Adakveo vs Oxbryta: Zapoznanie się z alternatywami dla crizanlizumab

Po cofnięciu zezwolenia na stosowanie Adakveo crizanlizumab) w UE, wielu pacjentów i lekarzy musi znaleźć alternatywę dla Adakveo .

Jeśli odpowiedź na leczenie była dobra, nadal można uzyskać dostęp do leku Adakveo , nawet jeśli nie jest on już zatwierdzony w UE. Jeśli jednak lekarz woli zmienić przebieg leczenia, dobrze jest zrozumieć, co to oznacza dla pacjenta. 

W tym artykule przyjrzymy się jednej z możliwych alternatyw Adakveo , którą lekarz może chcieć omówić - Oxbryta voxelotor). Tutaj znajdziesz krótki przegląd podobieństw i różnic między Adakveo i Oxbryta. 

Adakveo vs Oxbryta: Do czego są stosowane?

Zarówno Adakveo , jak i Oxbryta są lekami na receptę przeznaczonymi do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej ^1,2. Każdy z leków jest jednak ukierunkowany na inny aspekt choroby.

Adakveo ma na celu zmniejszenie częstotliwości bolesnych kryzysów okluzyjnych naczyń krwionośnych, podczas gdy Oxbryta jest stosowany w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej u pacjentów z sierpowatokrwinkowym ^1,2.

Dla jakiego wieku lek Oxbryta jest zatwierdzony w UE?

W przeciwieństwie do leku Adakveo, który może być stosowany wyłącznie u pacjentów w wieku 16 lat i starszych, lek Oxbryta jest również wskazany dla pacjentów pediatrycznych.

W USA lek Oxbryta może być przepisywany od 4. roku życia, podczas gdy w UE jego stosowanie u dzieci jest dozwolone dopiero od 12. roku życia ^1,2. 

Crizanlizumab vs Voxelotor: Jak działają?

Chociaż oba leki mają na celu zmniejszenie powikłań choroby sierpowatokrwinkowej, są one ukierunkowane na różne aspekty choroby. 

Adakveo i redukcja bolesnych kryzysów

Adakveo ma na celu zmniejszenie częstotliwości bolesnych kryzysów, które występują, gdy zniekształcone komórki krwi utkną w naczyniach krwionośnych.

Substancja czynna leku, crizanlizumab, jest specyficznym rodzajem białka znanym jako przeciwciało monoklonalne. Białko to wiąże się z selektyną P, substancją znajdującą się na zewnętrznej warstwie komórek wyściełających naczynia krwionośne.

Selektyna P pomaga komórkom przylegać do naczyń krwionośnych i jest zaangażowana w blokowanie naczyń krwionośnych podczas bolesnych epizodów w chorobie sierpowatokrwinkowej. Łącząc się z selektyną P i hamując jej funkcję, Adakveo ma na celu zapobieganie tym bolesnym epizodom ^3.

Oxbryta i zapobieganie niedokrwistości

Z drugiej strony Oxbryta ma na celu zapobieganie niedokrwistości związanej z chorobą sierpowatokrwinkową. 

Aktywny składnik leku Oxbryta, voxelotor, zwiększa zdolność hemoglobiny do zatrzymywania tlenu i powstrzymuje ją przed tworzeniem sztywnych łańcuchów w naczyniach krwionośnych. Pomaga to czerwonym krwinkom zachować ich normalny kształt i elastyczność. Zmniejsza również tempo ich przedwczesnego niszczenia i wydłuża ich żywotność ^4. 

Jak skuteczne są Adakveo i Oxbryta?

Skuteczność Adakveo voxelotorcrizanlizumab) i Oxbryta voxelotor) została zbadana w badaniach klinicznych. 

• Wyniki badań klinicznych Adakveo

  Zatwierdzenie leku Adakveo przez FDA, a także jego wstępne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE opierały się na wynikach badania klinicznego SUSTAIN. W badaniu porównywano Adakveo (z lub bez hydroksymocznika) z placebo. 

  Zgodnie z wynikami badania SUSTAIN, pacjenci leczeni produktem Adakveo mieli statystycznie istotnie niższą medianę rocznego wskaźnika kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (VOC) - 1,63 w porównaniu z 2,98 w przypadku pacjentów otrzymujących placebo. U 36% pacjentów leczonych produktem Adakveo w trakcie 52-tygodniowego okresu badania nie wystąpiły żadne kryzysy wazookluzyjne (VOC), w porównaniu z 17% pacjentów otrzymujących placebo ^1. 

  Jakie były wyniki badania Adakveo STAND?

Globalne badanie fazy 3 STAND, w którym ponownie porównano Adakveo z placebo, nie wykazało statystycznie istotnej różnicy w częstości występowania LZO między grupami pacjentów. Pacjenci leczeni produktem Adakveo mieli średnio 2,5 bolesnych kryzysów w ciągu roku leczenia - nie różniło się to znacząco od średnio 2,3 kryzysów zgłaszanych w grupie placebo ^3.

Nieprzekonujące wyniki procesu STAND stały się podstawą do wycofaniaAdakveo w UE. 

• Wyniki badań klinicznych leku Oxbryta

  W badaniu HOPE lek Oxbryta był testowany w porównaniu z placebo. Skuteczność oparto na wskaźnikach odpowiedzi hemoglobiny (Hb) zdefiniowanych jako wzrost Hb o >1 g/dL od wartości wyjściowej do tygodnia 24.

