Pamiętaj, że jest coś więcej: Odkrywanie nowych możliwości leczenia choroby Alzheimera z dr Nielsem Prinsem
Ostatnia aktualizacja: 04 listopada 2024 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakNa stronie Everyone.org dążymy do zwiększania świadomości i dostępu do przełomowych metod leczenia osób dotkniętych chorobą Alzheimera. Niedawno mieliśmy okazję porozmawiać z dr Nielsem Prinsem, szefem Centrum Badań nad Mózgiem, aby omówić najnowsze osiągnięcia w badaniach nad chorobą Alzheimera. Nasza rozmowa dotyczyła wyzwań i nadziei związanych z leczeniem choroby Alzheimera, znaczenia szerzenia świadomości na temat udziału w badaniach klinicznych oraz tego, w jaki sposób innowacyjne podejścia mogą zaoferować nowe ścieżki dla pacjentów i rodzin borykających się z chorobą Alzheimera.
Everyone.org: Dr Prins, dziękuję za poświęcenie czasu na rozmowę z nami. Choroba Alzheimera wciąż nie jest w pełni zrozumiała. Co ostatnio dowiedziałeś się o tej chorobie - coś, co Cię zaskoczyło?
Dr Prins: To nie tyle ostatnia nauka, ale to, czego nauczyłem się przez lata, to jak skomplikowana i wieloczynnikowa jest ta choroba. Kiedy odbyłem podstawowe szkolenie, myślałem, że choroba Alzheimera dotyczy blaszek amyloidowych i splątków tau, ale teraz wiemy, że jest to o wiele bardziej skomplikowane i że zaangażowanych jest tak wiele czynników i wiele różnych ścieżek, na które można celować za pomocą leków.
Everyone.org: Co według Pana jest obecnie najbardziej obiecującą metodą leczenia choroby Alzheimera?
Dr Prins : Nie jestem w stanie wybrać jednego. Ale jak już powiedziałem, istnieje wiele różnych leków ukierunkowanych na wiele różnych celów.
Widzę, że istnieje tendencja do patrzenia na bardziej tradycyjne cele - amyloid i tau - za pomocą nowych technik.
Istnieją również leki, które działają na poziomie DNA - a więc bardzo nowatorskie podejścia. Jednocześnie widzimy, że bardziej tradycyjne podejścia, takie jak małe cząsteczki, są ukierunkowane na zupełnie nowe cele. Jednym z celów jest na przykład stan zapalny, który odgrywa również ważną rolę w chorobie Alzheimera. Widzę, że wiele się dzieje w tym kierunku.
Everyone.org: Czy są jakieś postępy w zakresie zapobiegania?
Dr Prins: Również tak. Myślę, że idealnym scenariuszem jest zapobieganie chorobie Alzheimera przed wystąpieniem demencji. Istnieje kilka programów skierowanych do osób, które nie są jeszcze pacjentami, ale mają zwiększone ryzyko zostania pacjentami w przyszłości. Programy te próbują leczyć te osoby, aby zapobiec wystąpieniu objawów.
Everyone.org: Od 2022 r. na świecie zatwierdzono trzy nowe leki na chorobę Alzheimera. Wszystkie są terapiami antyamyloidowymi. Czy uważasz, że jest to najskuteczniejsze podejście do spowolnienia spadku funkcji poznawczych, czy też powiedziałbyś, że liczba leków tego typu jest bardziej wynikiem konkurowania firm farmaceutycznych o udział w rynku?
Dr Prins : Prawdopodobnie jedno i drugie. Nie powiedziałbym, że jest to najbardziej obiecujący kierunek badań, ale jest to kierunek, w który zainwestowano dużo czasu, wysiłku i pieniędzy. Istnieje długa tradycja poszukiwania sposobów wpływania na blaszki amyloidowe - zapobiegania im lub, jeśli blaszki już się utworzyły, rozbijania ich. Wydaje się to bardzo logicznym podejściem, ale przez lata nauczyliśmy się, że w rzeczywistości jest to dość trudne.
Obecnie, jak wspomniałeś, istnieje kilka związków - wszystkie przeciwciała monoklonalne, skierowane na prawie ten sam cel (z niewielkimi różnicami w rodzaju amyloidu, który usuwają). Ale bardzo ważne jest, aby zdać sobie sprawę, że istnieje o wiele więcej klas leków chemicznych, które mogą być przydatne w leczeniu choroby Alzheimera, a także istnieje o wiele więcej celów leków. Ważne jest, abyśmy również poświęcili dużo czasu i wysiłku na pracę nad nimi, a nie tylko skupiali się na przeciwciałach przeciwko amyloidowi.
Everyone.org: Niektórzy neurolodzy podzielili się opinią, że nowy przełom w leczeniu choroby Alzheimera może stać się faktem w ciągu 5 lat, ale najprawdopodobniej będzie to kombinacja leków, a nie jedna magiczna pigułka. Jakie jest Twoje zdanie na ten temat?
