Kiedy nirogacestat zostanie zatwierdzony przez EMA (i jak uzyskać do niego dostęp wcześniej)?

Do listopada 2023 r. jedynymi możliwościami leczenia pacjentów z guzami desmoidalnymi były operacja i radioterapia. Wraz z zatwierdzeniem przez FDA Ogsiveo (nirogacestat), nie ma to już miejsca. Nowy lek wykazuje obiecujące działanie w łagodzeniu objawów bólowych i spowalnianiu postępu tej rzadkiej ^choroby1. 

Obecnie nirogacestat jest zatwierdzony tylko w USA. Co to oznacza dla pacjentów spoza USA dotkniętych guzami desmoidalnymi i kiedy nirogacestat będzie dostępny w Europie i poza nią? Oto wszystko, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniu nirogacestatu przez EMA. W tym sposoby uzyskania dostępu do leku, zanim będzie on dostępny w Twoim kraju. 

W jakim celu stosuje się nirogacestat?

Ogsiveo (nirogacestat) jest wskazany dla osób dorosłych z postępującymi guzami desmoidalnymi, które wymagają leczenia systemowego ^2. Lek jest dostępny w postaci tabletek, przyjmowanych doustnie dwa razy dziennie. 

Nirogacestat hamuje specyficzny enzym zwany gamma sekretazą. Enzym ten bierze udział w aktywacji białka o nazwie Notch, które, jak się uważa, przyczynia się do wzrostu guzów desmoidalnych. Blokując enzym, Ogsiveo (nirogacestat) zamierza spowolnić wzrost guza².

Zgodnie z wynikami badań klinicznych Ogsiveo, lek może również łagodzić objawy bólowe, które często są związane z guzami desmoidalnymi i mogą znacznie obniżyć jakość życia pacjentów³.

nirogacestat zatwierdzony przez EMA: Jaki jest status?

Producent Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, poinformował o zamiarze ubiegania się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE w pierwszej połowie 2024 roku ¹. 

Zgodnie z wytycznymi EMA ocena wniosku może potrwać do 210 dni. W tym momencie CHMP wydaje swoje zalecenie. W przypadku dodatniego wyniku badania nowy lek powinien zostać dopuszczony do obrotu w ciągu 67 dni ⁴.

Kiedy więc nirogacestat będzie dostępny w Europie? Wydaje się, że najwcześniejszy termin to gdzieś 2025 rok. 

Kiedy nirogacestat będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Zatwierdzenie nirogacestatu w Wielkiej Brytanii nie jest już związane terminami EMA. Może to oznaczać krótszy czas zatwierdzenia, ale nie musi.

W chwili obecnej nie ma aktywnej oceny nirogacestatu przez MHRA lub NICE. Jeśli producent nirogacestatu złoży wniosek o autoryzację do MHRA, jego rozpatrzenie zajmuje zwykle 90 dni. Po zatwierdzeniu przez MHRA, NICE musi również ocenić lek pod kątem objęcia nim NHS. W przypadku pozytywnej rekomendacji NICE, nirogacestat może zostać udostępniony w ramach NHS w ciągu 3 miesięcy ⁵. 

Biorąc pod uwagę te ramy czasowe, wydaje się, że pacjenci z guzami desmoidalnymi w Wielkiej Brytanii prawdopodobnie nie będą mieli dostępu do nirogacestatu przed 2025 rokiem. 

Jak uzyskać dostęp do nirogacestatu przed jego zatwierdzeniem przez EMA?

Czy musisz czekać, aż nirogacestat będzie dostępny w Europie lub Wielkiej Brytanii, aby rozpocząć leczenie? Na szczęście nie. 

Istnieją dwie główne opcje natychmiastowego dostępu do nirogacestatu poza USA. Jedną z nich jest dołączenie do badania klinicznego obejmującego nirogacestat. Drugą jest zakup nirogacestatu jako indywidualny pacjent. 

Dołącz do badania klinicznego nirogacestatu

Możesz spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego, aby uzyskać szybki dostęp do Ogsiveo (nirogacestat). Znalezienie badań nie jest łatwe, ale jest możliwe. Aby wziąć w nich udział, należy spełnić kryteria kwalifikacyjne i uzyskać wsparcie lekarza. Należy pamiętać, że zamiast aktywnego składnika można otrzymać placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych nirogacestatu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. W tej chwili nie ma żadnych badań klinicznych z udziałem leku Ryzneuta, ale w każdej chwili może się to zmienić, dlatego warto mieć to na oku.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Organizacja ta wspiera pacjentów w znajdowaniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup nirogacestat jako indywidualny nazwany pacjent

Większość krajów na świecie zezwala indywidualnym pacjentom na import leków, które mogą być stosowane w leczeniu poważnych schorzeń, zanim staną się one dostępne lokalnie. Przepisy regulujące ten proces mogą różnić się nazwą, ale zazwyczaj są one określane jako przepisy dotyczące importu imiennego pacjenta. 

Jeśli chcesz kupić nirogacestat przed jego zatwierdzeniem przez EMA lub zatwierdzeniem w Wielkiej Brytanii, może to być dobra opcja dla Ciebie i Twojego lekarza. 

Aby skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu imiennego pacjenta, potrzebna jest recepta od lekarza. W zależności od kraju mogą być wymagane dodatkowe dokumenty. Nie musisz się jednak tym stresować.

Kup nirogacestat

Jeśli masz receptę na Ogsiveo (nirogacestat) i chciałbyś kupić lek już teraz, skontaktuj się z nami. Jesteśmy wykwalifikowani i certyfikowani, aby pomóc Ci w imporcie leków, zanim będą one dostępne lokalnie. 

Referencje:

1. Eckford, Katarzyna. Zatwierdzono pierwszą pigułkę na guzy desmoidalne, European Pharmaceutical Review, 28 listopada 2023 r.
2. Identyfikator referencyjny: 5283221 Accessdata.fda.gov, dostęp 15 stycznia 2024 r.
3. Dr Kasper o ocenie nirogacestatu w guzach desmoidalnych w badaniu DeFi, OncLive, 9 czerwca 2023 r.
4. Prezentacja – Procedura scentralizowana w Europejskiej Agencji Leków, Europejska Agencja Leków, dostęp 15 stycznia 2024 r.
5. Ewbank, Leo. Dostęp do nowych leków w angielskiej NHS. The King's Fund, 28 października 2020 r.