocena jest konieczna, aby ensifentryna była dostępna w ramach NHS.

Choć może się to wydawać zniechęcające, nie musi tak być. Po Brexicie MHRA może zatwierdzać leki, gdy tylko zatwierdzi je inna zaufana agencja (taka jak FDA lub EMA). Oznacza to, że jeśli MHRA zdecyduje się na to, może natychmiast wydać licencję na Ohtuvayre w Wielkiej Brytanii, w oparciu o zatwierdzenie FDA. Czy tak się stanie, dopiero się okaże.

Jak zdobyć ensifentrine zanim będzie dostępna w Twoim kraju?

Mamy dobrą wiadomość. Nie musisz czekać, aż lek Ohtuvayre zostanie zatwierdzony lub będzie dostępny w Twoim kraju, aby rozpocząć leczenie. Teraz, gdy lek został po raz pierwszy zatwierdzony na całym świecie, każdy pacjent na całym świecie może go kupić i importować do swojego kraju na własny użytek, o ile posiada receptę.

Jest to możliwe dzięki przepisom dotyczącym imiennego importu pacjentów obowiązującym w prawie wszystkich krajach na całym świecie.

Jeśli lekarz uważa, że lek Ohtuvayre może korzystnie wpłynąć na stan pacjenta, może przepisać go już teraz, niezależnie od tego, czy jest on zatwierdzony lub dostępny w danym kraju.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem, a my pomożemy Ci kupić ensifentrine przed jej zatwierdzeniem przez EMA.

Referencje:

1. Dlaczego Ohtuvayre. Ohtuvayre.com, Dostęp 10 grudnia 2024 r.
2. Dane kliniczne i skuteczność. Ohtuvayre.com, Dostęp 10 grudnia 2024 r.
3. Verona Pharma ogłasza, że Ensifentrine osiągnął pierwotny punkt końcowy w badaniu fazy 3 ENHANCE-2 dotyczącym POChP. Verona Pharma, dostęp 10 grudnia 2024 r.