  U pacjentów leczonych produktem Oxbryta odsetek odpowiedzi wynosił 51,1% w porównaniu z 6,5% u pacjentów otrzymujących placebo. Bilirubina pośrednia zmniejszyła się o 29,1% u pacjentów leczonych produktem Oxbryta w porównaniu ze spadkiem o 2,8% u pacjentów otrzymujących placebo. Procentowa liczba retikulocytów zmniejszyła się o 18% u pacjentów leczonych produktem Oxbryta i zwiększyła się o 6,8& u pacjentów otrzymujących placebo ^2.

  Jak pokazują udostępnione dane, nie jest możliwe bezpośrednie porównanie obu leków, ponieważ w badaniach klinicznych zastosowano różne kryteria skuteczności. Ponieważ obie terapie podchodzą do choroby niedokrwistości sierpowatokrwinkowej w inny sposób, jest prawdopodobne, że Oxbryta nie będzie bezpośrednim zamiennikiem Adakveo, ale raczej częścią nowego planu leczenia, który lekarz przygotuje dla pacjenta. 

Adakveo vs Oxbryta: Bezpieczeństwo i skutki uboczne

Zgodnie z informacjami dotyczącymi przepisywania leków, są to najczęstsze działania niepożądane Adakveo i Oxbryta:

Skutki uboczne Adakveo

• Nudności
• Ból stawów
• Ból pleców
• Ból brzucha
• ^Fever1.

Podczas badania SUSTAIN u 3% pacjentów wystąpiły reakcje związane z infuzją, charakteryzujące się takimi objawami, jak ból głowy, dreszcze, wymioty, biegunka, duszność lub świszczący oddech ^1.

Działania niepożądane leku Oxbryta

• Ból głowy
• Biegunka
• Ból brzucha
• Nudności
• Wysypka
• Gorączka ^2.

U mniej niż 1% pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych wystąpiły poważne reakcje nadwrażliwości, w tym wysypka, łagodna duszność, łagodny obrzęk twarzy i eozynofilia (wzrost liczby białych krwinek^)2.

Adakveo vs Oxbryta: Porównanie cen

Jeśli chodzi o ceny leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne, należy je traktować wyłącznie jako orientacyjne. Ostateczna cena może się różnić w zależności od lokalizacji lub dostawcy. 

Koszty Adakveo na rok

Zalecana dawka leku Adakveo wynosi 5 mg/kg masy ciała co 4 tygodnie. Oznacza to 13 infuzji rocznie. W przypadku osoby ważącej 60 kg wymagałoby to 13 infuzji x 300 mg leku Adakveo lub 39 fiolek leku.

Przy cenie około 5 214 EUR za fiolkę 100 mg, roczny koszt leczenia Adakveo wynosi około 203 346 ^EUR5. 

Roczny koszt leku Oxbryta

Zalecana dawka leku Oxbryta dla pacjentów o masie ciała powyżej 40 kg wynosi 1500 mg leku Oxbryta raz na dobę, co odpowiada 3 tabletkom po 500 mg.

Opakowanie 90 tabletek 500 mg kosztuje około 40 365 EUR i wystarcza na jeden miesiąc, w oparciu o zalecane powyżej dawkowanie. W związku z tym roczny koszt leczenia produktem Oxbryta wynosi 484 380 EUR ⁶. 

Gdzie zatwierdzono Adakveo i Oxbryta ?

Adakveo crizanlizumab) jest obecnie zatwierdzony w kilku krajach, w tym w USA, Kanadzie i Australii ^7,9,10. Jego warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE zostało cofnięte w maju 2023 r ^{. 3}.

Oxbryta voxelotor) jest zatwierdzony w USA, UE i Kanadzie ^4,8,9. Jednak w UE Oxbryta nie jest jeszcze powszechnie dostępna na rynku, ponieważ czas między autoryzacją a wprowadzeniem na rynek może się znacznie różnić w zależności od kraju.

Czy Adakveo lub Oxbryta nie są (już) zatwierdzone lub dostępne w Twoim kraju? Jeśli Ty i Twój lekarz uważacie, że te terapie mogą być dla Ciebie korzystne, skontaktuj się z naszym zespołem ekspertów ds. dostępu do leków. Możemy przedstawić spersonalizowaną ofertę cenową na pozyskanie leku dla Ciebie.

Skontaktuj się z nami

Referencje:

1. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE DOTYCZĄCE PRZEPISYWANIA. Novartis, dostęp 27 września 2023 r.
2. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE O PRZEPISYWANIU LEKU. Oxbryta, dostęp 27 września 2023 r.
3. Adakveo | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 27 września 2023 r.
4. Oxbryta | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 27 września 2023 r.
5. Kup Adakveo (crizanlizumab) online. Everyone.org, Dostęp 27 września 2023 r.
6. Kup Oxbryta (voxelotor) online. Everyone.org, Dostęp 27 września 2023 r.
7. Adakveo. Therapeutic Goods Administration (TGA), Dostęp 27 września 2023.
8. FDA zatwierdza lek do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej u dzieci. FDA, 17 grudnia 2021 r.
9. Nowe leki zatwierdzone w 2019 roku - Meds Entry Watch. Canada.ca, 10 lutego 2021 r.
10. FDA zatwierdza pierwszą terapię celowaną w leczeniu pacjentów z bolesnymi powikłaniami choroby sierpowatokrwinkowej. FDA, 15 listopada 2019 r.