Orkambi zatwierdzony w Australii, czy inni pójdą w jego ślady?

Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.

pęcherzyki rodzinne

Australia dołącza do Stanów Zjednoczonych, Niemiec, Austrii, Danii, Irlandii, Włoch, Szwecji i Holandii, oferując refundację Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), leku obecnie stosowanego w leczeniu osób chorych na mukowiscydozę (CF). Roczny koszt leku wynosi ponad 250 tys. dolarów australijskich, dlatego wiele rodzin nie było w stanie zapłacić za niego z własnej kieszeni. Dzięki dotacji, miesięczny koszt został zredukowany z około 20.000 dolarów do niecałych 40 dolarów.

O mukowiscydozy

Mukowiscydoza jest nieuleczalną chorobą genetyczną, w której dochodzi do zagęszczania i gromadzenia się śluzu w układzie oddechowym i pokarmowym. Pacjenci kwalifikujący się do leczenia lekiem Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) mają mutację F508del w genie, który koduje białko zwane regulatorem przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy (CFTR). Nie są oni w stanie regulować ilości wody wydzielanej przez płuca i żołądek. Woda ułatwia wydalanie śluzu i obcych cząstek z płuc, a także umożliwia trawienie pokarmów. Chociaż osoby cierpiące na tę chorobę nie mają widocznych zewnętrznych oznak jej występowania, objawy takie jak trudności w oddychaniu, kaszel, problemy trawienne, zmęczenie i wysokie prawdopodobieństwo infekcji płuc są częścią ich codziennego życia. Podczas leczenia lekami takimi jak Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), wielu pacjentów zauważa wyraźną różnicę w zdolności do trawienia pokarmów, nabierania energii i swobodnego oddychania.

Zatwierdzenie

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) został zatwierdzony w kilku krajach do stosowania u osób dorosłych. Biorąc pod uwagę ostatnie pozytywne wyniki wykazane u dzieci, amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła go również do leczenia dzieci w wieku zaledwie 2 lat, dzięki czemu również one będą miały większe szanse na dłuższe życie. Jak stwierdził dr John McNamara, główny badacz i dyrektor medyczny programu CF w Children's Minnesota, "To zatwierdzenie jest znaczącym osiągnięciem, które umożliwia lekarzom rozpoczęcie leczenia podstawowej przyczyny choroby w tej populacji wcześniej niż kiedykolwiek wcześniej".

Na początku tego roku, FDA zatwierdziła inny lek na CF o nazwie Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Zapewnia to kolejną opcję dla pacjentów w wieku powyżej 12 lat z dwiema kopiami mutacji F508del lub którzy mają co najmniej jedną mutację w genie CFTR, która odpowiada na tezacaftor/ivacaftor.

Czy Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) jest tak skuteczny jak początkowo sądzono?

Kanada i Wielka Brytania są wśród kilku krajów, które nie zatwierdziły tego leku, mówiąc, że jego skuteczność jest niejasna. W komunikacie prasowym dr Elena Schneider, badaczka z Uniwersytetu w Melbourne, mówi, że jej badania pokazują, że połączenie lumakaftoru i ivacaftoru może zmniejszyć ogólną skuteczność leku. Jednak badania są kontynuowane, aby w pełni zrozumieć wpływ tej kombinacji na organizm.

Orkambi w Zjednoczonym Królestwie

W analizie brytyjskiej z 2017 r. odnotowano około 10 500 pacjentów z CF, przy czym prawie 91% miało mutację F508del. W przeliczeniu na jednego pacjenta, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) kosztuje obecnie około 100 000 funtów rocznie i nie jest refundowane przez NHS.

Orkambi w Kanadzie

W oparciu o najnowsze wyniki badań kanadyjskiego rejestru mukowiscydoz, około 4200 osób w Kanadzie ma mukowiscydozę, a 88% jest nosicielami mutacji F508del. Lek kosztuje około $250,000 CAD na pacjenta i nie jest refundowany przez rząd kanadyjski.

Zwrot kosztów

Wielka Brytania ma około dwukrotnie większą populację niż Kanada, z około trzykrotnie większą liczbą zarejestrowanych pacjentów z mukowiscydozą i podobną częstością występowania mutacji. Te dwa kraje są wśród kilku innych, które wciąż czekają na lepsze wyniki od producenta. Niewiele wiadomo na temat obecnych cen, ale jedna rzecz jest jasna; przy tak wysokim cenniku koszt leku jest zbyt wysoki, aby przeciętne gospodarstwo domowe mogło go zapłacić z kieszeni. Dzięki programowi refundacji, 1200 rodzin w Australii będzie mogło sobie pozwolić na ten lek.

Gdzie jest dostępna strona Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)?

Jeśli Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) nie jest zatwierdzony lub dostępny w Twoim kraju, możliwe jest, aby importować leki w większości krajów na zasadzie Named Patient. Jeśli Ty lub ukochana osoba szuka leku na mukowiscydozę, który nie jest jeszcze dostępny, przeczytaj naszą stronę główną, aby zrozumieć, jak nasz zespół może pomóc. Nasz zespół dostarcza leki na zasadzie Named Patient na całym świecie każdego dnia, z usługą, która jest wysoko oceniana przez lekarzy i pacjentów.

Źródła