Poniżej znajduje się przegląd każdego leku, który pomoże Ci i Twojemu lekarzowi podjąć decyzję o leczeniu mukowiscydozy: 

Terapia Parkinsona firmy Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), uzyskuje aprobatę FDA jako dodatek do levodopa/karbidopy.

Radicut/Radicava (edaravone), wykazujący spowolnienie postępu ALS, jest obecnie zatwierdzony dla pacjentów w Chinach.

Orkambi i Symkevi zostały odrzucone przez Scotland Medicines Consortium (SMC) ze względu na wniosek, że koszty przewyższają korzyści.

Vitrakvi (larotrectinib) zalecane przez CHMP do zatwierdzenia w UE.

Nowy lek na raka skóry obecnie zatwierdzony w UE dla dorosłych z przerzutowym lub lokalnie zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry.

Vyndaqel (tafamidis) jest obecnie zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych po tym, jak badania wykazały zwiększony wskaźnik przeżywalności i skrócony czas pobytu w szpitalu z powodu problemów związanych z sercem.

Zatwierdzenie do kolejnej fazy badań klinicznych przybliża pacjentów z ALS o jeden krok do uzyskania dostępu do nowego leczenia, które spowalnia progresję choroby.

W oparciu o obiecujące wyniki badań klinicznych III fazy, Health Canada podjęła decyzję o rozszerzeniu stosowania Kalydeco (ivacaftor) na dzieci w wieku od 1 do 2 lat. 

Najnowsze badanie kliniczne wskazuje, że Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) może bezpiecznie i skutecznie rozluźnić gęsty, lepki śluz u dzieci w wieku 6-11 lat.

Badanie III fazy pokazuje, że Copiktra (duvelisib) może być opcją dla pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie przewlekłą białaczką limfocytową i chłoniakiem z małych limfocytów.

Onpattro (patisiran) jest pierwszą w swojej klasie metodą leczenia, która spowalnia postęp dziedzicznej amyloidozy transtystretynowej (hATTR).

Nowy lek wykazuje statystycznie istotną poprawę u pacjentów z rakiem prostaty.

Australia zapewnia refundację leków na mukowiscydozę.

Komisja Europejska zatwierdziła Alunbrig (brigatinib) do leczenia określonego typu raka płuc.

Według badaczy, około jedna trzecia pacjentów mogłaby skorzystać z tej terapii, która może zapewnić remisję, złagodzić objawy i uratować życie.

Rok 2018 był dobrym rokiem dla nowych metod leczenia raka, mówi amerykański AACR. 
 

Kisqali jest obecnie jedynym inhibitorem CDK4/6 do stosowania z inhibitorem aromatazy w leczeniu kobiet przed, około i pomenopauzalnych w USA.

Zatwierdzenie oznacza znaczący postęp w dziedzinie neurologii - i to taki, że chorzy na migrenę będą bez wątpienia mile widziani.

Nowy lek profilaktyczny na migrenę Aimovig (erenumab) został zatwierdzony przez EMA. Czytaj dalej...