Zrozumienie programów dla nazwanych pacjentów: Jak działają, korzyści i wyzwania

Jednym z najczęstszych pytań, jakie otrzymujemy od pacjentów, członków rodziny, opiekunów i lekarzy, jest "W jaki sposób jesteście w stanie zapewnić dostęp do leków, które nie zostały zatwierdzone w moim kraju?".

Mówiąc prościej, bierzemy istniejące rozporządzenie - rozporządzenie o imiennym imporcie pacjentów - i sprawiamy, że jest ono łatwe w użyciu dla pacjentów i lekarzy. W tym artykule omówimy wszystko, co musisz wiedzieć o Named Patient Import i naszej roli w tym procesie.

Czym jest rozporządzenie w sprawie importu nazwisk pacjentów?

Dostęp do potencjalnie ratujących życie leków, które nie są jeszcze dostępne za pośrednictwem zwykłych kanałów, może być zniechęcającym wyzwaniem dla pacjentów z poważnymi chorobami. W tym miejscu do gry wkracza Named Patient Import, oferując niezbędną linię życia.

Named Patient Import, znany również jako Named Patient Program (NPP), Named Patient Compassionate Use, Named Patient Supply, Expanded Access Program (EAP) lub Individual Patient Program (IPP), ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia wczesnego dostępu do niezatwierdzonych leków.

Rozporządzenie to obowiązuje w większości krajów na świecie i umożliwia pacjentowi (Nazwanemu Pacjentowi) z zagrażającą życiu, długotrwałą lub poważnie wyniszczającą chorobą dostęp, zakup i import leków, które nie są zatwierdzone lub dostępne lokalnie, ale mogą potencjalnie uratować mu życie lub poprawić jego jakość.

Jaka jest różnica między programami Compassionate Use i Named Patient Programs?

Terminy Compassionate Use i Named Patient Program (NPP) są często używane zamiennie. Jednak pomimo podobieństw, te dwa rodzaje programów dostępu nie są tym samym.

• Podobieństwa

Oba programy pomagają pacjentom cierpiącym na poważne schorzenia, którzy mają pilną potrzebę medyczną. Programy zapewniają dostęp do badanych lub niezatwierdzonych leków, gdy nie są dostępne żadne inne metody leczenia. Oba programy mogą dotyczyć zarówno pojedynczych osób, jak i niewielkich grup pacjentów.

• Różnice

Programy Compassionate Use są nadzorowane na poziomie krajowym lub międzynarodowym - np. przez organy ds. zdrowia, takie jak FDA lub EMA. Wymagają one formalnego zatwierdzenia przez organ regulacyjny. Lekarze muszą złożyć wniosek o zatwierdzenie i uzyskać ocenę etyczną, zanim dany pacjent (pacjenci) uzyska (uzyskają) dostęp do leku.

Z drugiej strony, elektrownie jądrowe podlegają regulacjom krajowym. Z tego powodu ich wymagania mogą się różnić w zależności od kraju. NPP są jednak ogólnie szybszym i bardziej elastycznym sposobem na uzyskanie dostępu do leków w regionach, w których nie zostały one jeszcze zatwierdzone. Nie jest wymagana ocena etyczna ani formalny wniosek. Lekarz może bezpośrednio uzyskać lek od jego producenta lub odpowiedniego dostawcy w imieniu konkretnego pacjenta (i przy wsparciu wykwalifikowanej apteki).

Inną różnicą między Compassionate Use a Named Patient Import jest to, że ten drugi ma zastosowanie tylko wtedy, gdy lek został zatwierdzony gdzieś na świecie. Nie można uzyskać dostępu do badanych leków poprzez Named Patient Import, podczas gdy może to być możliwe poprzez Compassionate Use.

Kto reguluje Nazwane Programy Pacjentów?

NPP działają na podstawie różnych przepisów międzynarodowych. W Unii Europejskiej podlegają one Europejskiej Agencji Leków (EMA) i odpowiednim organom krajowym. Stany Zjednoczone mają podobny program znany jako rozszerzony dostęp, regulowany przez Food and Drug Administration (FDA).

Jednakże, chociaż oficjalnie NPP należą do domeny agencji opieki zdrowotnej, nie wymagają one formalnego procesu składania wniosków ani oceny etycznej, w przeciwieństwie do programów Compassionate Use.

