Vyndaqel (tafamidis) przedłuża życie pacjentów z FAP

Naukowcy z The Hospital Santo António i Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes w Portugalii kierowali zespołem, który badał wpływ przeszczepu wątroby lub Vyndaqel (tafamidis), terapii modyfikującej przebieg choroby, na przeżywalność pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidową (FAP) we wczesnym stadium.

FAP jest rzadką, wolno postępującą chorobą spowodowaną obecnością zmutowanego białka krwi zwanego transtyretyną (TTR). To wadliwe białko łatwo pęka, co prowadzi do gromadzenia się włóknistych złogów na narządach i tkankach, co powoduje osłabienie, drętwienie i ból kończyn. Opcje leczenia pacjentów z FAP obejmują przeszczep wątroby lub przyjmowanie leku Vyndaqel (tafamidis), który ma na celu opóźnienie postępu choroby u osób we wczesnym stadium.

Jak stwierdzili badacze, głównym wnioskiem klinicznym z tego badania dotyczącego przeżywalności jest to, że Vyndaqel (tafamidis) lub przeszczep wątroby "w ciągu ostatnich 25 lat radykalnie zmieniły długoterminowe rokowanie dla pacjentów z TTR-FAP, z postępującej, [...] śmiertelnej choroby na bardziej przewlekły stan, w którym leczenie prowadzi do opóźnienia postępu choroby". U pacjentów poniżej 50 roku życia wykazano, że Vyndaqel (tafamidis) zmniejsza ryzyko śmiertelności o 91%, a przeszczep wątroby obniża ryzyko o 63% w porównaniu z pacjentami nieleczonymi. Dowiedz się więcej, odwiedzając stronę FAP News Today.