Anktiva na raka pęcherza moczowego: Jak długo do zatwierdzenia w Twoim kraju?

Rak pęcherza moczowego jest 10. najczęściej występującym nowotworem na świecie. Większość przypadków to nieinwazyjny rak pęcherza moczowego (NMIBC). Bacillus Calmette-Guérin (BCG) jest standardową terapią dla NMIBC wysokiego ryzyka. Jednak u prawie 40% pacjentów leczenie kończy się niepowodzeniem, co podkreśla potrzebę nowych opcji leczenia.

Wraz z niedawnym zatwierdzeniem przez FDA leku Anktiva (nogapendekina alfa inbakicept-pmln), pierwsza w swojej klasie opcja leczenia staje się dostępna dla pacjentów z NMIBC.

Choć jest to świetna wiadomość, co oznacza ona dla pacjentów spoza USA? Oto wszystko, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniu leku Anktiva przez EMA i MHRA. W tym wszystkie opcje uzyskania leczenia w innych krajach.

W jakim celu stosuje się produkt Anktiva?

Lek Anktiva (znany również jako N-803) jest wskazany do stosowania w skojarzeniu z Bacillus Calmette-Guérin (BCG) w leczeniu dorosłych pacjentów z niereagującym na BCG nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego (NMIBC) ^2.

Jak działa Anktiva (N-803) na raka pęcherza moczowego?

Anktiva działa poprzez wykorzystanie interleukiny-15 (IL-15) w celu zwiększenia aktywności komórek NK i cytotoksycznych limfocytów T w układzie odpornościowym, które są niezbędne do atakowania i niszczenia komórek nowotworowych. Według dr Karima Chamie (profesora nadzwyczajnego urologii na UCLA), to innowacyjne podejście ma potencjał do osiągnięcia silnej i trwałej odpowiedzi immunologicznej. To sprawia, że jest to obiecujące osiągnięcie w immunoterapii nowotworów, z potencjalnymi zastosowaniami wykraczającymi poza NMIBC ^3.

Jaki jest wskaźnik skuteczności preparatu Anktiva w badaniach klinicznych?

Zatwierdzenie leku Anktiva przez FDA opierało się na wynikach badania klinicznego QUILT-3.032. Kluczowe wyniki badania były następujące:

• U 62% pacjentów leczonych produktem Anktiva wystąpiła całkowita odpowiedź na leczenie (tj. guz zniknął);
• Czas trwania pełnej odpowiedzi wynosił ponad 47 miesięcy w momencie odcięcia danych i jest kontynuowany;
• Liczba pacjentów, u których wystąpiła trwała odpowiedź po 12 i 24 miesiącach, była wyższa niż standardy określone przez International Bladder Cancer Group (IBCG), co wskazuje na dużą poprawę w leczeniu NMIBC;
• Całkowity wskaźnik przeżycia po 24 miesiącach wynosił 94% ^3,4.

Wyniki te są uważane za obiecujące i według dr Soon-Shiong "oznaczają wprowadzenie immunoterapii nowej generacji poza inhibitorami punktów kontrolnych" ^5.

Kiedy więc ta nowa opcja leczenia będzie dostępna dla większej liczby pacjentów na całym świecie?

Kiedy Anktiva otrzyma zgodę EMA?

Od lipca 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w EMA dla preparatu Anktiva (nongapendekin alfa inbakicept-pmln). Utrudnia to oszacowanie harmonogramu zatwierdzenia.

Zazwyczaj decyzje o zatwierdzeniu przez EMA trwają do 210 dni. W związku z tym, jeśli wniosek o zatwierdzenie leku Anktiva/N-803 zostanie złożony wkrótce, możliwe będzie uzyskanie zatwierdzenia przez EMA około połowy 2025 roku. Jest to jednak tylko teoretyczna możliwość, ponieważ żaden wniosek nie został jeszcze złożony.

Kiedy lek Anktiva będzie dostępny dla pacjentów z rakiem pęcherza moczowego w Europie?

Zatwierdzenie i dostępność to niestety nie to samo. Nawet w najlepszym scenariuszu, w którym Anktiva uzyska zatwierdzenie EMA około połowy 2025 r., nadal nie będzie dostępna od razu w całej Europie.

