Zatwierdzenie leku Miplyffa: Jak długo potrwa, zanim pierwszy lek na Niemanna-Picka będzie dostępny w Twoim kraju?

Choroba Niemanna-Pucka typu C (NPC) jest rzadką chorobą genetyczną dotykającą około 1 na 45 000-286 000 żywych urodzeń na całym świecie ¹. Do tego roku możliwości leczenia tej postępującej choroby były w dużej mierze objawowe ².

Dzięki niedawnemu zatwierdzeniu przez FDA leków Miplyffa (arimoklomol) i Aqneursa (lewoacetyloleucyna), pacjenci z NPC na całym świecie mają teraz nową nadzieję na spowolnienie postępu choroby ^3.

Chociaż jest to dobra wiadomość, co to oznacza dla pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C poza USA? Kiedy można spodziewać się zatwierdzenia leku Miplyffa przez EMA, MHRA i nie tylko? I jakie są opcje w międzyczasie?

Jakie jest zastosowanie Miplyffa?

W momencie zatwierdzenia przez FDA, Miplyffa (arimoclomol) była pierwszym i jedynym lekiem stosowanym w leczeniu neurologicznych objawów choroby Niemanna-Picka typu C ⁴. Lek jest przeznaczony do stosowania razem z miglustatem i ma zastosowanie zarówno u dorosłych, jak i dzieci w wieku powyżej 2 lat.

Zaledwie kilka dni po zatwierdzeniu arimoklomolu przez FDA, zatwierdzono również drugi lek na NPC - Aqneursa (lewoacetyloleucyna) ^5.

W przeciwieństwie do poprzednich metod leczenia objawowego, Miplyffa (arimoclomol) ma na celu zatrzymanie postępu choroby ^6.

Jaki jest mechanizm działania arimoklomolu?

Chociaż nie jest w pełni zrozumiałe, w jaki sposób działa Miplyffa (arimoklomol), uważa się, że poprawia on funkcje lizosomalne. Potencjalnie zmniejsza to akumulację cholesterolu i aktywuje geny regulujące aktywność lizosomalną ^7. 

NPC jest spowodowane mutacjami w genach NPC1 lub NPC2, co prowadzi do gromadzenia się cholesterolu i lipidów w komórkach, szczególnie w mózgu. Skutkuje to zaburzeniami mowy, ruchu, funkcji poznawczych, połykania i zdolności motorycznych. Zmniejszając akumulację cholesterolu, arimoklomol może być w stanie złagodzić objawy neurologiczne NPC.

Jaki jest wskaźnik skuteczności Miplyffa w badaniach klinicznych?

Zatwierdzenie Arimoclomolu przez FDA opierało się między innymi na wynikach 12-miesięcznego badania klinicznego. W badaniu tym skuteczność leku Miplyffa oceniano za pomocą skali ciężkości klinicznej NPC (R4DNPCCSS).

Kluczowym zgłoszonym wynikiem tego badania było:

• Lek Miplyffa przyjmowany w skojarzeniu z miglustatem zatrzymał postęp choroby w ciągu 12 miesięcy leczenia. Było to widoczne w spadku o 0,2 punktu w skali R4DNPCCSS. Pacjenci leczeni wyłącznie miglustatem wykazywali progresję o 1,9 punktu w tej samej skali ^6.

Kiedy spodziewane jest zatwierdzenie Miplyffy przez EMA?

Chociaż producent leku Miplyffa złożył wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do EMA już w 2022 r., został on następnie wycofany ⁸. Od listopada 2024 r. nie ma nowego wniosku o zatwierdzenie leku Miplyffa przez EMA. Niestety oznacza to, że jest mało prawdopodobne, aby arimoklomol był dostępny dla pacjentów w Europie w najbliższym czasie.

Typowy przegląd przez EMA trwa około 210 dni. Jeśli teoretycznie nowy wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla arimoclomolu zostanie złożony na początku 2025 r., wówczas lek mógłby zostać zatwierdzony w UE do końca 2025 r. Nie wiadomo jednak, czy i kiedy Zevra złoży nowy wniosek o zatwierdzenie przez EMA.

Czy Miplyffa zostanie zatwierdzona przez MHRA?

Od listopada 2024 r. nie ma wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku Miplyffa złożonego do MHRA w Wielkiej Brytanii. Nie jest to jednak konieczne, aby lek został zatwierdzony w Wielkiej Brytanii. Zgodnie z przepisami po Brexicie, MHRA może zatwierdzić lek na podstawie jego zatwierdzenia przez zaufany organ regulacyjny (za który uważa się FDA).

