Po zatwierdzeniu zolbetuksymabu w UE: Kiedy lek będzie dostępny dla pacjentów?

Vyloy (zolbetuximab) jest pierwszą terapią celowaną zatwierdzoną przez FDA i EMA dla pacjentów z HER2-ujemnym, CLDN 18.2-dodatnim rakiem żołądka lub rakiem połączenia żołądkowo-przełykowego. Stanowi to znaczący kamień milowy w leczeniu tego rodzaju raka, który jest zwykle diagnozowany w zaawansowanych stadiach i ma 5-letni wskaźnik przeżycia wynoszący 6% ^2.

Jednak, jak to często bywa w przypadku dostępu do leków, zatwierdzenie nie jest równoznaczne z dostępnością. Teraz, gdy zolbetuksymab został zatwierdzony w Europie, kiedy pacjenci w całej UE będą mogli faktycznie rozpocząć leczenie tym lekiem?

Oto, co musisz wiedzieć.

W jakim celu stosuje się zolbetuksymab?

Vyloy (zolbetuximab) jest przeznaczony do leczenia pierwszego rzutu dorosłych z zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego (GEJ) HER2-ujemnym, których guzy są klaudyną (CLDN) 18.2 dodatnią ¹. Zolbetuksymab jest wskazany do stosowania w skojarzeniu z chemioterapią zawierającą fluoropirymidynę i platynę.

Według niektórych danych około 50% raków żołądka jest HER2-ujemnych ⁴. Wśród nich dodatnia ekspresja CLDN 18.2 występuje w około 49% przypadków ^3. Oznacza to, że zolbetuksymab może być stosowany u znacznej podgrupy pacjentów z rakiem żołądka i GEJ.

Jak działa zolbetuksymab?

Zolbetuksymab jest przeciwciałem monoklonalnym zaprojektowanym do zwalczania białka CLDN 18.2. Białko to pomaga utrzymać ścisłe połączenie komórek okładzinowych żołądka, ale gdy komórki te stają się rakowe, CLDN18.2 zostaje odsłonięte. Zolbetuksymab wiąże się z komórkami nowotworowymi, umożliwiając układowi odpornościowemu ich rozpoznanie i zaatakowanie. Pomaga to spowolnić postęp choroby ^5.

Jakie są wyniki zolbetuximabu w badaniach klinicznych?

Zatwierdzenie zolbetuksymabu przez FDA i EMA zostało poparte zgłoszonymi wynikami badań fazy 3 SPOTLIGHT i GLOW. Niektóre z kluczowych ustaleń były następujące:

Wyniki badania SPOTLIGHT

W tym badaniu klinicznym zolbetuksymab stosowano w skojarzeniu z 5-fluorouracylem, leukoworyną i oksaliplatyną. Ta kombinacja leków była testowana w porównaniu z placebo, z tymi zgłoszonymi wynikami:

• Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 10,61 miesiąca (w porównaniu z 8,67 miesiąca w grupie placebo);
• Zolbetuksymab w skojarzeniu z 5-fluorouracylem, leukoworyną i oksaliplatyną zmniejszał ryzyko progresji lub zgonu o 25% w porównaniu z placebo;
• Mediana całkowitego przeżycia wynosząca 18,23 miesiąca (w porównaniu z 15,54 miesiąca w grupie placebo) ^6.

Wyniki badania GLOW

W badaniu tym zolbetuksymab stosowano w połączeniu z chemioterapią zawierającą kapecytabinę i oksaliplatynę (CAPOX) w porównaniu z placebo i CAPOX. Oto niektóre z kluczowych wyników:

• Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 8,21 miesiąca (w porównaniu do 6,8 miesiąca w przypadku placebo);
• 12-miesięczny wskaźnik przeżycia wolnego od progresji oszacowano na 35% (w porównaniu z 19% w przypadku placebo);
• 24-miesięczny wskaźnik przeżycia wolnego od progresji oszacowano na 14% (w porównaniu z 7% w przypadku placebo);
• Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 14,4 miesiąca (w porównaniu do 12,16 miesiąca w przypadku placebo) ^7.

Te wyniki badań klinicznych sugerują, że Vyloy (zolbetuximab), stosowany wraz z chemioterapią, może przynieść pewne korzyści dla pacjentów pod względem przeżycia wolnego od progresji i przeżycia całkowitego.

Czy zolbetuksymab został zatwierdzony w Europie?

Tak, od września 2024 r. zolbetuksymab posiada zatwierdzenie EMA. Nie oznacza to jednak, że lek jest już dostępny w Europie. W zależności od miejsca zamieszkania w UE może być konieczne dłuższe oczekiwanie na lokalną dostępność leku Vyloy.

Kiedy zolbetuximab będzie dostępny w całej UE?

Zanim nowo zatwierdzony przez EMA lek, taki jak zolbetuksymab, trafi do pacjentów w całej UE, należy wykonać kilka kroków.

Każde państwo członkowskie musi przejść przez własny proces lokalnych negocjacji cenowych, decyzji refundacyjnych i ostatecznie wprowadzenia na rynek. Jak można się domyślić, niektóre kraje robią to szybciej niż inne.

Średni czas dostępności leku onkologicznego w UE po zatwierdzeniu przez EMA wynosi 545 dni. Niemcy przodują z imponującym średnim czasem wprowadzenia na rynek wynoszącym zaledwie 100 dni, podczas gdy Rumunia zazwyczaj potrzebuje około 964 dni, zanim pacjenci uzyskają dostęp do nowo zatwierdzonej terapii onkologicznej ^9.

Dla pacjentów w UE oznacza to możliwość otrzymania zolbetuksymabu już na początku 2025 r. lub za 3 lata, w zależności od lokalizacji.

Czy zolbetuksymab jest zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

Po Brexicie decyzje o zatwierdzeniu leków w Wielkiej Brytanii nie są już związane z terminami EMA. W przypadku Vyloy (zolbetuximab) była to pozytywna zmiana, ponieważ lek został zatwierdzony przez MHRA już w sierpniu 2024 r. (jeszcze przed zatwierdzeniem przez EMA) ^8.

Biorąc to pod uwagę, zolbetuksymab nie jest jeszcze dostępny w ramach NHS. Oczekuje on na decyzję NICE w tej sprawie. Chociaż ocena jest w toku, nie ma docelowej daty decyzji, więc trudno jest podać harmonogram, w którym Vyloy będzie oferowany w ramach NHS ^10.

Jak zdobyć zolbetuximab zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Chociaż udostępnienie leku Vyloy wszystkim pacjentom w UE może zająć trochę czasu, nie oznacza to, że musisz czekać. Istnieje inny bezpieczny, legalny i szybki sposób uzyskania dostępu do leku, zanim będzie on dostępny w Twoim kraju.

Kup zolbetuksymab jako Nazwany Pacjent

Jeśli lek nie został jeszcze zatwierdzony w danym kraju lub został zatwierdzony, ale nie jest jeszcze dostępny, pacjent ma prawo do jego zakupu i importu z innego kraju na własny użytek. Zezwalające na to przepisy znane są pod nazwą Named Patient Import.

Rozporządzenie ma zastosowanie, gdy lek:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, a
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. W zależności od kraju mogą obowiązywać inne wymagania dotyczące dokumentacji.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia o imiennym imporcie pacjentów, aby otrzymać zolbetuksymab, zanim będzie on dostępny w Europie (lub w jakimkolwiek innym kraju)? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org, abyśmy mogli natychmiast pomóc Ci w zakupie Vyloy.