Poniżej znajduje się przegląd każdego leku, który pomoże Ci i Twojemu lekarzowi podjąć decyzję o leczeniu mukowiscydozy: 

Terapia Parkinsona firmy Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), uzyskuje aprobatę FDA jako dodatek do levodopa/karbidopy.

Radicut/Radicava (edaravone), wykazujący spowolnienie postępu ALS, jest obecnie zatwierdzony dla pacjentów w Chinach.

Orkambi i Symkevi zostały odrzucone przez Scotland Medicines Consortium (SMC) ze względu na wniosek, że koszty przewyższają korzyści.

Vitrakvi (larotrectinib) zalecane przez CHMP do zatwierdzenia w UE.

Nowy lek na raka skóry obecnie zatwierdzony w UE dla dorosłych z przerzutowym lub lokalnie zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry.

Vyndaqel (tafamidis) jest obecnie zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych po tym, jak badania wykazały zwiększony wskaźnik przeżywalności i skrócony czas pobytu w szpitalu z powodu problemów związanych z sercem.

Zatwierdzenie do kolejnej fazy badań klinicznych przybliża pacjentów z ALS o jeden krok do uzyskania dostępu do nowego leczenia, które spowalnia progresję choroby.

W oparciu o obiecujące wyniki badań klinicznych III fazy, Health Canada podjęła decyzję o rozszerzeniu stosowania Kalydeco (ivacaftor) na dzieci w wieku od 1 do 2 lat. 

Najnowsze badanie kliniczne wskazuje, że Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) może bezpiecznie i skutecznie rozluźnić gęsty, lepki śluz u dzieci w wieku 6-11 lat.

Badanie III fazy pokazuje, że Copiktra (duvelisib) może być opcją dla pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie przewlekłą białaczką limfocytową i chłoniakiem z małych limfocytów.

Onpattro (patisiran) jest pierwszą w swojej klasie metodą leczenia, która spowalnia postęp dziedzicznej amyloidozy transtystretynowej (hATTR).

Nowy lek wykazuje statystycznie istotną poprawę u pacjentów z rakiem prostaty.

Australia zapewnia refundację leków na mukowiscydozę.

Komisja Europejska zatwierdziła Alunbrig (brigatinib) do leczenia określonego typu raka płuc.

Według badaczy, około jedna trzecia pacjentów mogłaby skorzystać z tej terapii, która może zapewnić remisję, złagodzić objawy i uratować życie.

Rok 2018 był dobrym rokiem dla nowych metod leczenia raka, mówi amerykański AACR. 
 

Kisqali jest obecnie jedynym inhibitorem CDK4/6 do stosowania z inhibitorem aromatazy w leczeniu kobiet przed, około i pomenopauzalnych w USA.

Zatwierdzenie oznacza znaczący postęp w dziedzinie neurologii - i to taki, że chorzy na migrenę będą bez wątpienia mile widziani.

Nowy lek profilaktyczny na migrenę Aimovig (erenumab) został zatwierdzony przez EMA. Czytaj dalej...
 

Ostatnia homologacja sprawia, że poprzednia "homologacja tymczasowa" jest pełną homologacją, bez konieczności uzyskiwania dalszych wyników.

FDA zatwierdziła urządzenie nadające się do noszenia w celu leczenia objawów odstawiennych, takich jak pobudzenie, lęk, depresja i pragnienie opiatów.

Tagrisso (osimertinib) został zatwierdzony w Europie do leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC) z mutacją receptora naskórkowego czynnika wzrostu (EGFR) jako leczenie pierwszej linii. 

Zapewni to bardzo potrzebną alternatywną terapię w przypadku wyniszczającej choroby z ograniczonymi możliwościami leczenia. 



Umiarkowanie lub ciężko aktywne wrzodziejące zapalenie jelita grubego może być teraz leczone za pomocą Xeljanz (tofacitinib), po rozszerzeniu zatwierdzenia przez Food and Drug Administration (FDA). Zapewni to bardzo potrzebną alternatywną terapię dla wyniszczającej choroby o ograniczonych możliwościach leczenia.