Crovalimab zatwierdzony na całym świecie: Kiedy pojawi się nowe leczenie PNH?

Ostatnia aktualizacja: 10 lipca 2024 r.

Crovalimab zatwierdzony na całym świecie: Kiedy pojawi się nowe leczenie PNH?

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak

Jak dotąd rok 2024 był pozytywny dla pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Dzięki zatwierdzeniu iptakopanu przez EMA i pierwszym globalnym zatwierdzeniom krowalimabu w pierwszej połowie roku, pacjenci na całym świecie mogą skorzystać z większej liczby opcji leczenia.

I choć każde zatwierdzenie jest dobrą wiadomością, dla pacjentów spoza USA może minąć jeszcze trochę czasu, zanim najnowsze metody leczenia PNH staną się dostępne. 

Oto, co należy wiedzieć o spodziewanych terminach zatwierdzenia crovalimabu przez MHRA i EMA, a także o jego spodziewanej dostępności w innych krajach. 

Co leczy crovalimab?

Crovalimab (znany również pod nazwą handlową Piasky) jest lekiem na receptę stosowanym w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). Lek jest przeznaczony dla pacjentów w wieku 13 lat i starszych o minimalnej masie ciała 40 kg 1.

Czy krowalimab może leczyć anemię sierpowatą?

Crovalimab nie został jeszcze zatwierdzony jako lek stosowany w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Jest on jednak ukierunkowany na szlak dopełniacza, który jest aktywny u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Z tego powodu krowalimab jest obecnie badany pod kątem jego potencjału w zapobieganiu epizodom wazokluzyjnym u pacjentów z anemią sierpowatą. Pierwotne wyniki badania fazy 2 spodziewane są w lipcu 2024 r. 2.

Jak działa crovalimab?

Crovalimab jest przeciwciałem monoklonalnym anty-C5. Zostało ono zaprojektowane w celu zwalczania specyficznego białka dopełniacza zwanego C5. Blokując jego aktywność, krowalimab zatrzymuje proces niszczenia komórek krwi, który jest charakterystyczny dla PNH 3. 

Jak skuteczny jest crovalimab w badaniach klinicznych?

Zatwierdzenie crovalimabu przez FDA opierało się na wynikach badania fazy 3 COMMODORE 2. W badaniu tym pacjenci z PNH byli leczeni krowalimabem lub ekulizumabem. Kluczowe zgłoszone wyniki były następujące:

  • 79,3% pacjentów leczonych krowalimabem osiągnęło kontrolę hemolizy, w porównaniu do 79% pacjentów leczonych ekulizumabem;
  • 65,7% pacjentów leczonych krowalimabem i 68,1% pacjentów leczonych ekulizumabem uniknęło transfuzji czerwonych krwinek;
  • Wskaźniki przełomowej hemolizy wynosiły 10,4% (krowalimab) i 14,5% (ekulizumab);
  • 63,4% pacjentów leczonych krowalimabem osiągnęło stabilizację stężenia hemoglobiny, w porównaniu do 60,9% pacjentów leczonych ekulizumabem 4.

Na podstawie tych wyników stwierdzono, że crovalimab jest porównywalny do ekulizumabu pod względem korzyści klinicznych i bezpieczeństwa 5.

Różnica między krowalimabem, ravulizumab i ekulizumabem

Wszystkie trzy terapie PNH są przeciwciałami monoklonalnymi anty-C5. Chociaż działają one w podobny sposób, istnieją między nimi znaczące różnice, w tym:

  • Mechanizm działania: Zazwyczaj przeciwciała wiążą się z antygenem tylko raz. Jednak krowalimab różni się pod tym względem. W przeciwieństwie do ravulizumab i ekulizumabu, wiąże się on z antygenem wielokrotnie. Pozwala to na blokowanie aktywności szlaku dopełniacza przez dłuższy czas 6.
  • Podawanie: Zarówno ravulizumab , jak i ekulizumab są podawane we wlewie dożylnym. Crovalimab, z drugiej strony, jest podawany jako zastrzyk podskórny. Można go nawet podawać samodzielnie. Sprawia to, że jest on mniej uciążliwy dla pacjentów z PNH, ponieważ w mniejszym stopniu ingeruje w ich codzienne życie 7. 

Gdzie zatwierdzono crovalimab?

Od czerwca 2024 r. Piasky (krowalimab) jest zatwierdzony przez FDA w USA 4. Nie jest to jednak jedyne (lub pierwsze) globalne zatwierdzenie leku. 

Crovalimab zatwierdzony w Chinach

Piasky (krowalimab) został zatwierdzony w Chinach od lutego 2024 r. 8. I choć nie jest typowe, że nowe leki uzyskują pierwsze globalne zatwierdzenie w Chinach (zwykle to USA są szybsze), w tym przypadku nie jest to zaskoczeniem, ponieważ to chińska spółka zależna Roche (Chugai Pharmaceutical) opracowała crovalimab. Warto zauważyć, że w Chinach minimalny wiek pacjentów mogących otrzymać leczenie crovalimabem wynosi 12 lat, co różni się od zatwierdzonego przez FDA wieku 13-8 lat.

Crovalimab zatwierdzony w Japonii

Od marca 2024 r. Piasky (krowalimab) jest również zatwierdzony w Japonii. W Japonii nie ma ograniczeń wiekowych dla rozpoczęcia leczenia krowalimabem, o ile spełniony jest wymóg minimalnej masy ciała 40 kg 9.

Inne globalne zatwierdzenia

Crovalimab jest obecnie również rozważany do zatwierdzenia w innych krajach, w tym na Tajwanie i w Kanadzie.

Kiedy crovalimab zostanie zatwierdzony przez EMA?

