5 rzeczy, które musisz wiedzieć o stwardnieniu rozsianym (MS)

Uzyskaj najnowsze wiadomości na temat badań nad stwardnieniem rozsianym, zatwierdzenia przez FDA Ocrevus (ocrelizumab) zarówno dla nawracającej, jak i postępującej postaci stwardnienia rozsianego, spostrzeżeń i zasobów.

Z badań MS porusza się w szybkim tempie, a najnowsze zatwierdzenie FDA Ocrevus (ocrelizumab) do leczenia zarówno nawracających i postępujących form MS, oto co musisz wiedzieć:

1. Co to jest stwardnienie rozsiane MS?
2. Najnowsze badania
3. Zabiegi
4. Zatwierdzenie przez FDA Ocrevus (ocrelizumab)
5. Wsparcie

1. Co to jest stwardnienie rozsiane MS?

SM jest przewlekłą, zapalną, autoimmunologiczną chorobą, która wpływa na centralny układ nerwowy, a w szczególności na komunikację między mózgiem a innymi częściami ciała.¹

Objawy SM obejmują zmiany w zakresie czucia, mobilności, koordynacji fizycznej, widzenia i poznawania.² Choroba jest klasyfikowana głównie jako nawracająca lub pierwotnie postępująca (PPMS) na podstawie początkowego przebiegu choroby.

W postaci nawrotu choroby, który dotyka 85-90 % pacjentów, SM charakteryzuje się epizodami pogarszającej się funkcji (nawroty lub ataki), po których początkowo następują okresy powrotu do zdrowia (remisje). W pierwotnej, postępującej formie (10-15 % pacjentów) SM charakteryzuje się stale pogarszającą się funkcją od początku objawów, często bez wczesnych nawrotów lub remisji.²

Większość ludzi doświadcza pierwszych objawów SM w wieku od 20 do 40 lat. Własny układ odpornościowy pacjenta, wraz z czynnikami środowiskowymi, wydaje się być przyczyną uszkodzenia neuronów, ale dlaczego i jak są odpowiedzi, których wciąż poszukują badacze.³

Podczas gdy MS może być niezwykle trudnym schorzeniem, wiele osób z chorobą prowadzi zdrowe i aktywne życie.

Jack Osbourne, syn brytyjskiej gwiazdy rocka Ozzy'ego Osbourne'a, u którego w 2012 roku zdiagnozowano stwardnienie rozsiane, stworzył stronę internetową You Don't Know Jack About MS we współpracy z Teva Neuroscience. Strona zawiera spostrzeżenia i zasoby dla osób, u których niedawno zdiagnozowano nawracającą postać stwardnienia rozsianego lub które z nią żyją. Jack kieruje się mottem "Adapt and Overcome" i używa hashtagu #JackMSchat na twitterze, by mówić o swoich doświadczeniach z SM.

Podobnie, gdy filmowiec Jason DaSilva miał 25 lat, zdiagnozowano u niego pierwotną progresywną SM. Swoje zmagania z degeneratywną chorobą neurologiczną udokumentował w filmie "When I Walk", który w 2015 r. przyniósł mu nagrodę Emmy za wybitne programowanie informacyjne.

2. Najnowsze badania

Badania nad MS przebiegają w szybkim tempie, a w naszym rozumieniu tej choroby dokonuje się znaczny postęp. Klasyfikacja fenotypów MS (cechy fizyczne i psychologiczne), z podziałem na dwa główne fenotypy (nawracający i progresywny przebieg) oraz dalsza subkategoria przyczyniły się w istotny sposób do lepszego zdefiniowania leczenia MS.⁴

Najnowsze badania nad państwami członkowskimi pokazują, że średnia długość życia osób z państwami członkowskimi znacznie wzrosła w czasie, wskazując, że osoby z państwami członkowskimi mogą żyć średnio o około siedem lat krócej niż ogół populacji z powodu powikłań chorobowych lub innych schorzeń.⁵ Nowe dowody wskazują jednak na to, że częstość występowania nawracającego, umarzającego stwardnienia rozsianego może wzrastać, szczególnie u kobiet.⁶

Chociaż nie ma jednego testu używanego do diagnozowania SM, to często jest on diagnozowany za pomocą MRI głowy i kręgosłupa w celu poszukiwania charakterystycznych zmian w SM. Postępy w dziedzinie MRI, badań serologicznych i genetycznych poprawiły rozpoznawanie innych zaburzeń, które często mogą być mylone z MS.²

Ponad 20 lat po zatwierdzeniu pierwszego leku w leczeniu nawracających dolegliwości płuc płucnych radykalnie zmieniło się leczenie SM. 

