Nowe metody leczenia neuroblastomy 2022

Co to jest rak neuroblastoma?

Neuroblastoma to rodzaj nowotworu, który powstaje z komórek nerwowych zwanych neuroblastami. Zazwyczaj te bardzo wczesne formy komórek nerwowych rozwijają się w dorosłe komórki nerwowe, ale w przypadku neuroblastomy komórki te przekształcają się w komórki nowotworowe. Ten typ nowotworu występuje najczęściej u niemowląt i małych dzieci. Neuroblastoma zwykle powstaje u płodu, przed narodzinami dziecka.^1,2

Neuroblastoma rozwija się w układzie nerwowym, poza mózgiem. W ciężkich przypadkach, guz rozprzestrzenia się (daje przerzuty) do kości lub szpiku kostnego.1,2

Co powoduje neuroblastomę?

Mimo że istnieją czynniki ryzyka rozwoju neuroblastomy, dokładna przyczyna choroby nie jest jeszcze znana. Większość przypadków neuroblastomy nie jest dziedziczna, nie wydaje się występować rodzinnie. Około 1% do 2% dzieci z neuroblastomą ma historię rodzinną tej choroby. W większości pozostałych przypadków przyczyna nigdy nie zostaje zidentyfikowana.^1,2

Objawy neuroblastomy

Neuroblastoma może rozpocząć się w różnych miejscach w organizmie. Najczęstsze objawy neuroblastomy występują, gdy rosnący nowotwór naciska na pobliskie tkanki lub gdy rozprzestrzenia się na inne obszary. Niektóre z objawów, które mogą wystąpić u dziecka to^:1,2

• Guzek lub obrzęk w brzuchu, który nie wydaje się bolesny
• Obrzęk nóg lub górnej części klatki piersiowej, szyi i twarzy
• Problemy z oddychaniem lub przełykaniem
• Utrata masy ciała
• Niejedzenie lub narzekanie na uczucie sytości
• Problemy z wypróżnianiem lub oddawaniem moczu
• Ból w kościach
• Guzki lub zgrubienia pod skórą, które mogą wydawać się niebieskie
• opadająca powieka i mała źrenica (czarny obszar w środku oka) w jednym oku
• Problemy z czuciem lub poruszaniem częściami ciała
• Oczy, które wydają się być wybrzuszone i/lub zasinienia wokół oczu

Leczenie neuroblastomy

Istnieją różne opcje leczenia neuroblastomy. W zależności od grupy ryzyka wystąpienia nowotworu, wieku dziecka i innych czynników, lekarz prowadzący zdecyduje, jakie leczenie jest najlepsze. Może to obejmować więcej niż jeden rodzaj leczenia.³

Główne metody leczenia neuroblastomy obejmują:

• Neuroblastoma chirurgia
• Chemioterapia
• Radioterapia
• Chemioterapia wysokodawkowa i przeszczep komórek macierzystych
• Terapia retinoidami
• Immunoterapia

Efekty uboczne leczenia neuroblastomy

Pacjenci z neuroblastomą mogą mieć długotrwałe skutki uboczne. Większość z tych efektów ubocznych zależy od rodzaju leczenia, w jakim dziecko było leczone, gdzie znajdował się guz i w jakim wieku dziecko było w trakcie leczenia. Niektóre z możliwych długotrwałych skutków ubocznych to^:4

• Ubytek słuchu
• Problemy z kośćmi i mięśniami, takie jak skolioza (skrzywienie kręgosłupa)
• Problemy z tarczycą
• Problemy z rozwojem i wzrostem
• Problemy z płodnością
• Problemy neurologiczne (układu nerwowego)
• Drugie nowotwory, w tym białaczka
• Problemy emocjonalne lub psychologiczne

Jaki jest wskaźnik przeżywalności w przypadku Neuroblastoma?

Wskaźnik 5-letniego przeżycia, czyli odsetek dzieci, które żyją co najmniej 5 lat po wykryciu nowotworu, w przypadku neuroblastomy wynosi 81%. Odsetek ten zależy od stopnia zaawansowania choroby.⁵

W przypadku dzieci z neuroblastomą niskiego ryzyka, wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi ponad 95%. W przypadku dzieci z neuroblastomą średniego ryzyka, wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi od 90% do 95%. W przypadku neuroblastomy wysokiego ryzyka, wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi około 40% do 50%.⁵

Jakie są nowe metody leczenia neuroblastomy?