W związku z tym, jeśli MHRA podejmie taką decyzję, może niemal natychmiast udostępnić arimoklomol pacjentom z NPC w Wielkiej Brytanii. Nie spowodowałoby to automatycznego udostępnienia go w ramach NHS, ponieważ do tego wymagana jest ocena NICE. Jednakże pacjenci mieliby przynajmniej możliwość uzyskania dostępu do leczenia lokalnie. Czas pokaże, czy MHRA wybierze tę drogę zatwierdzenia arimoklomolu.

Jak zdobyć Miplyffę, zanim będzie dostępna w Twoim kraju?

Jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich cierpi na chorobę Niemanna-Picka typu C, zniechęcające może być to, że musisz czekać na leczenie, podczas gdy jest ono już dostępne dla pacjentów w USA. Dobra wiadomość jest taka, że nie musisz czekać. Możesz zbadać kilka bezpiecznych, legalnych i skutecznych metod dostępu do Miplyffa (arimoclomol) przed jego zatwierdzeniem przez EMA, zatwierdzeniem przez MHRA lub jakimkolwiek innym lokalnym zezwoleniem.

Jedna opcja jest związana z programami rozszerzonego dostępu, a druga - z zakupem i importem Miplyffa jako Nazwany Pacjent. Oto, co oznacza każda z opcji.

Program rozszerzonego dostępu Miplyffa

Producent leku, firma Zevra, prowadzi obecnie ograniczony program rozszerzonego dostępu, do którego zapisanych jest ponad 150 pacjentów w wielu lokalizacjach. Jeśli mieszkasz w kraju, w którym lek Miplyffa nie został jeszcze zatwierdzony, możesz spróbować dołączyć do tego programu rozszerzonego dostępu.

Należy pamiętać, że program może podlegać pewnym ograniczeniom i nie wszyscy pacjenci lub lokalizacje mogą się do niego kwalifikować. Zawsze jednak warto to sprawdzić. Jeśli jesteś zainteresowany Programem Rozszerzonego Dostępu Miplyffa, Twój lekarz prowadzący będzie musiał skontaktować się z [email protected] w Twoim imieniu.

Kup Miplyffa do użytku osobistego

Jeśli program rozszerzonego dostępu dla leku Miplyffa nie jest dla Ciebie dostępny, możesz również bezpośrednio kupić i importować lek na własny użytek. Jest to dozwolone na mocy rozporządzenia w sprawie Nazwanego Pacjenta obowiązującego w większości krajów.

Rozporządzenie ma zastosowanie, gdy lek nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w kraju pacjenta:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. W zależności od kraju mogą obowiązywać inne wymagania dotyczące dokumentacji.

Czy chcesz skorzystać z przepisów dotyczących importu imiennego w celu uzyskania leku Miplyffa przed jego zatwierdzeniem w Europie, Wielkiej Brytanii lub innym kraju poza Stanami Zjednoczonymi? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org, abyśmy mogli natychmiast pomóc Ci w zakupie arimoclomolu.

Referencje:

1. Choroba Niemanna-Picka typu C. Orphanet, Dostęp 28 listopada 2024.
2. Soliman, Megan i Rachael Ajmera. Choroba Niemanna-Picka typu C: objawy, przyczyny, leczenie. Healthline, 11 czerwca 2024 r.
3. Po wcześniejszym odrzuceniu Zevra uzyskuje zgodę FDA na rzadki lek na lizosomalne zaburzenia spichrzeniowe Miplyffa. Fierce Pharma, Dostęp 28 listopada 2024 r.
4. Zevra Therapeutics: FDA zatwierdza pierwsze leczenie choroby Niemanna-Picka typu C, MIPLYFFA™ (Arimoclomol); Badanie w UE. NPUK, dostęp 28 listopada 2024 r.
5. FDA zatwierdza pierwsze dwa leki na rzadką chorobę Niemanna-Picka. Nature, 27 września 2024 r.
6. MIPLYFFA™ (arimoklomol) firmy Zevra Therapeutics otrzymuje zgodę amerykańskiej FDA na leczenie choroby Niemanna-Picka typu C. Zevra Therapeurics, Dostęp 28 listopada 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, Dostęp 28 listopada 2024 r.
8. Orphazyme ogłasza wycofanie europejskiego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu arimoklomolu w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C. NPUK, 22 marca 2022 r.