Resmetirom zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii: Kiedy lek MASH będzie dostępny?

Ostatnia aktualizacja: 11 grudnia 2024 r.

Resmetirom zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii: Kiedy lek MASH będzie dostępny?

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak

Stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH/NASH) jest coraz częściej uznawane za istotny globalny problem zdrowotny, szczególnie ze względu na rosnące wskaźniki otyłości. Do niedawna nie istniały żadne konkretne leki zatwierdzone do stosowania w tej chorobie. Szczególnie dla pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim bliznowaceniem wątroby (zwłóknieniem).

Przyspieszone zatwierdzenie Rezdiffry (resmetiromu) przez FDA w 2024 r. oznacza kluczową zmianę. Ponieważ około 44% Europejczyków zmaga się z chorobami wątroby, takimi jak MASH, szybki dostęp do tego innowacyjnego leczenia stłuszczenia wątroby w Europie ma kluczowe znaczenie 1.

Kiedy resmetirom otrzyma zgodę EMA i będzie dostępny dla pacjentów w Europie i Wielkiej Brytanii? Oto, co należy wiedzieć.

Jakie są zastosowania Rezdiffra?

Rezdiffra (resmetirom) jest stosowany w leczeniu niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH) u pacjentów z umiarkowanym lub zaawansowanym bliznowaceniem wątroby (zwłóknieniem). NASH jest od niedawna określane jako stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z zaburzeniami metabolicznymi (MASH). Rezdiffra nie ma zastosowania u pacjentów z marskością wątroby.

Działanie leku Rezdiffra polega na aktywacji receptora hormonu tarczycy, co zmniejsza gromadzenie się tłuszczu w wątrobie 2.

Czy Rezdiffra może odwrócić zwłóknienie?

Zgodnie z wynikami badań klinicznych, Rezdiffra (resmetirom) może poprawić lub odwrócić zwłóknienie u około 25% pacjentów 2. Jest to pierwszy lek, który podobno wykazał zdolność do odwracania bliznowacenia wątroby.

Skuteczność leku Rezdiffra w badaniach klinicznych

Zatwierdzenie resmetiromu przez FDA opierało się na wstępnych wynikach trwającego badania fazy 3 MAESTRO-NASH. Chociaż badanie zostanie zakończone w 2027 r., niektóre z kluczowych wyników skuteczności, które zostały zgłoszone po 52 tygodniach leczenia, obejmują:

  • U 26-27% pacjentów leczonych resmetiromem uzyskano ustąpienie NASH lub poprawę w zakresie bliznowacenia wątroby;
  • U 24-26% pacjentów leczonych resmetiromem nastąpiła poprawa o co najmniej jeden stopień w skali aktywności NAFLD;
  • Poziom cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości został obniżony nawet o 16,3% w grupie otrzymującej resmetirom;
  • Najczęstszymi działaniami niepożądanymi leku Rezdiffra były nudności i biegunka 3.

Wyniki te pokazują potencjał tego nowego leku na choroby wątroby. Podczas gdy Rezdiffra jest dostępna w USA od kwietnia 2024 r., kiedy pacjenci w Europie i Wielkiej Brytanii mogą spodziewać się dostępu do leczenia?

Kiedy lek resmetirom zostanie zatwierdzony przez EMA?

Resmetirom jest poddawany przeglądowi przez EMA od marca 2024 roku. I chociaż EMA zasygnalizowała możliwość przyznania warunkowego zatwierdzenia od grudnia 2024 r., nie ma to jeszcze miejsca 4.

Typowe terminy zatwierdzania przez EMA mogą trwać do 210 dni, ale w przypadku resmetiromu proces ten trwa dłużej. Może to być spowodowane dodatkowymi informacjami wymaganymi od producenta. Miejmy nadzieję, że resmetirom uzyska zatwierdzenie UE lada dzień.

Kiedy resmetirom będzie dostępny w Europie?

