Imetelstat firmy Geron: Kiedy EMA zatwierdzi najnowszą terapię MDS?

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to rzadki rodzaj raka krwi. W ciągu ostatnich 10 lat nie zatwierdzono żadnych nowych metod leczenia MDS. I pomimo faktu, że wielu pacjentów z MDS nie reaguje na leczenie pierwszego rzutu, do niedawna nie było zatwierdzonych terapii drugiego rzutu ¹.

Wraz z zatwierdzeniem Ryvelo (imetelstat) przez FDA w czerwcu 2024 r., krajobraz leczenia pacjentów z MDS może się zmienić.

Chociaż wiadomość ta jest pozytywna, rodzi ona pytania dotyczące czasu dla pacjentów spoza USA. Kiedy imetelstat firmy Geron zostanie zatwierdzony w Europie, Wielkiej Brytanii i innych krajach?

Oto wszystko, co musisz wiedzieć.

Co to jest Rytelo (imetelstat)?

Imetelstat jest pierwszym w swojej klasie lekiem stosowanym w leczeniu osób dorosłych z niektórymi typami zespołów mielodysplastycznych (MDS). W szczególności pomaga pacjentom z MDS o niskim lub średnim ryzyku 1, którzy cierpią na niedokrwistość wymagającą częstych transfuzji krwi. Lek Rytelo jest przeznaczony dla pacjentów, którzy potrzebują co najmniej 4 jednostek czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni i u których nie wystąpiła odpowiedź na inne metody leczenia stymulujące wytwarzanie czerwonych krwinek, przestali na nie reagować lub nie mogą ich stosować ^2.

Jak działa imetelstat?

Lek Imetelstat działa poprzez blokowanie enzymu zwanego telomerazą, którego komórki nowotworowe potrzebują do wzrostu. Lek przyłącza się do części enzymu telomerazy i uniemożliwia jej działanie. Prowadzi to do skrócenia telomerów (ochronnych osłonek na końcach chromosomów). Spowalnia również wzrost komórek nowotworowych i ostatecznie powoduje ich śmierć. Jest to szczególnie ważne w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS), w których aktywność telomerazy jest wyższa w komórkach nowotworowych ^2.

Jaki jest wskaźnik skuteczności imetelstatu w badaniach klinicznych?

Zatwierdzenie leku Imetelstat przez FDA zostało oparte na wynikach badania fazy 3 IMerge. W badaniu porównano bezpieczeństwo i skuteczność imetelstatu z placebo u pacjentów z nawrotami ESA, opornymi na ESA lub niekwalifikującymi się do ESA z niskim lub pośrednim ryzykiem MDS ^3.

Niektóre z kluczowych zgłoszonych wyników były następujące:

• 40% pacjentów leczonych imetelstatem było niezależnych od transfuzji przez co najmniej 8 tygodni, w porównaniu do 15% w grupie placebo;
• 91% pacjentów otrzymujących imetelstat (w porównaniu z 47% pacjentów otrzymujących placebo) doświadczyło działań niepożądanych stopnia 3. lub 4. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi imetelstatu były neutropenia i małopłytkowość ^3. stopnia;
• Leczenie produktem Imetelstat spowodowało znaczny spadek częstości występowania wariantów alleli (VAF) w określonych genach często zmutowanych w MDS. Wynik ten korelował z przedłużonym okresem niezależności od transfuzji i podwyższonym poziomem hemoglobiny ^4.

Czy imetelstat zostanie zatwierdzony w Europie?

Po tym, jak imetelstat uzyskał zgodę FDA w czerwcu 2024 r., logicznym pytaniem dla pacjentów z innych krajów jest, kiedy zostanie on zatwierdzony również w ich krajach.

Jeśli chodzi o Europę, proces uzyskiwania zgody EMA dla imetelstatu już trwa. Wniosek firmy Geron o pozwolenie na dopuszczenie leku do obrotu został zatwierdzony w październiku 2023 r. ⁵.

Zazwyczaj proces zatwierdzania przez EMA trwa do 210 dni (lub krócej w przypadku leków sierocych, takich jak imetelstat). Mając na uwadze ten harmonogram, Rytelo powinien był już zostać zatwierdzony przez EMA. Jednak od lipca 2024 r. tak się nie stało. Miejmy nadzieję, że zatwierdzenie w Europie to tylko kwestia nieco więcej czasu i wkrótce otrzymamy pozytywne wiadomości.

Kiedy imetelstat będzie dostępny w całej UE?

Zatwierdzenie i dostępność to niestety nie to samo. Chociaż zatwierdzenie imetelstatu przez EMA wydaje się być tuż za rogiem, minie jeszcze trochę czasu, zanim leczenie będzie dostępne w całej Europie.

