Olezarsen zatwierdzony przez EMA: Kiedy pojawi się nowy lek obniżający poziom trójglicerydów?

Tryngolza (olezarsen) jest pierwszym zatwierdzonym lekiem na rodzinny zespół chylomikronemii. I najnowszy lek obniżający poziom trójglicerydów ^1. Według dr Briana Bergmarka olezarsen obniża poziom trójglicerydów w większym stopniu niż jakikolwiek inny obecnie zatwierdzony lek, a także jest bezpieczny ^2.

Świadczy to o znaczeniu tego nowego leku w zapobieganiu chorobom układu krążenia. Jednak obecnie jest on dostępny tylko w USA.

Kiedy pacjenci spoza USA mogą spodziewać się dostępu do olezarsenu? Oto wszystko, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniu olezarsenu przez EMA, jego dostępności w Wielkiej Brytanii i możliwościach uzyskania leku, zanim będzie on dostępny w Twoim kraju.

W jakim celu stosuje się olezarsen?

Tryngolza (olezarsen) jest stosowany w celu zmniejszenia stężenia trójglicerydów u dorosłych pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) ³. Lek stosuje się w połączeniu z odpowiednią dietą zawierającą poniżej 20 g tłuszczu dziennie ^1.

Jak działa olezarsen w leczeniu hipertriglicerydemii?

Olezarsen działa poprzez celowanie w białko o nazwie ApoC-III, które normalnie spowalnia rozkład trójglicerydów we krwi.

Jest to terapia antysensowna, co oznacza, że wiąże się z instrukcjami genetycznymi (mRNA), które nakazują komórkom wytwarzanie ApoC-III. Powoduje to, że organizm niszczy te instrukcje, zmniejszając ilość wytwarzanego ApoC-III.

Przy mniejszej ilości ApoC-III enzym zwany lipazą lipoproteinową (LPL) może lepiej rozkładać trójglicerydy, co prowadzi do obniżenia poziomu tłuszczu we krwi. Ta precyzyjna metoda koncentruje się w szczególności na ApoC-III, zmniejszając ryzyko wystąpienia skutków ubocznych ^4.

Czy olezarsen może obniżać poziom trójglicerydów u pacjentów bez FCS?

Tak. Chociaż olezarsen jest pierwszym lekiem zatwierdzonym do stosowania w rodzinnym zespole chylomikronemii, może on również obniżać poziom trójglicerydów u pacjentów bez tego schorzenia. W badaniu fazy 2 skupiającym się na pacjentach bez FCS, olezarsen wykazał 60% redukcję poziomu trójglicerydów w porównaniu do placebo ^5.

Czy olezarsen zmniejsza ryzyko ostrego zapalenia trzustki?

Tak. W badaniu fazy 3 Balance olezarsen wykazał 100% zmniejszenie liczby przypadków ostrego zapalenia trzustki w porównaniu z placebo ⁶. Jest to ważny wynik, ponieważ pacjenci z FCS są narażeni na wysokie ryzyko potencjalnie śmiertelnego ostrego zapalenia trzustki.

Jakie są wyniki badań klinicznych olezarsenu?

Zatwierdzenie leku Tryngolza przez FDA było w dużej mierze oparte na wynikach badania fazy 3 Balance. W badaniu porównywano olezarsen z placebo u pacjentów z FCS. Kluczowymi zgłoszonymi wynikami były:

• Poziom trójglicerydów zmniejszył się o 44% (u pacjentów przyjmujących dawkę 80 mg) i 22% (u pacjentów przyjmujących dawkę 50 mg) w porównaniu z placebo;
• Obniżenie poziomu trójglicerydów utrzymywało się po 6 i 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia;
• U pacjentów leczonych olezarsenem odnotowano znaczące zmniejszenie liczby przypadków ostrego zapalenia trzustki (1 w grupie 80 mg i 1 w grupie 50 mg, w porównaniu do 11 przypadków w grupie placebo);
• W przypadku olezarsenu czas do wystąpienia pierwszego ostrego zapalenia trzustki był znacznie dłuższy (1 rok w grupie 80 mg; 102 dni w grupie 50 mg) w porównaniu z placebo (9 dni);
• Profil bezpieczeństwa olezarsenu był korzystny i nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych ^7.

Kiedy olezarsen zostanie zatwierdzony przez EMA?

Olezarsen jest poddawany przeglądowi przez EMA od 15 sierpnia 2024 roku. Zazwyczaj decyzje o zatwierdzeniu przez EMA trwają do 210 dni. Oznacza to, że olezarsen może potencjalnie uzyskać zatwierdzenie w Europie w pierwszej połowie 2025 roku.

Kiedy olezarsen będzie dostępny dla pacjentów w Europie?