Każdy kraj ma swoje własne zasady i przepisy dotyczące dostępu i importu innowacyjnych leków.

Kto kwalifikuje się do Programu Nazwanego Pacjenta?

Pomimo pewnych różnic w przepisach dotyczących importu nazwisk pacjentów w poszczególnych krajach, kryteria kwalifikowalności są wszędzie takie same.

Indywidualny pacjent może skorzystać z programu Named Patient Program, jeśli

• Lek, którego potrzebują, został zatwierdzony do obrotu w innym kraju, ale nie jest zatwierdzony ani dostępny w ich kraju;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza w kraju pochodzenia;
• Lek jest wydawany przez aptekę.

Jakie dokumenty będą potrzebne?

Niektóre dokumenty są niezbędne, aby uzyskać dostęp do leku za pośrednictwem usługi Named Patient Import. Na przykład zawsze wymagana jest recepta od lekarza prowadzącego.

Jeśli próbujesz zaimportować lek, który został zatwierdzony w Twoim kraju, ale nie jest dostępny (np. z powodu niedoboru dostaw), możesz również potrzebować listu od swojego lekarza, który stwierdza tę sytuację.

W zależności od kraju mogą być wymagane dodatkowe dokumenty, takie jak licencja importowa.

Jeśli interesują Cię wymagania dotyczące konkretnego kraju lub leku, skontaktuj się z naszym zespołem ekspertów ds. dostępu do leków. Jeśli zamówisz lek za naszym pośrednictwem, upewnimy się, że wszystkie lokalne wymagania są spełnione.

Jak znaleźć i zaimportować potrzebny lek?

Następnym krokiem po uzyskaniu potrzebnych dokumentów jest znalezienie leku. Ty lub Twój lekarz nie możecie bezpośrednio skontaktować się z producentem leku, aby poprosić o lek. Konieczne będzie znalezienie apteki, która posiada licencję importową lub jest skłonna ubiegać się o zwolnienie. Następnie apteka sama pozyska lek w Twoim imieniu - albo od producenta, albo od hurtowni farmaceutycznej, która ma go w swojej ofercie.

Znalezienie nowego leku może być żmudnym i czasochłonnym procesem. Na Everyone.org, specjalizujemy się w ułatwianiu tego procesu Tobie i Twojemu lekarzowi. Jeśli zamówisz potrzebny lek za pośrednictwem naszej platformy, pozyskamy go w Twoim imieniu i zorganizujemy jego bezpieczną dostawę do jednej z naszych aptek partnerskich (w celu odbioru) lub apteki w Twojej okolicy.

W jaki sposób Everyone.org wspiera Cię w ramach Programu Nazwanego Pacjenta?

Rozumiemy, że proces importowania pilnie potrzebnego leku może być trudny i przytłaczający. Właśnie dlatego wyspecjalizowaliśmy się we wspieraniu Ciebie i Twojego lekarza w procesie Imiennego Importu Pacjenta.

Jeśli poprosisz o lek, którego potrzebujesz za pośrednictwem naszej platformy, nasz zespół ekspertów ds. dostępu do leków poprowadzi Cię przez niezbędną dokumentację. Znajdziemy dostawcę z najlepszą ceną i zorganizujemy bezpieczną wysyłkę leku do apteki, gdzie będzie można go odebrać. W niektórych przypadkach apteka może być w stanie wysłać go bezpośrednio na Twój adres lub adres szpitala. W takim przypadku poinformujemy Cię o tym.

Krótko mówiąc, Everyone.org nadzoruje cały proces. Zarządzamy każdym aspektem - od zaopatrzenia po wysyłkę, odprawę celną i dostawę - dzięki czemu Ty i Twój lekarz możecie skupić się na leczeniu. Od początku do końca pozostajemy z Tobą w bliskim kontakcie, abyś wiedział, czego możesz się spodziewać.

Dowiedz się więcej o tym, jak pracujemy.