Każde państwo członkowskie UE wprowadza leki zatwierdzone przez EMA we własnym tempie. Niektóre, takie jak Niemcy, są stosunkowo szybkie, ze średnim czasem wprowadzenia na rynek wynoszącym 100 dni w przypadku terapii onkologicznych. Na drugim końcu spektrum znajduje się Rumunia, gdzie średni czas oczekiwania na udostępnienie nowego leku przeciwnowotworowego wynosi 964 ^dni6.

Innymi słowy, imetelstat mógłby teoretycznie stać się dostępny w niektórych krajach UE pod koniec 2024 roku. Zakładając, że lek uzyska zgodę EMA do września 2024 roku. Inne kraje UE będą musiały poczekać jeszcze kilka lat.

Kiedy imetelstat zostanie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

W Wielkiej Brytanii imetelstat posiada oznaczenie Paszportu Innowacji. Oznaczenie to oferuje przyspieszoną ścieżkę przeglądu ^7.

Chociaż jest to pozytywna wiadomość, nie ma konkretnego harmonogramu zatwierdzenia imetelstatu przez MHRA. Teoretycznie zatwierdzenie w Wielkiej Brytanii może stać się faktem w 2024 r., jeśli MHRA zastosuje się do międzynarodowej procedury referencyjnej ⁸. Jednak tylko czas pokaże, czy pójdą w tym kierunku.

Kiedy imetelstat będzie dostępny dla pacjentów z Wielkiej Brytanii?

Jeśli MHRA wkrótce zatwierdzi Rytelo, lek będzie wymagał oceny NICE, zanim będzie dostępny w ramach NHS. Jeśli lek zostanie zatwierdzony, powinien być dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii w ciągu trzech miesięcy od daty decyzji NICE.

NICE rozpoczął już ocenę imetelstatu. Jest ona jednak obecnie zawieszona, co oznacza, że obecnie nie jest dostępny harmonogram podejmowania decyzji.

Zakładając najlepszy scenariusz, w którym MHRA zatwierdzi imetelstat do końca 2024 r., a NICE wkrótce potem podejmie pozytywną decyzję, leczenie mogłoby być dostępne w Wielkiej Brytanii w połowie 2025 r. Należy jednak pamiętać, że jest to tylko teoretyczny harmonogram, a działania MHRA w najbliższych miesiącach określą, czy jest on realistyczny.

Jak uzyskać imetelstat przed jego zatwierdzeniem w danym kraju?

Jeśli mieszkasz poza USA, konieczność oczekiwania na lokalną zgodę Rytelo może być zniechęcająca. Na szczęście czekanie nie jest jedyną rzeczą, jaką można zrobić. Przy wsparciu lekarza prowadzącego możesz spróbować uzyskać dostęp do imetelstatu w ramach programu Compassionate use. Możesz też od razu kupić imetelstat w ramach programu Named Patient Import.

Stosowanie leku Imetelstat w ramach współczucia

Geron rozpoczął program wczesnego dostępu (EAP) dla imetelstatu w czerwcu 2023 roku. Program oferuje bezpłatny dostęp do leku przed jego lokalnym zatwierdzeniem. Należy pamiętać, że ten program i jego kryteria włączenia mogą ulec zmianie po zatwierdzeniu imetelstatu przez FDA.

Aby uzyskać więcej informacji na temat programu, lekarz prowadzący będzie musiał złożyć wniosek do Geron bezpośrednio za pośrednictwem [email protected]. Należy pamiętać, że złożenie wniosku nie gwarantuje dostępu do programu.

Kup imetelstat przez Nazwany import pacjentów

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Regulacja, która to umożliwia, znana jest jako Imienny Import Pacjenta.

Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą być spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu imiennego w celu uzyskania imetelstatu przed jego zatwierdzeniem przez EMA (lub zatwierdzeniem w Wielkiej Brytanii lub innym kraju)? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w natychmiastowym zakupie Rytelo. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

 Referencje:

1. Nowe metody leczenia zespołów mielodysplastycznych: Uzasadnienie biologiczne i przełożenie kliniczne. NCBI, 13 lutego 2023 r.
2. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE DOTYCZĄCE PRZEPISYWANIA. Accessdata.fda.gov, dostęp 16 lipca 2024 r.
3. Imetelstat u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka, u których wystąpił nawrót lub którzy są oporni na leki stymulujące erytropoezę (IMerge): międzynarodowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3. The Lancet, dostęp 16 lipca 2024 r.
4. Eckford, Catherine. Opublikowano dane fazy III dla nowego inhibitora telomerazy. Europejski Przegląd Farmaceutyczny, 5 grudnia 2023 r.
5. EMA zatwierdza MAA dla Imetelstat na niedokrwistość zależną od transfuzji w MDS niższego ryzyka. OncLive, 3 października 2023 r.
6. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. Efpia, dostęp 16 lipca 2024 r.
7. Geron wchodzi na nową innowacyjną ścieżkę licencjonowania i dostępu do Imetelstatu w Wielkiej Brytanii. Geron, 25 października 2021 r.