Mimo że poczyniono duże postępy w leczeniu nawracającego - rezygnującego ze stwardnienia rozsianego - stwardnienia rozsianego, przy czym 14 leków uzyskało zgodę organów regulacyjnych, rozwój terapii zapobiegających lub odwracających postęp jest wolniejszy.⁷

Podobnie, skuteczne terapie dla progresywnych SM, które zapobiegają pogarszaniu się stanu, odwracaniu szkód i przywracaniu funkcji, są główną potrzebą. (8) Międzynarodowy Sojusz Postępowych Państw Członkowskich coraz bardziej koncentruje się na postępowych metodach leczenia progresywnych stworzeń rozsianych po całym świecie i identyfikuje konkretne obszary badań, które należy uwzględnić.

3. Zabiegi

Nie ma lekarstwa na SM, ale leczenie jest dostępne zarówno dla nawracających i pierwotnych progresywnych objawów.

Na początku tego roku, FDA zatwierdziła Ocrevus, znany pod ogólną nazwą ocrelizumab, do leczenia zarówno nawracającego, jak i pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego, co czyni go pierwszą terapią w leczeniu pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (PPMS).¹ Ocrelizumab będzie dostępny jako terapia pierwszego rzutu, co oznacza, że w zatwierdzonej etykiecie nie ma zaleceń dla ludzi, aby spróbowali innych terapii MS przed jego przyjęciem.

Jest to kluczowy pierwszy krok w leczeniu pierwotnych progresywnych państw członkowskich i oczekuje się, że będzie on miał ogromny wpływ na znalezienie bardziej skutecznych metod leczenia dla wszystkich osób z progresywnymi państwami członkowskimi.

4. Zatwierdzenie przez FDA strony Ocrevus (ocrelizumab)

FDA przyznała zatwierdzenie dla Ocrevus (ocrelizumab) firmie Genetech, Inc.

Skuteczność preparatu ocrelizumab w leczeniu nawracającej postaci stwardnienia rozsianego wykazano w dwóch badaniach klinicznych z udziałem 1 656 uczestników leczonych przez 96 tygodni. W obu badaniach porównywano ocrelizumab z innym lekiem na stwardnienie rozsiane, Rebif (interferon beta-1a). W obu badaniach pacjenci otrzymujący lek ocrelizumab mieli mniejszą liczbę nawrotów i mniejsze pogorszenie niepełnosprawności w porównaniu z lekiem Rebif.¹

W badaniu PPMS z udziałem 732 uczestników leczonych przez co najmniej 120 tygodni, u osób otrzymujących leczenie ocrelizumab zaobserwowano zmniejszenie postępu niepełnosprawności w porównaniu z placebo.¹

Ocrelizumab leczenie jest podawane przez pracownika służby zdrowia za pomocą igły umieszczonej w żyle, znanej jako infuzja dożylna. Pierwsze dwa wlewy podawane są w odstępie 2 tygodni, a następnie wlewy co 6 miesięcy.⁸

Dokładny mechanizm, za pomocą którego ocrelizumab wywiera swoje działanie terapeutyczne w stwardnieniu rozsianym, nie jest znany, ale przypuszcza się, że wiąże się z rodzajem antygenu o nazwie CD20, znajdującym się na powierzchni niektórych przeciwciał (pre-B i dojrzałych limfocytów B) i indukuje ich śmierć.¹ W ten sposób ma on zapobiegać uszkadzaniu neuronów przez te przeciwciała.

Możliwe działania niepożądane leku ocrelizumab to te, które są często powodowane przez reakcje związane z infuzją, takie jak wysypka, swędzenie, problemy z oddychaniem lub spadek ciśnienia krwi. Przed każdą infuzją pacjenci powinni otrzymać leki zmniejszające ryzyko wystąpienia reakcji alergicznych związanych z infuzją. Poważne działania niepożądane to zwiększone ryzyko zakażeń lub nowotworów. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi ocrelizumabare są zakażenia górnych i dolnych dróg oddechowych oraz zakażenia skóry.⁸

Ostatnie analizy wykazały, że ocrelizumab będzie stanowić wyzwanie dla innych metod leczenia nawracającego SM i jest obecnie preferowany przez wiele osób, przy czym neurolodzy przewidują, że ocrelizumab stanie się kolejnym lekiem dla około 20% ich pacjentów z nawracającym SM.

Dla pacjentów z pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego ocrelizumab jest obecnie jedynym zatwierdzonym leczeniem, a zatem dla wielu z nich jest głównym lekiem z wyboru. 

5. Wsparcie

Poniżej znajduje się lista grup wsparcia państw członkowskich i zasobów przeznaczonych na udzielanie dalszych informacji na temat państw członkowskich i leczenia:

• MS Międzynarodowa Federacja
• Europejska Platforma ds. stwardnienia rozsianego
• Aktualności na temat stwardnienia rozsianego dzisiaj
• International Progressive MS Alliance
• Krajowe Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego (National Multiple Sclerosis Society)
• Nie wiesz Jack'a o MS
• Kiedy spaceruję

Referencje