Korzyści z programów dla imiennych pacjentów

Programy dla pacjentów są ważnym narzędziem zarówno dla pacjentów, jak i świadczeniodawców. Dają one możliwość wypełnienia luki między opracowaniem a zatwierdzeniem leku. Jak również lukę między zatwierdzeniem a dostępnością. W przypadku schorzeń wrażliwych czasowo, ta luka miesięcy lub lat może mieć krytyczne znaczenie. Oto lista głównych korzyści płynących z NPP:

• Dostęp do niezatwierdzonych terapii: Named Patient Compassionate Use umożliwia pacjentom cierpiącym na poważne schorzenia wczesny dostęp do potencjalnie ratujących życie leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone w ich kraju.
• Elastyczność opcji leczenia: NPP pozwalają świadczeniodawcom opieki zdrowotnej na zbadanie dodatkowych opcji leczenia dla pacjentów, którzy wyczerpali wszystkie inne zatwierdzone terapie.
• Szybsze leczenie: Dzięki NPP pacjenci i lekarze mogą rozpocząć leczenie szybciej niż w przypadku oczekiwania na formalne zatwierdzenie lub lokalną dostępność. W przypadku niektórych schorzeń możliwość ta może ratować życie.
• Gromadzenie danych dla firm farmaceutycznych: Indywidualne Programy Pacjentów umożliwiają firmom farmaceutycznym gromadzenie rzeczywistych danych na temat skuteczności i bezpieczeństwa leków, pomagając w przyszłych zgłoszeniach do organów regulacyjnych.

Wyzwania i kwestie związane z imiennym importem pacjentów

Chociaż z elektrowniami jądrowymi wiąże się wiele korzyści, istnieją również pewne wyzwania, w tym

• Złożoność przepisów: Poruszanie się po różnych wymogach regulacyjnych w różnych krajach może być trudne i czasochłonne. Znalezienie odpowiednich informacji może być trudniejsze w niektórych krajach niż w innych.
• Ograniczone dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności: Ponieważ NPP obejmują lokalnie niezatwierdzone leki, informacje na temat ich długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności mogą być ograniczone, co stwarza potencjalne ryzyko dla pacjentów. Dlatego też decyzja o uzyskaniu dostępu do leku za pośrednictwem programu dla pacjentów nazwanych musi być zawsze podejmowana w ścisłej współpracy z lekarzem prowadzącym.
• Wysokie koszty: Koszt zakupu i importu leków z zagranicy może być wysoki, zwłaszcza jeśli lek jest zatwierdzony tylko w USA, gdzie koszty leków są najwyższe na świecie. Może to sprawić, że dostęp do określonych leków stanie się dla niektórych pacjentów nieosiągalny. Aby przyczynić się do złagodzenia tego problemu, stworzyliśmy FundacjęEveryone.org . 
• Nierówności w dostępie: Dostępność NPP może być niespójna, co prowadzi do różnic w dostępie do leczenia w zależności od położenia geograficznego i infrastruktury opieki zdrowotnej.

Twoje zdrowie jest celem końcowym

Jak w przypadku wszystkiego innego, istnieją plusy i minusy programów dla pacjentów. Jednak ostatecznie istnieją one po to, aby wspierać pacjenta i jego lekarza w osiągnięciu najlepszego wyniku zdrowotnego. W wielu przypadkach zastosowanie może mieć również lokalnie dostępna alternatywa leczenia. Jednak dla pacjentów, którym skończyły się lokalne opcje lub dla tych z rzadką chorobą, którzy utknęli w "poczekalni" zatwierdzania leków, dobrze jest wiedzieć, że można zrobić więcej.

Jeśli Ty i Twój lekarz zdecydujecie się na zbadanie NPP, nasz zespół pod adresem Everyone.org jest tutaj, aby Ci pomóc. Naszym celem jest oferowanie indywidualnego wsparcia każdemu pacjentowi i lekarzowi prowadzącemu. W ten sposób nie musisz się martwić o to, w jaki sposób otrzymasz lek, którego potrzebujesz. Naszym celem jest, aby każdy, bez względu na to, kim jest i gdzie mieszka, miał równy, szybki i sprawiedliwy dostęp do najnowszej i najlepszej opieki zdrowotnej.

Gotowy do rozpoczęcia? Wyszukaj potrzebny lek na naszej platformie.

Zasoby:

1. Pytania i odpowiedzi na temat współczującego stosowania leków w Unii Europejskiej [PDF], Europejska Agencja Medyczna, styczeń 2010 r.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. i Mosconi, P. Program rozszerzonego dostępu: w poszukiwaniu wspólnej definicji. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Słowniczek terminologii dostępu przed zatwierdzeniem [PDF]. Pre-Approval Access Patient Advocacy Summit, Janssen, październik 2018.