W dniu 27 czerwca 2024 r. Piasky (krowalimab) otrzymał pozytywną opinię CHMP w Europie. CHMP zaleca zatwierdzenie leku przez EMA. I choć otwiera to drogę do zatwierdzenia w Europie, może to potrwać do 2 miesięcy, zanim zatwierdzenie stanie się oficjalne. 

Kiedy crovalimab będzie dostępny dla pacjentów w Europie?

To jest trudniejsze pytanie. Chociaż wydaje się prawdopodobne, że Piasky zostanie zatwierdzony przez EMA pod koniec sierpnia 2024 r., nie będzie to oznaczać, że będzie on dostępny w całej UE natychmiast po tym. 

Każde państwo członkowskie stosuje własny proces i harmonogram wprowadzania na rynek nowo zatwierdzonych leków. W niektórych krajach, takich jak Niemcy, proces ten trwa średnio 133 dni. Inne kraje, takie jak Rumunia, mogą wydłużyć ten proces średnio do 899 dni10.

Innymi słowy, niektórzy pacjenci w UE mogą już mieć dostęp do krowalimabu do końca 2024 roku. Inni mogą mieć do czynienia z dodatkowymi kilkoma latami oczekiwania. 

Kiedy crovalimab będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Od lipca 2024 r. Piasky nie został jeszcze zatwierdzony przez MHRA. Jednak po Brexicie MHRA zastrzega sobie prawo do "niemal automatycznego" zatwierdzania leków po ich zatwierdzeniu przez EMA lub inne zaufane organy regulacyjne 11. Dlatego też, przynajmniej teoretycznie, zatwierdzenie crovalimabu w Wielkiej Brytanii może nie być odległe. 

Przegląd NICE pod kątem potencjalnego włączenia krowalimabu do NHS jest już w toku, a spodziewana data podjęcia decyzji to październik 2024 r. 12.

Jeśli NICE przyjmie pozytywną rekomendację dotyczącą włączenia leku do NHS w październiku, Piasky może być dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii około stycznia-lutego 2025 roku. Oczywiście wszystko to zakłada ostateczne zatwierdzenie przez EMA w sierpniu 2024 r. i niemal natychmiastowe przyjęcie przez MHRA.

Jak zdobyć Piasky (crovalimab), zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Chociaż zatwierdzenia są w toku, nie wszyscy pacjenci mogą czekać miesiącami lub latami. Jeśli tak jest w Twoim przypadku, z przyjemnością dowiesz się, że nie musisz czekać.

Dostęp do Piasky można uzyskać natychmiast, korzystając z regulacji Named Patient Import.

Kup crovalimab jako Nazwany Pacjent

Nie wszyscy pacjenci i lekarze o tym wiedzą, ale dozwolone jest kupowanie i importowanie lokalnie niedostępnych leków na własny użytek. Zwłaszcza, jeśli leki te mogą poprawić jakość życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu.

Jeśli chcesz otrzymać crovalimab przed zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu imiennego. Aby się do niego zakwalifikować, należy najpierw posiadać receptę od lekarza prowadzącego na lek, który:

  • jest zatwierdzony w innym miejscu;
  • nie jest zatwierdzona lub dostępna w Twoim miejscu zamieszkania;
  • nie ma lokalnych alternatyw, a
  • jest przeznaczona wyłącznie do użytku osobistego.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org , a my natychmiast pomożemy Ci w zakupie Piasky.

Kup Leqembi

Referencje:

 

  1. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE DOTYCZĄCE PRZEPISYWANIA. Accessdata.fda.gov, dostęp 9 lipca 2024 r. 
  2. BADANIE W TOKU: RANDOMIZOWANE, PODWÓJNIE ZAŚLEPIONE, KONTROLOWANE PLACEBO BADANIE FAZY 2A CROSSWALK-C OCENIAJĄCE SKUTECZNOŚĆ KROWALIMABU JAKO LECZENIA WSPOMAGAJĄCEGO W ZAPOBIEGANIU EPIZODOM WAZOOKLUZYJNYM (VOES) U PACJENTÓW (PTS) Z CHOROBĄ SIERPOWATOKRWINKOWĄ (SCD). HemaSphere, 26 kwietnia 2023 r. 
  3. Crovalimab w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). PNH News, 20 marca 2024 r.
  4. Ryan, Chris. FDA zatwierdza crovalimab w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii. OncLive, Dostęp 9 lipca 2024 r.
  5. Randomizowane badanie fazy 3 COMMODORE 2: Krowalimab w porównaniu z ekulizumabem u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią nieleczonych inhibitorami dopełniacza. American Journal of Hematology, 17 czerwca 2024 r.
  6. Crovalimab zatwierdzony w Chinach jako pierwszym kraju w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). CHUGAI PHARMACEUTICAL, Dostęp 9 lipca 2024 r.
  7. Crovalimab oferuje skuteczną, mniej uciążliwą alternatywę dla ekulizumabu w leczeniu PNH. American Journal of Managed Care, 30 czerwca 2024 r.
  8. Dunleavy, Kevin. Chiny jako pierwsze zatwierdziły lek Roche na PNH - crovalimab. Fierce Pharma, 8 lutego 2024 r.
  9. Chugai uzyskuje pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku "Piasky 340mg" stosowanego w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii w Japonii. CHUGAI PHARMACEUTICAL, Dostęp 9 lipca 2024 r.
  10. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. Efpia, dostęp 9 lipca 2024 r.
  11. Wielka Brytania ma "niemal automatycznie zatwierdzać" terapie zatwierdzone przez "zaufane" organy regulacyjne. BMJ, 16 marca 2023 r.
  12. Informacje o projekcie | Krowalimab w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii [ID6140] | Wytyczne. NICE, dostęp 9 lipca 2024 r.