Dr Prins: Myślę, że przyszłością leczenia choroby Alzheimera jest medycyna spersonalizowana. Wiemy, że choroba Alzheimera jest bardzo niejednorodną chorobą pod względem genetycznym, ale także pod względem współpatologii. Wierzę więc, że będzie to kombinacja leków dostosowanych do indywidualnych cech pacjenta. To będzie przyszłość.
Trudno przewidzieć, jak długo to potrwa. Mamy tendencję do przeceniania postępu, jaki możemy osiągnąć w ciągu 2 lat, ale nie doceniamy postępu, jaki możemy osiągnąć w ciągu 10 lat. Miejmy nadzieję, że wkrótce to osiągniemy, ale mimo to wciąż jest wiele do zrobienia.
Everyone.org: Wszystkie najnowsze leki na chorobę Alzheimera pochodzą z USA. Czy uważa Pan, że Europa również jest w stanie zaproponować nowatorskie leczenie choroby Alzheimera, czy też jesteśmy skazani na bycie drugimi w kolejce?
Dr Prins: Myślę, że dobrze jest zdać sobie sprawę, że niektóre związki, które są obecnie wprowadzane na rynek przez amerykańskie firmy, zostały wynalezione w Europie. Mam nadzieję, że Europa nadal będzie odgrywać ważną rolę w dziedzinie innowacji. Powiedziawszy to, uważam również, że musimy być ostrożni w Europie, aby nie pozostać w tyle. Nie tylko za Stanami Zjednoczonymi, ale także za Azją. W Chinach i Korei Południowej dużo inwestuje się w rozwój leków i musimy zintensyfikować nasze działania w Europie, aby utrzymać naszą pozycję.
Everyone.org: Myślisz, że to głównie kwestia finansowania?
Dr Prins : Nie, to znacznie więcej. Finansowanie jest bardzo ważne, ale chodzi również o innowacyjny sposób myślenia i posiadanie odpowiednich platform w celu napędzania innowacji, a także organizowanie, zarządzanie i wdrażanie odpowiedniej infrastruktury.
Everyone.org: Jak Pana zdaniem Holandia wypada na tle innych krajów pod względem badań nad chorobą Alzheimera i metod leczenia stosowanych przez holenderskich lekarzy?
Dr Prins: Myślę, że Holandia ma długą tradycję w zakresie nauk podstawowych dotyczących choroby Alzheimera, a także badań klinicznych. To, co moglibyśmy zrobić lepiej, to część innowacyjna - bardziej przełożenie na klinikę. Wciąż jest miejsce na poprawę sposobu współpracy między różnymi interesariuszami w Holandii. Na przykład partnerstwa publiczno-prywatne, w przypadku których wciąż widzę pewną niechęć. Myślę, że to jest droga naprzód.
Everyone.org: W Brain Research Center byłeś zaangażowany w wiele badań klinicznych koncentrujących się na chorobie Alzheimera. Co uważasz za największe wyzwanie w prowadzeniu badań w tej dziedzinie i w Holandii?
Dr Prins : Gdybym miał wybrać jedno wyzwanie, powiedziałbym, że rekrutacja pacjentów. Wiąże się to z faktem, że w chwili obecnej nadal istnieje niewielka świadomość znaczenia i możliwości udziału w badaniach, co dotyczy zarówno pracowników służby zdrowia, jak i pacjentów i ich opiekunów. Gdybyśmy mogli to poprawić, pomogłoby to również w opracowaniu bardziej obiecujących leków na chorobę Alzheimera.
Everyone.org: Czy uczestnictwo jest zazwyczaj inicjowane przez pracownika służby zdrowia czy samego pacjenta?
Dr Prins : Może to być jedno i drugie. Do pacjenta należy decyzja, czy chce wziąć udział w badaniu klinicznym, w oparciu o dobre informacje. Opiekun jest również bardzo ważny w tej decyzji. Jednocześnie bardzo ważną rolę odgrywa lekarz, który może poinformować pacjenta o możliwości wzięcia udziału w badaniu.
Everyone.org: Jak wiadomo, jeden z najnowszych zatwierdzonych leków na chorobę Alzheimera z USA został w tym roku odrzucony przez EMA, ale został zatwierdzony w Wielkiej Brytanii. Czy uważa Pan, że EMA była zbyt restrykcyjna w odniesieniu do leków na chorobę Alzheimera, biorąc pod uwagę, że w UE nie ma w ogóle dostępnych terapii modyfikujących przebieg choroby?
