Adakveo vs Oxbryta: Zapoznanie się z alternatywami crizanlizumab

Ostatnia aktualizacja: 15 stycznia 2024 r.

Adakveo vs Oxbryta: Zapoznanie się z alternatywami crizanlizumab

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak

 

Po cofnięciu zezwolenia na stosowanie Adakveo (crizanlizumab) w UE, wielu pacjentów i lekarzy musi znaleźć alternatywę dla Adakveo .

Jeśli odpowiedź na leczenie była dobra, nadal można uzyskać dostęp do strony Adakveo , nawet jeśli nie jest ona już zatwierdzona w UE. Jeśli jednak lekarz woli zmienić przebieg leczenia, dobrze jest zrozumieć, co to oznacza dla pacjenta. 

W tym artykule przyjrzymy się jednej z możliwych alternatyw Adakveo , którą lekarz może chcieć omówić - Oxbryta (voxelotor). Tutaj znajdziesz krótki przegląd podobieństw i różnic między Adakveo i Oxbryta. 

Adakveo vs Oxbryta: Do czego służą?

Zarówno Adakveo , jak i Oxbryta są lekami na receptę przeznaczonymi do leczenia choroby sierpowatokrwinkowej 1,2. Każdy z leków jest jednak ukierunkowany na inny aspekt choroby.

Adakveo ma na celu zmniejszenie częstości bolesnych kryzysów naczyniowo-okluzyjnych, podczas gdy Oxbryta jest stosowany w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową 1,2.

Dla jakiego wieku zatwierdzono Oxbryta w UE?

W przeciwieństwie do witryny Adakveo, która może być stosowana wyłącznie u pacjentów w wieku 16 lat i starszych, witryna Oxbryta jest również wskazana dla pacjentów pediatrycznych.

W USA lek Oxbryta może być przepisywany od 4. roku życia, podczas gdy w UE jego stosowanie u dzieci jest dozwolone dopiero od 12. roku życia 1,2

Crizanlizumab vs Voxelotor: Jak działają?

Chociaż oba leki mają na celu zmniejszenie powikłań choroby sierpowatokrwinkowej, są one ukierunkowane na różne aspekty choroby. 

Adakveo i ograniczenie bolesnych kryzysów


Adakveo ma na celu zmniejszenie częstotliwości bolesnych kryzysów, które występują, gdy zniekształcone komórki krwi utkną w naczyniach krwionośnych.

Substancja czynna leku, crizanlizumab, jest specyficznym rodzajem białka znanym jako przeciwciało monoklonalne. Białko to wiąże się z selektyną P, substancją znajdującą się na zewnętrznej warstwie komórek wyściełających naczynia krwionośne.

Selektyna P pomaga komórkom przylegać do naczyń krwionośnych i jest zaangażowana w blokowanie naczyń krwionośnych podczas bolesnych epizodów w chorobie sierpowatokrwinkowej. Łącząc się z selektyną P i hamując jej funkcję, Adakveo ma na celu zapobieganie tym bolesnym epizodom 3.

Oxbryta i zapobieganie anemii


OxbrytaZ drugiej strony ma na celu zapobieganie anemii związanej z chorobą sierpowatokrwinkową. 

Aktywny składnik Oxbryta, voxelotor, zwiększa zdolność hemoglobiny do zatrzymywania tlenu i powstrzymuje ją przed tworzeniem sztywnych łańcuchów w naczyniach krwionośnych. Pomaga to czerwonym krwinkom zachować ich normalny kształt i elastyczność. Zmniejsza również tempo ich przedwczesnego niszczenia i wydłuża ich żywotność 4

Jak wydajne są strony Adakveo i Oxbryta?

Skuteczność Adakveo (crizanlizumab) i Oxbryta (voxelotor) została zbadana w badaniach klinicznych. 

  • Adakveo wyniki badań klinicznych

    Adakveozatwierdzenie przez FDA, a także wstępne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE opierały się na wynikach badania klinicznego SUSTAIN. W badaniu porównano Adakveo (z lub bez hydroksymocznika) z placebo. 

    Zgodnie z wynikami badania SUSTAIN, pacjenci leczeni produktem Adakveo mieli statystycznie istotnie niższą medianę rocznego wskaźnika kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (VOC) - 1,63 w porównaniu z 2,98 w przypadku pacjentów otrzymujących placebo. 36% pacjentów leczonych produktem Adakveo nie miało żadnych VOC w 52-tygodniowym okresie badania, w porównaniu do 17% pacjentów otrzymujących placebo 1. 

    Jakie były wyniki badania Adakveo STAND?

Globalne badanie fazy 3 STAND, w którym ponownie porównano Adakveo z placebo, nie wykazało statystycznie istotnej różnicy w częstości występowania VOC między grupami pacjentów. Pacjenci leczeni Adakveo mieli średnio 2,5 bolesnych kryzysów w ciągu roku leczenia - nie różniło się to znacząco od średnio 2,3 kryzysów zgłaszanych w grupie placebo 3.

Nieprzekonujące wyniki badania STAND stały się podstawą do wycofaniaAdakveo w UE

  • Oxbryta wyniki badań klinicznych

    W badaniu HOPE lek Oxbryta był testowany w porównaniu z placebo. Skuteczność oparto na wskaźnikach odpowiedzi hemoglobiny (Hb) zdefiniowanych jako wzrost Hb o >1 g/dL od wartości wyjściowej do tygodnia 24.

