Zatwierdzenie Iptacopanu przez EMA jest bliskie. Kiedy lek będzie dostępny?

Ostatnia aktualizacja: 02 kwietnia 2024 r.

W marcu 2024 r. CHMP wydał pozytywną rekomendację w sprawie przyznania Fabhalcie (iptakopanowi) zatwierdzenia EMA ^1. Gdy zatwierdzenie stanie się oficjalne, będzie to pierwsza doustna monoterapia dostępna dla europejskich pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

Chociaż wszystko to jest dobrą wiadomością, co to oznacza pod względem osi czasu?

Oto wszystko, co musisz wiedzieć o dostępności iptakopanu w Europie i Wielkiej Brytanii. W tym wszystkie opcje bezpiecznego dostępu do leku, zanim będzie on dostępny.

W jakim celu stosuje się iptacopan?

Fabhalta (iptakopan) jest wskazany w leczeniu osób dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), u których występuje niedokrwistość hemolityczna ^2.

Jako inhibitor czynnika B dopełniacza, iptakopan zwiększa poziom hemoglobiny poprzez działanie na alternatywny szlak dopełniacza. Pomaga kontrolować niszczenie czerwonych krwinek w naczyniach krwionośnych i poza nimi. W ten sposób iptakopa ma na celu zmniejszenie niedokrwistości i zapobieganie potrzebie transfuzji krwi.

Czy Fabhalta (iptacopan) jest zatwierdzony przez EMA?

Prawdopodobnie nastąpi to wkrótce. W marcu 2024 r. CHMP wydał pozytywną rekomendację dotyczącą zatwierdzenia iptakopanu przez EMA. Technicznie rzecz biorąc, nie jest to jeszcze oficjalne zatwierdzenie EMA, ponieważ podjęcie ostatecznej decyzji przez Komisję Europejską może zająć do 2 miesięcy.

Jednak decyzje CHMP są zazwyczaj przestrzegane, więc nie ma powodu, aby sądzić, że iptakopan nie uzyska oficjalnej zgody EMA do maja 2024 roku.

Kiedy iptacopan będzie dostępny w Europie?

Niestety, zatwierdzenie przez EMA to nie to samo, co dostępność. Zanim Fabhalta trafi na lokalne rynki w całej UE, każde państwo członkowskie musi zakończyć swój własny proces lokalnych negocjacji cenowych, zatwierdzeń refundacji i zdecydować o datach premiery z producentem.

Te lokalne procesy mogą być stosunkowo szybkie lub bardzo długie, w zależności od kraju. Przykładowo, Niemcy mają tendencję do wprowadzania na rynek nowo zatwierdzonych sierocych produktów leczniczych w ciągu średnio 102 dni, podczas gdy w Estonii średni czas do wprowadzenia na rynek wynosi 1081 ^dni3.

Mając to na uwadze, jest prawdopodobne, że iptakopan będzie dostępny na niektórych rynkach UE już w 2024 r., ale pacjenci w innych krajach UE mogą mieć do czynienia z kilkoma kolejnymi latami oczekiwania.

Kiedy iptacopan będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Od marca 2024 r. iptakopan nie jest jeszcze zatwierdzony przez MHRA. Jednak po Brexicie MHRA zastrzega sobie prawo do "niemal automatycznego" zatwierdzania leków po ich zatwierdzeniu przez EMA lub inne zaufane organy regulacyjne ⁴. W połączeniu z faktem, że iptacopan posiada Paszport Innowacji MHRA, istnieje prawdopodobieństwo, że zatwierdzenie leku zostanie przyspieszone przez MHRA.

Przegląd NICE pod kątem potencjalnego włączenia iptakopanu do NHS jest już w toku, a spodziewana data podjęcia decyzji to czerwiec 2024 r. ⁵.

Jeśli NICE przyjmie pozytywną rekomendację dotyczącą włączenia leku do NHS w czerwcu, wówczas iptakopan mógłby być dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii około września-października 2024 roku. Oczywiście wszystko to zakłada ostateczne zatwierdzenie przez EMA w maju 2024 r. i jego niemal natychmiastowe przyjęcie przez MHRA.

Jak bezpiecznie zdobyć Fabhalta (iptacopan), zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Chociaż zatwierdzenia są w toku, nie wszyscy pacjenci mogą czekać miesiącami lub latami. Jeśli tak jest w Twoim przypadku, z przyjemnością dowiesz się, że nie musisz czekać.

Istnieją dwa główne sposoby uzyskania leku Fabhalta, zanim będzie on dostępny w danym kraju. Jednym z nich jest zapisanie się do badania klinicznego, a drugim zakup iptakopanu za pośrednictwem rozporządzenia w sprawie importu leków przez Nazwanego Pacjenta.

Oto kilka informacji na temat każdej z opcji.

Dołącz do badania klinicznego iptakopanu

Aby uzyskać szybki dostęp do leku Fabhalta, można zdecydować się na udział w trwającym badaniu klinicznym. Chociaż badania nie zawsze są łatwe do znalezienia, jeśli masz odpowiednie zasoby i wsparcie lekarza, można to zrobić. Pamiętaj jednak, że udział w badaniu nie gwarantuje, że otrzymasz iptakopan, ponieważ możesz zostać przydzielony do grupy placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwanie trwających badań klinicznych z udziałem leku Fabhalta:

ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie istnieje wiele badań z udziałem iptakopanu, które rekrutują uczestników w Europie. Warto śledzić tę listę.
EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup iptakopan jako Nazwany Pacjent

Nie wszyscy pacjenci i lekarze o tym wiedzą, ale dozwolone jest kupowanie i importowanie lokalnie niedostępnych leków na własny użytek. Zwłaszcza, jeśli leki te mogą poprawić jakość życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu.

Jeśli chcesz otrzymać iptakopan przed zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu imiennego. Aby się do niego zakwalifikować, należy najpierw posiadać receptę od lekarza prowadzącego na lek, który: