5 rzeczy, które musisz wiedzieć o stwardnieniu rozsianym (SM)

Uzyskaj najnowsze informacje na temat badań nad stwardnieniem rozsianym, zatwierdzenia Ocrevus ocrelizumab) przez FDA zarówno dla nawracających, jak i postępujących postaci stwardnienia rozsianego, spostrzeżeń i zasobów.

Ponieważ badania nad stwardnieniem rozsianym postępują w szybkim tempie, a FDA zatwierdziła Ocrevus ocrelizumab) do leczenia zarówno nawracających, jak i postępujących postaci stwardnienia rozsianego, oto, co musisz wiedzieć:

1. Czym jest stwardnienie rozsiane MS?
2. Najnowsze badania
3. Zabiegi
4. Zatwierdzenie przez FDA Ocrevus ocrelizumab)
5. Wsparcie

1. Czym jest stwardnienie rozsiane MS?

SM jest przewlekłą, zapalną chorobą autoimmunologiczną, która wpływa na ośrodkowy układ nerwowy, a w szczególności na komunikację między mózgiem a innymi częściami ciała^.1

Objawy stwardnienia rozsianego obejmują zmiany czucia, mobilności, koordynacji fizycznej, wzroku i funkcji poznawczych^.2 Choroba jest głównie klasyfikowana jako nawracająco-remisyjna lub pierwotnie postępująca (PPMS) w oparciu o początkowy przebieg choroby.

W postaci nawracającej, która dotyka 85-90% pacjentów, stwardnienie rozsiane charakteryzuje się epizodami pogorszenia funkcjonowania (nawrotami lub atakami), po których początkowo następują okresy poprawy (remisje). W swojej pierwotnie postępującej postaci (10 - 15% pacjentów), SM charakteryzuje się stale pogarszającym się funkcjonowaniem od początku objawów, często bez wczesnych nawrotów lub remisji^.2

Większość osób doświadcza pierwszych objawów SM w wieku od 20 do 40 lat. Własny układ odpornościowy pacjenta wraz z czynnikami środowiskowymi wydaje się być przyczyną uszkodzenia neuronów, ale dlaczego i w jaki sposób, to odpowiedzi, których naukowcy wciąż poszukują^.3

Choć stwardnienie rozsiane może stanowić ogromne wyzwanie, wiele osób cierpiących na tę chorobę prowadzi zdrowe i aktywne życie.

U Jacka Osbourne'a, syna brytyjskiej gwiazdy rocka Ozzy'ego Osbourne'a, w 2012 roku zdiagnozowano stwardnienie rozsiane i we współpracy z firmą Teva Neuroscience stworzył on stronę internetową You Don't Know Jack About MS. Witryna zawiera spostrzeżenia i zasoby dla osób, u których niedawno zdiagnozowano lub które żyją z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego. Jack kieruje się mottem "Adapt and Overcome" i używa hashtagu #JackMSchat na Twitterze, aby wyrazić swoje doświadczenia ze stwardnieniem rozsianym.

Podobnie, gdy filmowiec Jason DaSilva miał 25 lat, zdiagnozowano u niego pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane. Swoje zmagania ze zwyrodnieniową chorobą neurologiczną udokumentował w filmie "When I Walk", który w 2015 roku zdobył nagrodę Emmy za wybitny program informacyjny.

2. Najnowsze badania

Badania nad stwardnieniem rozsianym postępują w szybkim tempie, a w naszym rozumieniu tej choroby dokonuje się znaczący postęp. Klasyfikacja fenotypów stwardnienia rozsianego (cechy fizyczne i psychologiczne), z wyodrębnieniem dwóch głównych fenotypów (przebieg nawracający i postępujący) oraz dalsza podkategoryzacja przyczyniły się do lepszego zdefiniowania leczenia stwardnienia rozsianego^.4

Najnowsze badania nad stwardnieniem rozsianym pokazują, że oczekiwana długość życia osób z SM znacznie wzrosła w czasie, wskazując, że osoby z SM mogą żyć średnio około siedmiu lat krócej niż populacja ogólna z powodu powikłań choroby lub innych schorzeń^.5 Jednak nowe dowody sugerują, że częstość występowania stwardnienia rozsianego nawracająco-ustępującego może wzrastać, szczególnie u kobiet^.6

Chociaż nie ma jednego testu stosowanego do diagnozowania stwardnienia rozsianego, często diagnozuje się je za pomocą rezonansu magnetycznego głowy i kręgosłupa w poszukiwaniu charakterystycznych zmian SM. Postępy w MRI, badaniach serologicznych i genetycznych poprawiły diagnostykę innych zaburzeń, które często mogą być mylone z SM^.2

Ponad 20 lat po zatwierdzeniu pierwszego leku do leczenia nawracająco-remisyjnego stwardnienia rozsianego, leczenie stwardnienia rozsianego radykalnie się zmieniło. 