Nawet jeśli resmetirom zostanie wkrótce zatwierdzony w Europie, nie oznacza to niestety, że będzie dostępny od razu. Producent leku, Madrigal Pharmaceuticals, zamierza wprowadzić lek na rynek europejski w drugiej połowie 2025 r., w oczekiwaniu na zatwierdzenie przez EMA 5. Jednak niektóre kraje będą szybciej wprowadzać lek na rynek niż inne.

W całej UE Niemcy są zwykle pierwszym krajem, który wprowadza na rynek nowo zatwierdzony lek - średnio w ciągu 133 dni. Na drugim końcu spektrum znajduje się Rumunia, gdzie średni czas oczekiwania wynosi 899 dni.

Tak więc, jeśli Madrigal rozpocznie działania mające na celu wprowadzenie leku na rynek pod koniec 2025 r., niektórzy europejscy pacjenci mogą rozpocząć leczenie resmetiromem już w 2025 roku. Inni jednak mogą czekać do 2027 r. i dłużej.

Czy resmetirom zostanie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

Najprawdopodobniej tak, biorąc pod uwagę status leku jako jedynej metody leczenia niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby ze średnim lub zaawansowanym zwłóknieniem wątroby. Jednak od grudnia 2024 r. Rezdiffra nie jest jeszcze licencjonowana w Wielkiej Brytanii i nie ma dostępnego harmonogramu jej licencjonowania.

Technicznie rzecz biorąc, przepisy po Brexicie pozwalają na niemal natychmiastowe zatwierdzenie leku w Wielkiej Brytanii po otrzymaniu zielonego światła od innego zaufanego organu regulacyjnego (takiego jak FDA). Możliwe, że MHRA zdecyduje się pójść tą drogą. Jeśli tak się stanie, Rezdiffra może zostać wkrótce zatwierdzona w Wielkiej Brytanii.

Kiedy Rezdriffa będzie dostępny w ramach NHS?

Aby lek resmetirom był dostępny w ramach NHS, musi uzyskać pozytywną ocenę NICE. Ocena została oficjalnie rozpoczęta, ale nie ma daty podjęcia decyzji, ponieważ lek nie został jeszcze zatwierdzony w Wielkiej Brytanii. Teoretycznie nowy lek staje się dostępny w ramach NHS w ciągu 3 miesięcy od pozytywnej decyzji NICE.

W najlepszym scenariuszu, w którym Rezdriffa uzyska zgodę MHRA do końca 2024 r., a NICE podejmie decyzję wkrótce potem, możliwe jest, że resmetirom będzie dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii do połowy 2025 roku. Jednak czas pokaże, czy ten scenariusz jest realistyczny.

Jak zdobyć resmetirom, zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Chociaż terminy zatwierdzania leków nie zawsze są zachęcające, mamy dobrą wiadomość. W rzeczywistości nie musisz czekać, aż Rezdiffra uzyska zatwierdzenie EMA lub stanie się dostępna w Twoim kraju. Jeśli lekarz uzna, że lek ten może korzystnie wpłynąć na stan pacjenta, może przepisać go natychmiast. A mając receptę, możesz od razu kupić resmetirom.

Zakup resmetirom do użytku osobistego

Dzięki przepisom znanym jako Named Patient Import, pacjenci na całym świecie mogą importować lek, zanim zostanie on zatwierdzony lub dostępny w ich kraju. Aby zakwalifikować się do tej regulacji, dany lek musi:

  • być wskazany w przypadku choroby zagrażającej życiu lub wyniszczającej;
  • być przepisany przez lekarza prowadzącego pacjenta;
  • mają akceptację gdzieś na świecie;
  • nie mają alternatywy w kraju pacjenta.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu nazwisk pacjentów, aby natychmiast rozpocząć leczenie resmetiromem? Najpierw porozmawiaj z lekarzem i uzyskaj odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem ekspertów. Pomożemy Ci kupić Rezdiffra natychmiast, przed jego zatwierdzeniem przez EMA lub MHRA.