Każde państwo członkowskie UE wprowadza leki zatwierdzone przez EMA we własnym tempie. Niektóre, takie jak Niemcy, są stosunkowo szybkie, ze średnim czasem wprowadzenia na rynek wynoszącym 100 dni w przypadku terapii onkologicznych. Na drugim końcu spektrum znajduje się Rumunia, gdzie średni czas oczekiwania na udostępnienie nowego leku przeciwnowotworowego wynosi 964 ^dni6.

Innymi słowy, lek Anktiva/N-803 mógłby teoretycznie stać się dostępny w niektórych krajach UE pod koniec 2025 roku. Wszystko zależy od złożenia wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w drugiej połowie 2024 roku. Inne kraje w Europie mogą stanąć w obliczu dodatkowych kilku lat oczekiwania.

Kiedy Anktiva zostanie zatwierdzona w Wielkiej Brytanii?

Od lipca 2024 r. do MHRA nie wpłynął żaden wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu Anktiva (nongapendekin alfa inbakicept-pmln).

Nie jest to jednak powód do rozpaczy. Zgodnie z przepisami obowiązującymi po Brexicie, MHRA może zatwierdzać leki lokalnie, gdy tylko otrzymają zielone światło od innego zaufanego organu regulacyjnego (takiego jak EMA lub FDA). Jest to znane jako procedura międzynarodowego zaufania [7]. Jeśli MHRA zdecyduje się obrać tę drogę w celu zatwierdzenia Anktivy, wówczas (przynajmniej teoretycznie) zatwierdzenie w Wielkiej Brytanii może stać się faktem w 2024 roku.

Kiedy lek Anktiva będzie dostępny dla pacjentów z rakiem pęcherza moczowego w Wielkiej Brytanii?

Jeśli MHRA zatwierdzi lek wkrótce, na podstawie zatwierdzenia przez FDA, Aktiva będzie wymagać oceny NICE, zanim będzie dostępna w ramach NHS. Jeśli lek zostanie zatwierdzony, powinien być dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii w ciągu trzech miesięcy od daty decyzji NICE.

Zakładając najlepszy scenariusz, w którym MHRA przyjmie zatwierdzenie Anktivy przez FDA do końca 2024 r., a NICE wkrótce potem podejmie pozytywną decyzję, leczenie mogłoby być dostępne w Wielkiej Brytanii do połowy 2025 roku. Należy jednak pamiętać, że jest to tylko teoretyczny harmonogram, a działania MHRA w najbliższych miesiącach określą, czy jest on realistyczny.

Jak zdobyć lek Anktiva, zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Jeśli mieszkasz poza USA, konieczność oczekiwania na lokalną zgodę Aktiva może być zniechęcająca. Na szczęście czekanie nie jest jedyną rzeczą, którą możesz zrobić. Dzięki wsparciu lekarza prowadzącego możesz natychmiast kupić lek Anktiva za pośrednictwem usługi Named Patient Import.

Kup Anktiva za pośrednictwem Named Patient Import

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Regulacja, która to umożliwia, znana jest jako Imienny Import Pacjenta.

Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą być spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z przepisów dotyczących importu przez wyznaczonego pacjenta, aby uzyskać lek Anktiva przed jego zatwierdzeniem przez EMA (lub zatwierdzeniem w Wielkiej Brytanii lub innym kraju)? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w natychmiastowym zakupie leku Anktiva. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Referencje:

1. Postępowanie w przypadku NMIBC niereagującego na BCG. Urology Times, 12 lutego 2024 r.
2. Identyfikator referencyjny: 5368461. Accessdata.fda.gov, Dostęp 2 lipca 2024 r.
3. Co oznacza zatwierdzenie leku Anktiva® przez amerykańską FDA dla leczenia raka pęcherza moczowego? Oncology Central, 20 maja 2024 r.
4. Immunoterapia ANKTIVA® - leczenie NMIBC CIS. Anktiva.com, dostęp 2 lipca 2024 r.
5. Nowa granica immunoterapii raka pęcherza moczowego. AUA Daily News, 3 maja 2024 r.
6. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 2 lipca 2024 r.
7. Przyspieszone zatwierdzanie leków - Wielka Brytania publikuje szczegółowe wytyczne dotyczące nowej procedury uznawania międzynarodowego. Inside EU Life Sciences, 11 września 2023 r.