Onpattro (patisiran): pierwsza terapia RNAi zatwierdzona w Unii Europejskiej

W 2018 roku amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdził lek dożylny Onpattro (patisiran), stworzony przez Alnylam Pharmaceuticals, do leczenia polineuropatii (uszkodzenia nerwów obwodowych) dziedzicznej amyloidozy u dorosłych. Podobnie, Europejska Agencja Leków wydała Onpattro (patisiran) pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla osób dorosłych z polineuropatią etapu 1 i 2. Wcześniej w Unii Europejskiej istniały ograniczone możliwości zmiany przebiegu choroby.

Pacjenci z tym typem amyloidozy mają mutację, która powoduje nagromadzenie się w organizmie nieprawidłowych białek, amyloidów. Prowadzi to do osłabienia, drętwienia i bólu w kończynach. Bazując na nagrodzonej Nagrodą Nobla nauce o interferencji RNA, Onpattro (patisiran) jest zaprojektowane tak, aby zakłócać specyficzne RNA posłańca, które wytwarzają zmutowaną transtystretynę (TTR), amyloidy, w wątrobie. Zmniejsza to powstawanie amyloidów i łagodzi objawy polineuropatii związanej z amyloidozą hATTR. Redukcja ta może spowolnić lub zatrzymać postęp choroby. Więcej informacji na temat zatwierdzenia tego leku można znaleźć tutaj.