Jak uzyskać dostęp do Leqembi przed zatwierdzeniem przez EMA?

Po przyspieszonym zatwierdzeniu w USA w styczniu 2023 r., Leqembi (lecanemab) był szeroko dyskutowanym lekiem w świecie Alzheimera. Ponieważ los zatwierdzenia Leqembi w UE jest również rozstrzygany ^[3], pacjenci spoza USA nie mają innego wyboru, jak tylko czekać.

Ale co, jeśli nie możesz czekać? W tym artykule przyjrzymy się prawnym możliwościom uzyskania dostępu do Leqembi przed jego zatwierdzeniem w Europie. 

Zatwierdzenie Leqembi w UE: Jaki jest obecny status?

W styczniu 2023 r. producent Leqembi, firma Eisai, złożył wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków (EMA) ^[3]. Wniosek jest obecnie rozpatrywany. Decyzja zwykle zajmuje do 210 dni i powinna być spodziewana pod koniec 2023 r. lub na początku 2024 r. Jednak od sierpnia 2024 r. nie podjęto żadnej decyzji w sprawie statusu zatwierdzenia Leqembi przez EMA. W międzyczasie MHRA w Wielkiej Brytanii zatwierdziła lecanemab do stosowania we wczesnym stadium choroby Alzheimera.

Reakcje społeczności medycznej na Leqembi

Reakcja społeczności medycznej w Europie na Leqembi jest podobna do reakcji ich kolegów w USA.

Wkrótce po tym, jak FDA wydała przyspieszoną zgodę na Leqembi, amerykańscy naukowcy opublikowali list otwarty, aby wyrazić swoje obawy dotyczące leku ^[1]. Główne zastrzeżenia dotyczyły potencjalnych działań niepożądanych Leqembi. Ich zdaniem ryzyko może nie być uzasadnione skutecznością leku, którą określili jako "poniżej poziomu akceptowanego jako znaczący klinicznie" ^[1]. 

Europejscy neurolodzy i lekarze wyrazili podobne obawy ^[4]. Dodatkowe względy w UE to wysoki koszt leku, a także znaczne zasoby opieki zdrowotnej, których wymaga on do podawania i monitorowania pacjentów ^[4]. 

Pełne zatwierdzenie na horyzoncie FDA?

Podczas gdy obawy te są omawiane, wynik wniosku Leqembi o zatwierdzenie w UE pozostaje niejasny.

W międzyczasie Leqembi otrzymało jednogłośne poparcie dla pełnego zatwierdzenia w USA ^[5]. Teresa Buracchio, szefowa Biura Neuronauki agencji, potwierdziła, że FDA postrzega korzyści płynące z Leqembi jako "klinicznie znaczące". Według Buracchio wartość leku polega na wydłużeniu czasu, jaki pacjent spędza we wczesnej, mniej poważnej fazie choroby Alzheimera ^[5]. 

Nie wiadomo jeszcze, czy pełne zatwierdzenie przez FDA będzie miało pozytywny wpływ na decyzję EMA w sprawie Leqembi. Dla pacjentów z zaburzeniami funkcji poznawczych, którzy potrzebują leczenia już teraz, istnieją pewne opcje pozwalające uniknąć oczekiwania. 

Sposoby bezpiecznego dostępu do Leqembi przed zatwierdzeniem przez EMA

Czy jesteś pacjentem z wczesną postacią choroby Alzheimera? Jeśli Twój lekarz jest zdania, że możesz odnieść korzyści z leczenia lekiem Leqembi, być może nie będziesz musiał czekać na zatwierdzenie leku Leqembi przez UE. Zamiast tego lekarz i pacjent mogą rozważyć udział w badaniu klinicznym Leqembi. Lub zakup i dostęp do leku na zasadzie indywidualnego imiennego pacjenta.

Dostęp do Leqembi poprzez badanie kliniczne

Jednym ze sposobów uzyskania dostępu do Leqembi (lecanemab) lub innych leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone w Twoim kraju, jest zapisanie się do badania klinicznego. Często łatwiej to powiedzieć niż zrobić, ponieważ Ty i Twój lekarz musielibyście znaleźć badanie, które obecnie rekrutuje uczestników w Twoim kraju. Musisz także spełnić kryteria kwalifikacyjne. Do tego wszystkiego potrzebne będzie wsparcie lekarza prowadzącego. 

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych Leqembi (lecanemab):

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Przykładem jest badanie kliniczne AHEAD 3-45 z Leqembi. Jest ono prowadzone w Stanach Zjednoczonych, ale jest również otwarte dla pacjentów w Wielkiej Brytanii, Szwecji, Hiszpanii, Australii i innych krajach ^[6].
• EUClinicaltrials.eu: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE. 
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych. 

Kup Leqembi indywidualnie dla każdego pacjenta

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do leku Leqembi przed jego zatwierdzeniem w Europie, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu danych osobowych pacjentów. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie indywidualnego przywozu imiennego w celu uzyskania leku Leqembi przed jego zatwierdzeniem przez UE? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w pozyskaniu leku Leqembi. Specjalizujemy się w pozyskiwaniu i dostarczaniu leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone w miejscu zamieszkania na całym świecie na zasadzie Named-Patient. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji. 

Leqembi

Ostatnie przemyślenia na temat dostępu do Leqembi przed jego zatwierdzeniem przez UE 

Dla każdego pacjenta stojącego w obliczu pogorszenia funkcji poznawczych, możliwość opóźnienia postępu choroby może być bezcenna. 

Procesy zatwierdzania Leqembi w Europie i innych krajach są powolne. Przyspieszenie dostępu może wydawać się atrakcyjne. Istnieją jednak również poważne skutki uboczne leku Leqembi, o których należy poinformować lekarza. Jeśli po uzyskaniu odpowiednich informacji Ty i Twój lekarz zdecydujecie się spróbować uzyskać dostęp do leku, zawsze istnieją inne opcje. 

Skontaktuj się z naszym zespołem, aby uzyskać pomoc. Niezależnie od tego, czy chcesz zbadać badanie kliniczne, czy kupić Leqembi na zasadzie imiennego pacjenta, bardzo ważna jest obecność lekarza. Aby uzyskać zasoby pomocne w rozmowach z lekarzem prowadzącym, zapoznaj się z naszymi artykułami.

Skontaktuj się z nami