Zatwierdzenie to nie to samo, co dostępność. Nawet jeśli olezarsen uzyska zgodę EMA na początku 2025 r., nie oznacza to, że będzie od razu dostępny dla pacjentów w całej UE.

Każde państwo członkowskie musi najpierw przejść przez własny proces negocjacji cenowych, lokalnych decyzji dotyczących refundacji i uruchomienia. W zależności od lokalizacji w Europie może to zająć średnio od 133 dni (w Niemczech) do 899 dni (w Rumunii) ^{. 8.}

Innymi słowy, niektórzy pacjenci w Europie będą mogli rozpocząć leczenie olezarsenem w drugiej połowie 2025 roku. Inni będą musieli poczekać jeszcze kilka lat.

Kiedy olezarsen zostanie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

Trudno powiedzieć. Obecnie nie ma aktywnego wniosku o zatwierdzenie olezarsenu w Wielkiej Brytanii. To powiedziawszy, nie jest to koniecznie wymagane. Zgodnie z przepisami po Brexicie, MHRA może zatwierdzać leki, gdy tylko otrzymają zielone światło od innego zaufanego organu regulacyjnego (takiego jak FDA lub EMA). Jeśli jest to podejście wybrane przez MHRA, to teoretycznie może już zatwierdzić olezarsen lub zatwierdzić go, gdy tylko zrobi to EMA (spodziewane na początku 2025 r.).

Dostępność leku Olezarsen w ramach NHS

Chociaż Tryngolza może zostać zatwierdzona w Wielkiej Brytanii w ciągu kilku miesięcy, nie będzie dostępna w NHS, dopóki NICE nie podejmie decyzji w tej sprawie. Od stycznia 2025 r. nie rozpoczęto oceny leku przez NICE, więc trudno jest podać potencjalny harmonogram decyzji.

Zazwyczaj lek staje się dostępny w ramach NHS w ciągu 3 miesięcy od pozytywnej oceny NICE.

Jak zdobyć olezarsen, zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Jeśli jesteś pacjentem z FCS lub hipertriglicerydemią w Europie, Wielkiej Brytanii lub w innym miejscu poza USA, czekanie na lokalną dostępność olezarsenu nie jest jedyną opcją.

Jeśli lekarz prowadzący uzna, że leczenie Tryngolzą (olezarsenem) może przynieść korzyści, można ją otrzymać od razu na receptę.

Kup olezarsen do użytku osobistego

Dzięki przepisom znanym jako Named Patient Import, pacjenci na całym świecie mogą importować lek, zanim zostanie on zatwierdzony lub dostępny w ich kraju. Aby zakwalifikować się do tej regulacji, dany lek musi:

• być wskazany w przypadku choroby zagrażającej życiu lub wyniszczającej;
• być przepisany przez lekarza prowadzącego pacjenta;
• mają akceptację gdzieś na świecie;
• nie mają alternatywy w kraju pacjenta.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu nazwisk pacjentów, aby natychmiast rozpocząć leczenie olezarsenem? Najpierw porozmawiaj z lekarzem i uzyskaj odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Udostępnij ją naszemu zespołowi ekspertów za pomocą poniższego przycisku. Pomożemy Ci kupić Tryngolzę natychmiast, przed jej zatwierdzeniem przez EMA lub MHRA. 

Wniosek olezarsen

Referencje:

1. TRYNGOLZA (olezarsen) zatwierdzony w USA jako pierwsze w historii leczenie dorosłych żyjących z rodzinnym zespołem chylomikronemii jako uzupełnienie diety. Ionis Pharmaceuticals, 19 grudnia 2024 r.
2. Bergmark, Brian. Badanie: Olezarsen skutecznym lekiem na wysoki poziom trójglicerydów. Mass General Brigham, 9 września 2024 r.
3. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE DOTYCZĄCE PRZEPISYWANIA. Accessdata.fda.gov, Dostęp 09 stycznia 2025.
4. W jakim celu stosuje się lek Olezarsen? Synapse, 28 czerwca 2024 r.
5. Uzasadnienie i projekt badania Balance: Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 Olezarsenu u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii. Journal of Clinical Lipidology, dostęp 09 stycznia 2025 r.
6. Ionis ogłasza pozytywne wyniki badania fazy 3 olezarsenu u osób z rodzinnym zespołem chylomikronemii. Ionis Pharmaceuticals, 26 września 2023 r.
7. Ionis przedstawia pozytywne wyniki badania fazy 3 Balance nad olezarsenem w leczeniu rodzinnego zespołu chylomikronemii. Ionis Pharmaceuticals, 7 kwietnia 2024 r.
8. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 09 stycznia 2025 r.