Jak poradzić sobie z wycofaniem Adakveo przez EMA i jego wpływem na użytkownika?

Kiedy został zatwierdzony przez FDA w 2019 r., Adakveo crizanlizumab) był pierwszym nowym lekiem na chorobę sierpowatokrwinkową, który został wprowadzony od dziesięcioleci ¹. Wraz z tym pojawiły się wysokie oczekiwania, zarówno ze strony społeczności medycznej, jak i pacjentów ^2.

Przenosząc się do dnia dzisiejszego, EMA oficjalnie cofnęła warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Adakveo ³. Jeśli jesteś pacjentem, który stosował leczenie, prawdopodobnie masz wiele pytań. 

Czy wycofanie leku Adakveo oznacza, że jest on niebezpieczny? Czy nadal będziesz mieć dostęp do leku? Jakie są potencjalne alternatywy dla Adakveo , które można omówić z lekarzem?

W tym artykule powiemy Ci wszystko, co musisz wiedzieć o wycofaniu Adakveo przez EMA. 

Dlaczego Adakveo zostało cofnięte w UE?

EMA podała szereg powodów swojej decyzji o cofnięciu warunkowego pozwolenia na dopuszczenie crizanlizumab do obrotu. Główne z nich to:

• Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści kliniczne związane ze stosowaniem leku Adakveo nie przewyższają ryzyka.
• Wyniki badania klinicznego STAND nie wykazały skuteczności Adakveo. A dokładniej, jego zdolności do zmniejszania liczby bolesnych kryzysów.
• Badanie STAND wykazało wyższą częstotliwość występowania poważnych działań niepożądanych leku Adakveo w porównaniu z placebo.
• Dodatkowe badania kliniczne, program zarządzanego dostępu i rzeczywiste dane nie zdołały zrównoważyć negatywnych wyników badania STAND.

Ponieważ wyniki badania STAND nie potwierdziły korzyści leku, CHMP zalecił wycofanie ^3. 

Czy Adakveo jest nadal dostępne w Wielkiej Brytanii?

Po wycofaniu leku Adakveo w Unii Europejskiej (UE) można się zastanawiać, czy jest on nadal dostępny dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w Wielkiej Brytanii.

Obecnie nie wydaje się, aby miało to wpływ na dostęp pacjentów z Wielkiej Brytanii do leku Adakveo . Lek Adakveo jest dostępny w ramach umowy o zarządzanym dostępie między firmą Novartis a NICE. Program ten ma obecnie trwać do stycznia 2025 roku. W tym momencie zebrane dane zostaną ponownie ocenione przez NICE. Na podstawie tej oceny zostanie wydane ostateczne zalecenie dotyczące rutynowego finansowania przez NHS ^5.

Czy Adakveo jest niebezpieczne?

W obecnych okolicznościach można się zastanawiać, czy Adakveo jest niebezpieczne. 

Leczenie nowo zatwierdzonymi lekami zawsze wiąże się z ryzykiem. Dlatego zawsze ważne jest, aby omówić z lekarzem pełną informację o przepisywaniu leku. 

Dobrze jest wiedzieć, że badanie kliniczne STAND dla Adakveo nie wykazało żadnych nowych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Ujawniło jednak, że znane poważne działania niepożądane mogą występować częściej u pacjentów przyjmujących Adakveo w porównaniu z osobami przyjmującymi placebo ^4.

Ponieważ badanie nie wykazało skuteczności leku w zmniejszaniu bolesnych kryzysów, zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych uznano za nieuzasadnione. Decyzja EMA mogła być inna, gdyby wyniki skuteczności Adakveo były bardziej pozytywne w badaniu STAND.

Innymi słowy, ważniejszym pytaniem nie jest to, czy Adakveo jest niebezpieczne, ale czy jest wystarczająco skuteczne, aby uzasadnić jego negatywne skutki. Na podstawie aktualnych danych wydaje się, że tak nie jest.

Alternatywy dla Adakveo do omówienia z lekarzem

Wycofanie leku Adakveo w UE sprawiło, że pacjenci tacy jak Ty potrzebują alternatywnych opcji leczenia. 

Tylko Twój lekarz jest kompetentny, aby wybrać odpowiednią alternatywę Adakveo w Twoim przypadku. W tym miejscu przedstawiamy jedynie krótką listę leków zatwierdzonych do stosowania w przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, które warto omówić z lekarzem:

• Xyndari (L-glutamina): Podobnie jak Adakveo, Xyndari również ma na celu zmniejszenie częstotliwości bolesnych kryzysów. Xyndari jest zatwierdzony w USA (pod nazwą handlową Endari). Jego wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do EMA został wycofany w 2019 r. ⁷ Jeśli jednak Twój lekarz uzna Xyndari za odpowiednią alternatywę dla Adakveo , możesz uzyskać dostęp do leku w Europie w ramach rozporządzenia w sprawie importu imiennego. Skontaktuj się z naszym zespołem, aby uzyskać więcej informacji. 
• Oxbryta (voxelotor): Lek ten ma na celu zmniejszenie niskiej liczby czerwonych krwinek (niedokrwistość). Oxbryta jest zatwierdzony w USA i Europie ^6. Poniżej znajduje się więcej informacji na temat porównania leku Oxbryta z lekiem Adakveo.
• Hydroksymocznik: Dobrze ugruntowana opcja leczenia, która może pomóc zmniejszyć częstotliwość kryzysów bólowych związanych z krwinkami sierpowatymi. W UE istnieją dwa zatwierdzone leki zawierające tę substancję czynną - Siklos i Xromi. 

Czy nadal można uzyskać dostęp do Adakveo w Europie po jego odwołaniu?

Jeśli byłeś leczony Adakveo i miałeś korzystne wyniki, możesz nie być zainteresowany alternatywami Adakveo . Zamiast tego prawdopodobnie zastanawiasz się, czy nadal możesz kupić crizanlizumab po jego wycofaniu w UE. 

Dobra wiadomość jest taka, że można, o ile lekarz podtrzymuje opinię, że crizanlizumab jest właściwym sposobem leczenia. 

Jeśli lek nie został zatwierdzony w kraju pacjenta lub został zatwierdzony, ale nie jest dostępny (jak w przypadku Adakveo w Europie), można uzyskać do niego dostęp za pośrednictwem rozporządzenia w sprawie importu imiennego.

Everyone.org specjalizuje się w pomaganiu ludziom w dostępie do najnowszych leków za pośrednictwem tego rozporządzenia. Jeśli masz receptę od lekarza prowadzącego na Adakveo crizanlizumab) i chciałbyś, abyśmy pomogli Ci uzyskać natychmiastowy dostęp do leku, skontaktuj się z nami.

Skontaktuj się z nami

Referencje:

1. FDA zatwierdza crizanlizumab na chorobę sierpowatokrwinkową. FDA, 15 listopada 2019 r.
2. Carvalho, Joana. Adakveo "ważne" i bezpieczne nowe leczenie kryzysów LZO w komórkach Sickle'a. Sickle Cell Disease News, 22 listopada 2019 r.
3. Adakveo | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 3 października 2023 r.
4. Adakveo - EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Europejska Agencja Leków, 3 sierpnia 2023 r.
5. Crizanlizumab - prosty przewodnik. Sickle Cell Society, dostęp 3 października 2023 r.
6. Oxbryta | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 3 października 2023 r.
7. Xyndari: Wycofany wniosek. Europejska Agencja Leków, dostęp 3 października 2023 r.