Vyndaqel tafamidis) przedłuża życie pacjentów z FAP

Naukowcy z The Hospital Santo António i Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes w Portugalii kierowali zespołem, który badał wpływ przeszczepu wątroby lub Vyndaqel tafamidis), terapii modyfikującej przebieg choroby, na przeżywalność pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidową (FAP) we wczesnym stadium.

FAP to rzadka, wolno postępująca choroba spowodowana obecnością zmutowanego białka krwi zwanego transtyretyną (TTR). To wadliwe białko łatwo pęka, prowadząc do gromadzenia się włóknistych złogów na narządach i tkankach, co powoduje osłabienie, drętwienie i ból kończyn. Opcje leczenia pacjentów z FAP obejmują przeszczep wątroby lub przyjmowanie leku Vyndaqel tafamidis), który ma na celu opóźnienie postępu choroby u osób we wczesnym stadium.

Jak stwierdzili naukowcy, głównym wnioskiem klinicznym z tego badania przeżywalności jest to, że Vyndaqel tafamidis) lub przeszczep wątroby "radykalnie zmieniły długoterminowe rokowanie dla pacjentów z TTR-FAP w ciągu ostatnich 25 lat, z postępującej, [...] śmiertelnej choroby na bardziej przewlekły stan z leczeniem prowadzącym do opóźnienia progresji choroby". U pacjentów w wieku poniżej 50 lat wykazano, że Vyndaqel tafamidis) zmniejsza ryzyko zgonu o 91%, podczas gdy przeszczep wątroby obniża ryzyko o 63% w porównaniu z pacjentami nieleczonymi. Więcej informacji można znaleźć na stronie FAP News Today.