Dr Prins : Nie powiedziałbym, że EMA jest zbyt restrykcyjna. Uważam, że bardzo ważne jest wprowadzenie odpowiednich mechanizmów kontroli i równowagi. I myślę, że każdy odgrywa swoją rolę w ostatecznym zatwierdzaniu leków. Martwię się trochę o różnice między krajami lub regionami. Myślę, że może to wywołać niepokój wśród pacjentów, a może nawet skłonić do turystyki medycznej, co moim zdaniem nie jest korzystne.
Everyone.org: Choroba Alzheimera jest bardziej powszechna wśród osób o innym pochodzeniu etnicznym niż kaukaskie, a jednak większość badań klinicznych nad lekami na chorobę Alzheimera koncentruje się w przeważającej mierze na populacji pacjentów rasy kaukaskiej. Jakie są potencjalne konsekwencje tej niedostatecznej reprezentacji dla skuteczności i bezpieczeństwa nowych metod leczenia opracowanych na podstawie tych badań?
Dr Prins: Jeśli chcesz uogólnić wyniki na całą populację, niezwykle ważne jest, aby wszyscy byli reprezentowani w badanej populacji. Nierówności związane z dostępem do badań klinicznych lub ogólnie do opieki zdrowotnej są poważnym problemem, który na szczęście został już dostrzeżony i istnieje kilka inicjatyw mających na celu jego rozwiązanie. Jednocześnie jest to spore wyzwanie, także w Holandii. Widzimy, że istnieje selekcja pacjentów, którzy prawdopodobnie wezmą udział w badaniu klinicznym, i jest to również skorelowane z czynnikami społeczno-ekonomicznymi. To także przykład nierówności.
Everyone.org: Wielu pacjentów i lekarzy kontaktuje się z Everyone.org , szukając sposobów na uzyskanie dostępu do najnowszych leków na chorobę Alzheimera, zanim będą one dostępne w Holandii. Czy uważasz, że europejski i holenderski system opieki zdrowotnej zawodzi tych pacjentów i lekarzy, jeśli muszą oni korzystać z usług stron trzecich, aby uzyskać potrzebne im leki?
Dr Prins: Nie powiedziałbym, że holenderski system zawodzi, ale nierówność jako taka jest problematyczna. Byłoby bardzo dobrze, gdybyśmy mogli lepiej ustandaryzować system i w ten sposób zapobiec nierównościom.
Everyone.org: Jakim przesłaniem lub radą chciałbyś podzielić się z holenderskimi lekarzami zajmującymi się pacjentami z chorobą Alzheimera?
Dr Prins: Moje przesłanie brzmiałoby: Proszę, zastanówcie się, jak możecie przyczynić się do tego, by obiecujące leki trafiły do przyszłych pacjentów. Jedną z rzeczy jest przynajmniej informowanie siebie o możliwościach badań klinicznych i informowanie swoich pacjentów o aktualnie prowadzonych badaniach.
Everyone.org: Jakim przesłaniem lub radą chciałby się Pan podzielić z pacjentami cierpiącymi na chorobę Alzheimera, którzy mają wątpliwości, czy wziąć udział w badaniu klinicznym?
Dr Prins: Prosimy o kontakt w przypadku pytań, możemy udzielić wielu informacji. Badania kliniczne zdecydowanie nie są dla każdego. W rzeczywistości tylko mniejszość pacjentów kwalifikuje się i chce wziąć udział w badaniu. Ale wiedz, że istnieje taka możliwość i jeśli jesteś zainteresowany, skontaktuj się z nami, a my udzielimy Ci wszystkich informacji za darmo, bez żadnych zobowiązań, abyś mógł podjąć świadomą decyzję.
Everyone.org: Kiedy pozwalamy sobie marzyć o utopijnej przyszłości, wyobrażamy sobie jeden globalny organ zatwierdzający leki, który eliminuje opóźnienia w dostępie do leków, które obserwujemy obecnie na całym świecie. Jaka jest Twoja utopia?
Dr Prins: Moim marzeniem jest, abyśmy byli w stanie, dzięki połączeniu stylu życia, profilaktyki i medycyny precyzyjnej, leczyć ludzi, zanim pojawią się u nich objawy choroby Alzheimera, tak aby nikt nie popadł w demencję i nie stracił funkcji poznawczych.
------
Jesteśmy wdzięczni dr Nielsowi Prinsowi za podzielenie się swoimi spostrzeżeniami na temat przyszłości leczenia choroby Alzheimera i roli badań klinicznych w poszerzaniu możliwości dla pacjentów. Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, jest zainteresowany udziałem w badaniach nad chorobą Alzheimera w Holandii, zachęcamy do skontaktowania się z Brain Research Center, aby dowiedzieć się o aktualnych możliwościach.
Dla osób poszukujących wczesnego dostępu do obiecujących metod leczenia choroby Alzheimera, które nie są jeszcze dostępne w Holandii, Everyone.org jest tutaj, aby pomóc. Skontaktuj się, aby uzyskać więcej informacji.