    Oxbryta u pacjentów uzyskano odsetek odpowiedzi wynoszący 51,1% w porównaniu z 6,5% u pacjentów otrzymujących placebo. Bilirubina pośrednia zmniejszyła się o 29,1% u pacjentów z grupy Oxbryta w porównaniu ze spadkiem o 2,8% u pacjentów z grupy placebo. Procentowa liczba retikulocytów zmniejszyła się o 18% u pacjentów Oxbryta i wzrosła o 6,8& u pacjentów placebo 2.

    Jak pokazują udostępnione dane, nie jest możliwe bezpośrednie porównanie obu leków, ponieważ w badaniach klinicznych zastosowano różne kryteria skuteczności. Ponieważ obie terapie podchodzą do choroby sierpowatokrwinkowej w inny sposób, jest prawdopodobne, że Oxbryta nie będzie bezpośrednim zamiennikiem Adakveo, ale raczej częścią nowego planu leczenia, który lekarz przygotuje dla pacjenta. 

Źródło: Wyniki badania SUSTAIN, wyniki badania STAND, wyniki badania HOPE

 

Adakveo vs Oxbryta: Bezpieczeństwo i skutki uboczne

Zgodnie z informacjami dotyczącymi przepisywania leków, są to najczęstsze działania niepożądane Adakveo i Oxbryta:

Adakveo skutki uboczne

  • Mdłości
  • Ból stawów
  • Ból pleców
  • Ból brzucha
  • Fever1.

Podczas badania SUSTAIN u 3% pacjentów wystąpiły reakcje związane z infuzją, charakteryzujące się takimi objawami, jak ból głowy, dreszcze, wymioty, biegunka, duszność lub świszczący oddech 1.

Oxbryta skutki uboczne

  • Bóle głowy
  • Biegunka
  • Ból brzucha
  • Mdłości
  • Rash
  • Gorączka 2.

U mniej niż 1% pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych wystąpiły poważne reakcje nadwrażliwości, w tym wysypka, łagodna duszność, łagodny obrzęk twarzy i eozynofilia (wzrost liczby białych krwinek)2.

Adakveo vs Oxbryta: Porównanie cen

Jeśli chodzi o ceny leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne, należy je traktować wyłącznie jako orientacyjne. Ostateczna cena może się różnić w zależności od lokalizacji lub dostawcy. 

Adakveo koszty roczne

Zalecana dawka dla Adakveo wynosi 5 mg/kg masy ciała co 4 tygodnie. Oznacza to 13 infuzji rocznie. Dla osoby ważącej 60 kg wymagałoby to 13 infuzji x 300 mg Adakveo lub 39 fiolek leku.

Przy cenie około 5 214 EUR za fiolkę 100 mg, roczny koszt leczenia Adakveo wynosi około 203 346 EUR 5

Oxbryta koszty roczne

Zalecana dawka leku Oxbryta dla pacjentów o masie ciała powyżej 40 kg wynosi 1500 mg leku Oxbryta raz na dobę, co odpowiada 3 tabletkom x 500 mg każda.

Opakowanie 90 x 500 mg tabletek kosztuje około 40 365 EUR i wystarcza na jeden miesiąc, w oparciu o zalecane powyżej dawkowanie. W związku z tym roczny koszt leczenia Oxbryta wynosi 484 380 EUR 6

Gdzie są zatwierdzone strony Adakveo i Oxbryta ?

Adakveo (crizanlizumab) jest obecnie zatwierdzony w kilku krajach, w tym w USA, Kanadzie i Australii 7,9,10. Jego warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE zostało cofnięte w maju 2023 r. 3.

Oxbryta (voxelotor) jest zatwierdzony w USA, UE i Kanadzie 4,8,9. Jednak w UE, Oxbryta nie jest jeszcze powszechnie dostępny na rynku, ponieważ czas między autoryzacją a wprowadzeniem na rynek może się znacznie różnić w zależności od kraju.

Czy Adakveo lub Oxbryta nie są (już) zatwierdzone lub dostępne w Twoim kraju? Jeśli Ty i Twój lekarz uważacie, że te terapie mogą przynieść Ci korzyści, skontaktuj się z naszym zespołem ekspertów ds. dostępu do leków. Możemy przedstawić spersonalizowaną ofertę cenową na pozyskanie leku dla Ciebie.

 

Skontaktuj się

 

Referencje:

  1. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE DOTYCZĄCE PRZEPISYWANIA. Novartis, dostęp 27 września 2023 r.
  2. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE DOTYCZĄCE PRZEPISYWANIA LEKÓW. Oxbryta, dostęp 27 września 2023 r.
  3. Adakveo |Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 27 września 2023 r.
  4. Oxbryta |Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 27 września 2023 r.
  5. Kup Adakveo (crizanlizumab) Online. Everyone.org, Dostęp 27 września 2023 r.
  6. Kup Oxbryta (voxelotor) Online. Everyone.org, Dostęp 27 września 2023 r.
  7. Adakveo. Therapeutic Goods Administration (TGA), Dostęp 27 września 2023.
  8. FDA zatwierdza lek do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej u dzieci. FDA, 17 grudnia 2021 r.
  9. Nowe leki zatwierdzone w 2019 roku - Meds Entry Watch. Canada.ca, 10 lutego 2021 r.
  10. FDA zatwierdza pierwszą terapię celowaną w leczeniu pacjentów z bolesnymi powikłaniami choroby sierpowatokrwinkowej. FDA, 15 listopada 2019 r.