Istnieje kilka zatwierdzonych nowych metod leczenia neuroblastomy. Oto niektóre z nich:

Danyelza (naxitamab-gqgk) to rodzaj immunoterapii stosowanej w skojarzeniu z lekiem o nazwie czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów-makrofagów (GM-CSF) w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 1 roku i starszych z neuroblastomą wysokiego ryzyka w kości lub szpiku kostnym, która:

• powróciło (nawrót) lub nie odpowiedziało na poprzednie leczenie (oporne), oraz
• wykazał częściową odpowiedź, niewielką odpowiedź lub stabilną chorobę na wcześniejszą terapię.

Danyelza (naxitamab-gqgk) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z opornym na leczenie nawrotowym neuroblastoma przez:

• Żywności i Leków (FDA), w dniu 25 listopada 2020 r.

Qarziba (dinutuksymab beta) jest rodzajem immunoterapii stosowanej w leczeniu neuroblastomy wysokiego ryzyka u pacjentów w wieku powyżej 1 roku. Stosuje się go u pacjentów:,/p>

• u których uzyskano pewną poprawę w wyniku wcześniejszego leczenia, które obejmowało przeszczep komórek macierzystych krwi;
• u którego neuroblastoma nie poprawiła się po zastosowaniu innych metod leczenia raka lub nastąpił nawrót choroby.

Preparat Qarziba (dinutuksymab beta) został zatwierdzony do leczenia neuroblastoma wysokiego ryzyka przez:

• Europejskiej Agencji Leków (EMA), w dniu 8 maja 2017 r.

Unituxin (dinutuksymab) jest rodzajem immunoterapii stosowanej wraz z innymi lekami w leczeniu neuroblastomy wysokiego ryzyka. Jest on zwykle podawany po uzyskaniu przez dziecko pewnej poprawy w wyniku innych metod leczenia.

Unituxin (dinutuximab) został zatwierdzony do leczenia neuroblastoma wysokiego ryzyka przez:

• Żywności i Leków (FDA), w dniu 10 marca 2015 r.
• Europejskiej Agencji Leków (EMA), w dniu 14 sierpnia 2015 r., ale od 2017 r. jest wycofany z użycia w Unii Europejskiej.

Jeśli próbujesz uzyskać dostęp do nowych leków na neuroblastomę, które zostały zatwierdzone poza krajem Twojego zamieszkania, być może będziemy w stanie pomóc Ci w uzyskaniu dostępu do nich przy wsparciu Twojego lekarza prowadzącego. Poniżej możesz przeczytać więcej o lekach, w dostępie do których możemy pomóc Tobie i Twojemu lekarzowi oraz o ich cenie:

Danyelza (naxitamab-gqgk)

Zobacz wszystko

Dlaczego warto uzyskać dostęp i kupić leczenie neuroblastomy za pomocą everyone.org?

everyone.org jest zarejestrowana w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia jako hurtowy dystrybutor farmaceutyczny (numer rejestracyjny 16258 G). Pomogliśmy pacjentom z ponad 85 krajów uzyskać dostęp do tysięcy leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone w ich kraju, w tym pacjentom cierpiącym na łuszczycowe zapalenie stawów. Posiadając receptę od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, który bezpiecznie i legalnie pomoże Ci uzyskać dostęp do leków na łuszczycowe zapalenie stawów w Twoim kraju. Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do leku, który nie został jeszcze zatwierdzony w Twoim kraju, pomożemy Ci. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Referencje:

1. cancer.org - Neuroblastoma
2. cancer.net - Neuroblastoma
3. cancer.org - leczenie neuroblastomy
4. cancer.org - efekty Neuroblastoma
5. cancer.org - statystyki
6. Danyelza (naxitamab-gqgk)
7. FDA Danyelza
8. EMA Qarziba
9. FDA Unituxin

Zastrzeżenie: Niniejszy artykuł nie ma na celu wpływania na opiekę świadczoną przez lekarza prowadzącego. Nie należy wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem. Niniejszy artykuł nie ma na celu diagnozowania lub leczenia chorób ani wpływania na opcje leczenia. everyone.org dokłada wszelkich starań, aby gromadzić i aktualizować informacje na tej stronie. Jednakże everyone.org nie gwarantuje poprawności i kompletności informacji podanych na tej stronie.