Nowe metody leczenia neuroblastomy 2022

Co to jest rak neuroblastoma?

Neuroblastoma to rodzaj nowotworu, który powstaje z komórek nerwowych zwanych neuroblastami. Zazwyczaj te bardzo wczesne formy komórek nerwowych rozwijają się w dorosłe komórki nerwowe, ale w przypadku neuroblastomy komórki te przekształcają się w komórki nowotworowe. Ten typ nowotworu występuje najczęściej u niemowląt i małych dzieci. Neuroblastoma zwykle powstaje u płodu, zanim dziecko się urodzi^.1,2

Neuroblastoma rozwija się w układzie nerwowym, poza mózgiem. W ciężkich przypadkach guz rozprzestrzenia się (daje przerzuty) do kości lub szpiku kostnego.1,2

Co powoduje neuroblastomę?

Chociaż istnieją czynniki ryzyka rozwoju nerwiaka niedojrzałego, dokładna przyczyna choroby nie jest jeszcze znana. Większość nerwiaków niedojrzałych nie jest dziedziczna i nie występuje rodzinnie. Około 1% do 2% dzieci z neuroblastomą ma rodzinną historię choroby. W większości pozostałych przypadków przyczyna nigdy nie zostaje zidentyfikowana^.1,2

Objawy neuroblastomy

Nerwiakowłókniak może rozpocząć się w różnych miejscach w organizmie. Najczęstsze objawy nerwiaka zarodkowego występują, gdy rosnący nowotwór naciska na pobliskie tkanki lub gdy rozprzestrzenia się na inne obszary. Niektóre z objawów, które mogą wystąpić u dziecka to^:1,2

• Guz lub obrzęk brzucha, który nie wydaje się bolesny.
• Obrzęk nóg lub górnej części klatki piersiowej, szyi i twarzy
• Problemy z oddychaniem lub połykaniem
• Utrata masy ciała
• Niejedzenie lub narzekanie na uczucie sytości
• Problemy z wypróżnianiem lub oddawaniem moczu
• Ból w kościach
• Guzki lub nierówności pod skórą, które mogą wydawać się niebieskie.
• opadająca powieka i mała źrenica (czarny obszar w środku oka) w jednym oku
• Problemy z czuciem lub poruszaniem częściami ciała
• Oczy, które wydają się wybrzuszone i/lub zasinienia wokół oczu

Leczenie neuroblastomy

Istnieją różne opcje leczenia nerwiaka niedojrzałego. W zależności od grupy ryzyka zachorowania na nowotwór, wieku dziecka i innych czynników, lekarz prowadzący podejmie decyzję o najlepszym sposobie leczenia. Może to obejmować więcej niż jeden rodzaj leczenia^.3

Główne metody leczenia nerwiaka niedojrzałego obejmują:

• Operacja neuroblastomy
• Chemioterapia
• Radioterapia
• Chemioterapia wysokodawkowa i przeszczep komórek macierzystych
• Terapia retinoidami
• Immunoterapia

Skutki uboczne leczenia neuroblastomy

U pacjentów z neuroblastomą mogą wystąpić długotrwałe skutki uboczne. Większość z tych skutków ubocznych zależy od rodzaju leczenia, lokalizacji guza i wieku dziecka podczas leczenia. Niektóre z możliwych skutków długoterminowych obejmują^:4

• Utrata słuchu
• Problemy z kośćmi i mięśniami, takie jak skolioza (skrzywienie kręgosłupa)
• Problemy z tarczycą
• Problemy ze wzrostem i rozwojem
• Problemy z płodnością
• Problemy neurologiczne (układu nerwowego)
• Drugie nowotwory, w tym białaczka
• Problemy emocjonalne lub psychologiczne

Jaki jest wskaźnik przeżycia w przypadku neuroblastomy?

Wskaźnik 5-letniego przeżycia, czyli odsetek dzieci, które żyją co najmniej 5 lat po wykryciu nowotworu, w przypadku nerwiaka niedojrzałego wynosi 81%. Odsetek ten zależy od stopnia zaawansowania choroby^.5

W przypadku dzieci z neuroblastomą niskiego ryzyka wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi ponad 95%. W przypadku dzieci z neuroblastomą średniego ryzyka wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi od 90% do 95%. W przypadku nerwiaka zarodkowego wysokiego ryzyka wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi około 40% do 50%^.5

Jakie są nowe metody leczenia neuroblastomy?

