Kontrowersje cenowe związane z leczeniem dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

Najnowsze wydarzenia związane z wyceną leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

W Stanach Zjednoczonych powszechnie przepisywany lek stosowany w krajach takich jak Wielka Brytania i Niemcy w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) został zatwierdzony przez FDA do użytku w zeszłym miesiącu. Lek powszechnie określany nazwą generyczną deflazacort, został zatwierdzony z ceną 89 000 USD rocznie pod nową nazwą Emflaza, co stanowi 90-krotny wzrost w porównaniu z cenami poza USA wynoszącymi około 1000 USD. Zatwierdzenie Zatwierdzenie przez FDAna mocy ustawy o lekach sierocych, która zachęca do opracowywania leków na rzadkie choroby, umożliwiła firmie farmaceutycznej siedmioletni monopol na wskazanie DMD dla deflazacort, mimo że lek był od dawna dostępny jako lek generyczny w innych krajach. Po intensywnej reakcji, firma sprzedała następnie lek firmie PTC Therapeutics.

Amerykańscy giganci farmaceutyczni Marathon Pharmaceuticals, którzy byli odpowiedzialni za tę znaczną podwyżkę cen, wywołali powszechne obawy wśród osób związanych z DMD, przewlekłą chorobą zwyrodnieniową mięśni, która dotyka głównie młodych chłopców. W rezultacie firma farmaceutyczna tymczasowo zawiesiła wprowadzenie leku na rynek zaledwie cztery dni po jego ogłoszeniu, aby "aby spotkać się z liderami społeczności Duchenne'a i wyjaśnić nasze plany komercjalizacji, przeanalizować ich obawy, omówić wszystkie opcje i kontynuować komercjalizację w oparciu o wynikający z tego plan działania".

W przypadku pacjentów z DMD, przewlekłą chorobą zwyrodnieniową mięśni, która dotyka około jednego na 3600 nowonarodzonych chłopców na całym ^świecie1, deflazacort , znany również jako Calcortwykazał, że przedłuża ruch i zachowuje funkcje serca i układu oddechowego. Jest on najczęściej przepisywany poza wskazaniami do leczenia DMD i najczęściej stosowany w leczeniu DMD w krajach takich jak ^Kanada2.

"Podczas gdy te zachęty, takie jak 'Orphan Drug Act' i 'priority review vouchers' słusznie istnieją w celu wzmocnienia nowych metod leczenia rzadkich chorób pediatrycznych, nie można oprzeć się wrażeniu, że są one wykorzystywane, gdy są związane z lekiem, który istnieje od dziesięcioleci i za ułamek jego ceny".

Uwaga rozprzestrzeniła się następnie na cały świat, co doprowadziło do zaangażowania amerykańskiego kongresu w dochodzenie dotyczące nie tylko decyzji cenowych Marathon, ale także zatwierdzenia leku przez FDA. Senator USA Bernie Sanders i przedstawiciel Elijah Cummings wyrazili obawy w oficjalnym liście do FDA w sprawie decyzji podjętych na podstawie badań przeprowadzonych wiele lat temu. "Piszemy, aby wyrazić nasze zaniepokojenie i poprosić o informacje dotyczące niezwykłych okoliczności związanych z niedawnym zatwierdzeniem markowej wersji ponad 20-letniego leku deflazacort" - stwierdzili Sanders i Cummings we wspólnym liście.

Dodatkowa punktacja "priorytetowego vouchera przeglądowego" doprowadziła do dalszego niepokoju co do motywów Marathon związanych z podwyżką cen. Voucher umożliwia firmom, które uzyskają zatwierdzenie sierocych produktów leczniczych dla dzieci, szybsze zatwierdzenie innego leku w przygotowaniu. Marathon może wykorzystać voucher dla siebie lub sprzedać go innej firmie. Wiadomo, że bony te są sprzedawane za kwotę do 350 milionów dolarów.

Sjaak Vink, założyciel i dyrektor generalny everyone.org, stwierdził, że "podczas gdy te zachęty, takie jak 'Orphan Drug Act' i 'priority review vouchers' słusznie istnieją, aby wzmocnić nowe metody leczenia rzadkich chorób pediatrycznych, nie można oprzeć się wrażeniu, że są one wykorzystywane, gdy są związane z lekiem, który istnieje od dziesięcioleci i za ułamek ceny".

Aby dodać kolejne spekulacje, Marathon ogłosił sprzedaż leku firmie PTC Therapeutics za 140 milionów dolarów w gotówce i akcjach z góry, wraz z 50 milionami dolarów premii za sprzedaż. Ponadto PTC będzie zobowiązana do płacenia Marathonowi rocznych płatności opartych na sprzedaży, począwszy od 2018 roku.

PTC, która jest dobrze znana w społeczności DMD dzięki swojemu lekowi na Duchenne'a o nazwie Translarna, nie ujawniła jeszcze, ile będzie pobierać za Emflazę. PTC stwierdziło, że ich celem jest "zapewnienie, że Emflaza jest badana, rozumiana i dostępna dla każdego pacjenta z Duchenne'a, który jej potrzebuje, i stwierdziliśmy, że ta transakcja jest najlepszą drogą do zapewnienia, że tak się stanie".

Według badania populacyjnego z 2015 r. przedstawionego przez Centers for Disease Control and Prevention, około 2 na 10 (22%) pacjentów z DMD przyjmowało ^deflazacort3. W ostatnich latach FDA zezwoliła pacjentom z DMD na import tego leku. Należy podkreślić, jak zrobił to senator Tom Cotton podczas przemówienia w Kongresie USA, że wiele osób z DMD jest zadowolonych z zatwierdzenia przez FDA, ponieważ teraz firmy ubezpieczeniowe mogą pokryć koszty - co wskazuje, że rodziny o niższych dochodach będą miały teraz dostęp do leku.

Nie wiadomo, czy tak się stanie i czy dostęp do deflazacort ulegnie poprawie. Oczywistym jest jednak wzrost negatywnego nastawienia opinii publicznej do branży, która już desperacko poszukuje akceptacji i wiarygodności. Podczas gdy świat czeka na ogłoszenie cen przez PTC Therapeutics, zatwierdzenie przez FDA i późniejsze ustalenie cen deflazacort nieumyślnie wywołało zamieszanie i krytykę. everyone.org, prawdziwy klub kupujących pacjentów, został stworzony, aby pomóc rodzinom i pacjentom, którzy mogą być dotknięci ograniczeniami związanymi z zatwierdzaniem i ustalaniem cen, uzyskać dostęp do skutecznych metod leczenia po najlepszych możliwych cenach. To właśnie dzięki przedsiębiorstwom społecznym, takim jak everyone.org org, pacjenci, którzy znajdują się na czele tych złożonych kwestii związanych z zatwierdzaniem leków, otrzymują najnowsze informacje i dostęp do innowacyjnych i skutecznych leków w najlepszych możliwych cenach.

Więcej informacji na temat leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a można znaleźć na naszej stronie informacyjnej dotyczącej dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Referencje

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: od diagnozy do terapii. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. Kanadyjskie doświadczenia z długotrwałym leczeniem deflazacort w dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Leczenie kortykosteroidami u mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne'a: Czas trwania leczenia i czas do utraty możliwości poruszania się. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.