Chociaż poczyniono ogromne postępy w leczeniu stwardnienia rozsianego nawracająco-ustępującego, z 14 lekami zatwierdzonymi przez organy regulacyjne, rozwój terapii zapobiegających lub odwracających progresję był wolniejszy^.7

Podobnie, skuteczne terapie progresywnego stwardnienia rozsianego, które zapobiegają pogorszeniu, odwracają uszkodzenia i przywracają funkcje, są główną potrzebą[8]. International Progressive MS Alliance zwiększa nacisk na leczenie progresywnego stwardnienia rozsianego i identyfikuje konkretne obszary badawcze, na których należy się skupić.

3. Zabiegi

Nie ma lekarstwa na stwardnienie rozsiane, ale dostępne są metody leczenia zarówno objawów nawracających, jak i pierwotnie postępujących.

Na początku tego roku FDA zatwierdziła Ocrevus, znany ogólnie jako ocrelizumab, do leczenia zarówno nawracającego stwardnienia rozsianego, jak i pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego, co czyni go pierwszą terapią w leczeniu pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (PPMS)^.1 Ocrelizumab będzie dostępny jako leczenie pierwszego rzutu, co oznacza, że w zatwierdzonej etykiecie nie ma zaleceń, aby ludzie wypróbowali inne terapie SM przed jego przyjęciem.

Jest to kluczowy pierwszy krok w leczeniu pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego i oczekuje się, że będzie miał ogromny wpływ na znalezienie skuteczniejszych metod leczenia dla wszystkich osób z postępującym stwardnieniem rozsianym.

4. Zatwierdzenie Ocrevus (ocrelizumab) przez FDA

FDA zatwierdziła Ocrevus (ocrelizumab) firmie Genetech, Inc.

Skuteczność ocrelizumab w leczeniu nawracających postaci stwardnienia rozsianego wykazano w dwóch badaniach klinicznych z udziałem 1 656 uczestników leczonych przez 96 tygodni. W obu badaniach porównywano ocrelizumab z innym lekiem na stwardnienie rozsiane, Rebif (interferon beta-1a). W obu badaniach pacjenci otrzymujący ocrelizumab mieli mniejszą częstość nawrotów i mniejsze pogorszenie niepełnosprawności w porównaniu z lekiem Rebif^.1

W badaniu PPMS z udziałem 732 uczestników leczonych przez co najmniej 120 tygodni, osoby otrzymujące ocrelizumab wykazały zmniejszenie progresji niepełnosprawności w porównaniu z placebo^.1

Leczenie Ocrelizumab jest podawane przez pracownika służby zdrowia za pomocą igły w żyle, co nazywane jest infuzją dożylną. Pierwsze dwie infuzje podaje się w odstępie 2 tygodni, a następnie co 6 miesięcy^.8

Dokładny mechanizm działania terapeutycznego ocrelizumab w stwardnieniu rozsianym nie jest znany, ale przypuszcza się, że wiąże się on z antygenem o nazwie CD20, znajdującym się na powierzchni niektórych przeciwciał (limfocytów pre-B i dojrzałych limfocytów B) i indukuje ich śmierć^.1 W ten sposób ma on zapobiegać uszkadzaniu neuronów przez te przeciwciała.

Możliwe działania niepożądane ocrelizumab to działania często powodowane przez reakcje związane z infuzją, takie jak wysypka, swędzenie, trudności w oddychaniu lub spadek ciśnienia krwi. Przed każdą infuzją pacjenci powinni otrzymać leki zmniejszające ryzyko wystąpienia reakcji alergicznych związanych z infuzją. Poważne działania niepożądane to zwiększone ryzyko infekcji lub raka. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi ocrelizumabu są infekcje górnych i dolnych dróg oddechowych oraz infekcje skóry^.8

Ostatnie analizy pokazują, że ocrelizumab okaże się wyzwaniem dla innych terapii modyfikujących przebieg nawracającego stwardnienia rozsianego i jest obecnie preferowany przez wielu neurologów, którzy przewidują, że ocrelizumab stanie się kolejnym lekiem dla około 20% ich pacjentów z nawracającym stwardnieniem rozsianym.

W przypadku pacjentów z pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego ocrelizumab jest obecnie jedynym zatwierdzonym lekiem, a zatem dla wielu z nich jest głównym lekiem z wyboru. 

5. Wsparcie

Poniżej znajduje się lista grup wsparcia i zasobów poświęconych stwardnieniu rozsianemu, które dostarczają dalszych informacji na temat stwardnienia rozsianego i metod leczenia:

• Międzynarodowa Federacja Stwardnienia Rozsianego
• Europejska Platforma Stwardnienia Rozsianego
• Wiadomości o stwardnieniu rozsianym dzisiaj
• Międzynarodowy Sojusz na rzecz Postępującego Stwardnienia Rozsianego
• Krajowe Stowarzyszenie Stwardnienia Rozsianego
• Nie wiesz nic o stwardnieniu rozsianym
• When I Walk

Referencje