Jak poruszać się po stronie Adakveo i jej wpływie na użytkownika?

Kiedy został zatwierdzony przez FDA w 2019 r., Adakveo (crizanlizumab) był pierwszym nowym lekiem na chorobę sierpowatokrwinkową, który został wprowadzony od dziesięcioleci ¹. Wraz z tym pojawiły się wysokie oczekiwania, zarówno ze strony społeczności medycznej, jak i pacjentów ^2.

Przechodząc do dnia dzisiejszego, EMA oficjalnie cofnęła warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Adakveo 3. Jeśli jesteś pacjentem, który stosował leczenie, prawdopodobnie masz wiele pytań. 

Czy wycofanie leku Adakveo oznacza, że jest on niebezpieczny? Czy nadal będziesz mieć dostęp do leku? Jakie są potencjalne alternatywy Adakveo do omówienia z lekarzem?

W tym artykule dowiesz się wszystkiego, co musisz wiedzieć o wycofaniu Adakveo przez EMA. 

Dlaczego strona Adakveo została wycofana w UE?

EMA podała szereg powodów swojej decyzji o cofnięciu warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu crizanlizumab. Główne z nich to:

• Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści kliniczne wynikające ze stosowania Adakveo nie przewyższają ryzyka.
• Wyniki badania klinicznego STAND nie wykazały skuteczności Adakveo. A dokładniej, jego zdolności do zmniejszania liczby bolesnych kryzysów.
• Badanie STAND wykazało wyższą częstotliwość poważnych działań niepożądanych w przypadku Adakveo w porównaniu z placebo.
• Dodatkowe badania kliniczne, program zarządzanego dostępu i rzeczywiste dane nie zdołały zrównoważyć negatywnych wyników badania STAND.

Ponieważ wyniki badania STAND nie potwierdziły korzyści leku, CHMP zalecił wycofanie ^3. 

Czy strona Adakveo jest nadal dostępna w Wielkiej Brytanii?

Po wycofaniu tego leku w Unii Europejskiej (UE) możesz się zastanawiać, czy Adakveo jest nadal dostępny dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w Wielkiej Brytanii.

Obecnie nie wydaje się, aby miało to wpływ na dostęp pacjentów z Wielkiej Brytanii do witryny Adakveo . Witryna Adakveo jest dostępna w ramach umowy o zarządzanym dostępie zawartej między firmą Novartis a NICE. Program ten jest obecnie realizowany do stycznia 2025 roku. W tym momencie zebrane dane zostaną ponownie ocenione przez NICE. Na podstawie tej oceny zostanie wydane ostateczne zalecenie dotyczące rutynowego finansowania przez NHS ^5.

Czy strona Adakveo jest niebezpieczna?

W obecnych okolicznościach możesz zastanawiać się, czy Adakveo jest niebezpieczny. 

Leczenie nowo zatwierdzonymi lekami zawsze wiąże się z ryzykiem. Dlatego zawsze ważne jest, aby omówić z lekarzem pełną informację o przepisywaniu leku. 

Warto wiedzieć, że badanie kliniczne STAND dla Adakveo nie wykazało żadnych nowych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Ujawniło jednak, że znane poważne działania niepożądane mogą występować częściej u pacjentów Adakveo w porównaniu z osobami przyjmującymi placebo ^4.

Ponieważ badanie nie wykazało skuteczności leku w zmniejszaniu bolesnych kryzysów, zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych uznano za nieuzasadnione. Decyzja EMA mogła być inna, gdyby wyniki skuteczności Adakveo były bardziej pozytywne w badaniu STAND.

Innymi słowy, ważniejszym pytaniem nie jest to, czy Adakveo jest niebezpieczny, ale czy jest wystarczająco skuteczny, aby uzasadnić jego negatywne skutki. Opierając się na aktualnych danych, nie wydaje się, aby tak było.

Adakveo Alternatywy do omówienia z lekarzem

Adakveow UE spowodowało, że pacjenci tacy jak Ty potrzebują alternatywnych opcji leczenia. 

Tylko lekarz może wybrać odpowiednią alternatywę Adakveo w danym przypadku. W tym miejscu przedstawiamy jedynie krótką listę leków zatwierdzonych do stosowania w przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, które warto omówić z lekarzem:

• Xyndari (L-glutamina): Podobnie jak Adakveo, Xyndari również ma na celu zmniejszenie częstotliwości bolesnych kryzysów. Xyndari jest zatwierdzony w USA (pod nazwą handlową Endari). Jego wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do EMA został wycofany w 2019 r. ⁷ Jeśli jednak lekarz uzna Xyndari za odpowiednią alternatywę Adakveo dla Ciebie, możesz uzyskać dostęp do leku w Europie w ramach rozporządzenia w sprawie importu imiennego. Skontaktuj się z naszym zespołem, aby uzyskać więcej informacji. 
• Oxbryta (voxelotor): Lek ten ma na celu zmniejszenie niskiej liczby czerwonych krwinek (niedokrwistość). Oxbryta jest zatwierdzony w USA i Europie ^6. Oto więcej informacji na temat porównania Oxbryta z Adakveo.
• Hydroksymocznik: Dobrze ugruntowana opcja leczenia, która może pomóc zmniejszyć częstotliwość kryzysów bólowych związanych z krwinkami sierpowatymi. W UE istnieją dwa zatwierdzone leki zawierające tę substancję czynną - Siklos i Xromi. 

Czy nadal można uzyskać dostęp do strony Adakveo w Europie po jej odwołaniu?

Jeśli byłeś leczony Adakveo i miałeś korzystne wyniki, możesz nie być zainteresowany alternatywami Adakveo . Zamiast tego prawdopodobnie zastanawiasz się, czy nadal możesz kupić crizanlizumab po jego wycofaniu w UE. 

Dobra wiadomość jest taka, że jest to możliwe, o ile lekarz podtrzymuje opinię, że crizanlizumab jest właściwym sposobem leczenia. 

Jeśli lek nie został zatwierdzony w kraju pacjenta lub został zatwierdzony, ale nie jest dostępny (tak jak w przypadku Adakveo w Europie), można uzyskać do niego dostęp za pośrednictwem rozporządzenia w sprawie importu leków przez określonego pacjenta.

Everyone.org specjalizuje się w pomaganiu ludziom w dostępie do najnowszych leków za pośrednictwem tego rozporządzenia. Jeśli masz receptę od lekarza prowadzącego na Adakveo (crizanlizumab) i chciałbyś, abyśmy pomogli Ci uzyskać natychmiastowy dostęp do leku, skontaktuj się z nami.

Skontaktuj się

Referencje:

1. FDA zatwierdza crizanlizumab-tmca na chorobę sierpowatokrwinkową. FDA, 15 listopada 2019 r.
2. Carvalho, Joana. Adakveo "Ważne" i bezpieczne nowe leczenie kryzysów LZO w komórkach Sickle'a. Sickle Cell Disease News, 22 listopada 2019 r.
3. Adakveo |Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 3 października 2023 r.
4. Adakveo -EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Europejska Agencja Leków, 3 sierpnia 2023 r.
5. Crizanlizumab -Prosty przewodnik. Sickle Cell Society, dostęp 3 października 2023 r.
6. Oxbryta |Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 3 października 2023 r.
7. Xyndari: Wycofany wniosek. Europejska Agencja Leków, dostęp 3 października 2023 r.