Istnieje kilka zatwierdzonych nowych metod leczenia neuroblastomy. Oto niektóre z nich:

Danyelza naxitamab-gqgk) jest rodzajem immunoterapii stosowanej w połączeniu z lekiem zwanym czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 1 roku i starszych z neuroblastomą wysokiego ryzyka w kości lub szpiku kostnym:

• powróciła (nawrót) lub nie zareagowała na poprzednie leczenie (oporna), oraz
• wykazał częściową odpowiedź, niewielką odpowiedź lub stabilną chorobę na wcześniejszą terapię.

Danyelza naxitamab-gqgk) została zatwierdzona do leczenia pacjentów żyjących z opornym na leczenie nawrotowym neuroblastomą:

• Żywności i Leków (FDA) w dniu 25 listopada 2020 r.

Qarziba (dinutuksymab beta) jest rodzajem immunoterapii stosowanej w leczeniu neuroblastomy wysokiego ryzyka u pacjentów powyżej 1 roku życia. Jest on stosowany u pacjentów:,/p>

• u których nastąpiła pewna poprawa w wyniku wcześniejszego leczenia, w tym przeszczepu komórek macierzystych krwi;
• u których leczenie neuroblastomy nie przyniosło poprawy lub nastąpił nawrót choroby.

Qarziba (dinutuksymab beta) został zatwierdzony do leczenia neuroblastomy wysokiego ryzyka przez:

• Europejska Agencja Leków (EMA), w dniu 8 maja 2017 r.

Unituxin (dinutuksymab) to rodzaj immunoterapii stosowanej z innymi lekami w leczeniu neuroblastomy wysokiego ryzyka. Zazwyczaj podaje się go po uzyskaniu pewnej poprawy u dziecka w wyniku innych metod leczenia.

Unituxin (dinutuximab) został zatwierdzony do leczenia neuroblastomy wysokiego ryzyka przez:

• Żywności i Leków (FDA), w dniu 10 marca 2015 r.
• Leków (EMA) w dniu 14 sierpnia 2015 r., ale od 2017 r. jest wycofany z użytku w Unii Europejskiej.

Jeśli próbujesz uzyskać dostęp do nowych leków na neuroblastomę, które zostały zatwierdzone poza Twoim krajem zamieszkania, możemy pomóc Ci uzyskać do nich dostęp przy wsparciu Twojego lekarza prowadzącego. Poniżej możesz przeczytać więcej o lekach, w których uzyskaniu możemy pomóc Tobie i Twojemu lekarzowi, a także o ich cenach:

Danyelza naxitamab-gqgk)

Wyświetl wszystkie

Dlaczego warto uzyskać dostęp i kupić leczenie Neuroblastoma na everyone.org?

everyone.org jest zarejestrowana w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia jako hurtowy dystrybutor farmaceutyczny (numer rejestracyjny 16258 G). Pomogliśmy pacjentom z ponad 85 krajów uzyskać dostęp do tysięcy leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone w ich kraju, w tym pacjentom cierpiącym na łuszczycowe zapalenie stawów. Posiadając receptę od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, który bezpiecznie i legalnie pomoże Ci uzyskać dostęp do leków na łuszczycowe zapalenie stawów w Twoim kraju. Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do leku, który nie został jeszcze zatwierdzony w Twoim kraju, pomożemy Ci. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Referencje:

1. cancer.org - Neuroblastoma
2. cancer.net - Neuroblastoma
3. cancer.org - leczenie neuroblastomy
4. cancer.org - skutki Neuroblastoma
5. cancer.org - statystyki
6. Danyelza naxitamab-gqgk)
7. FDA Danyelza
8. EMA Qarziba
9. FDA Unituxin

Zastrzeżenie: Niniejszy artykuł nie ma na celu wpływania na opiekę świadczoną przez lekarza prowadzącego. Nie należy wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem. Ten artykuł nie ma na celu diagnozowania lub leczenia choroby ani wpływania na opcje leczenia. everyone.org dokłada wszelkich starań, aby gromadzić i aktualizować informacje na tej stronie. Jednakże, everyone.org nie gwarantuje poprawności i kompletności informacji zawartych na tej stronie.