Zatwierdzenie linwoseltamabu przez EMA (i FDA): Jak długo trzeba będzie czekać?

Szpiczak mnogi (MM) jest drugim najczęściej występującym nowotworem krwi. Każdego roku na całym świecie diagnozuje się ponad 176 000 nowych przypadków. Chociaż dostępne są terapie, które mogą spowolnić postęp choroby, nie jest ona jeszcze uleczalna. 

Dlatego możliwość zatwierdzenia nowej terapii MM jest pozytywna dla pacjentów i lekarzy na całym świecie. Linvoseltamab złożył wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno do FDA (z priorytetowym przeglądem), jak i EMA. Teraz to tylko kwestia czasu, aż zostanie zatwierdzony i stanie się dostępny dla pacjentów. 

Oto wszystko, co musisz wiedzieć o oczekujących na zatwierdzenie przez FDA i EMA linvoseltamabie, w tym harmonogramy i wszystkie opcje w międzyczasie.

Jak działa linvoseltamab (BCMAXCD3) w leczeniu szpiczaka mnogiego?

Linwoseltamab jest bispecyficznym przeciwciałem skierowanym przeciwko antygenowi dojrzewania komórek B (BCMA) i CD3 ¹.

Innymi słowy, został zaprojektowany, aby pomóc układowi odpornościowemu w walce z rakiem. Działa poprzez przyłączanie się do dwóch różnych celów: BCMA (zwłaszcza nowotworowych komórek plazmatycznych w chorobach takich jak szpiczak mnogi) i CD3 (białko na limfocytach T w układzie odpornościowym). Łącząc te dwa typy komórek, linwoseltamab pomaga układowi odpornościowemu skuteczniej znajdować i zabijać komórki nowotworowe.

Linwoseltamab z dupixent (dupilumab) dla ciężkiej alergii

Oprócz leczenia szpiczaka mnogiego, linwoseltamab może również potencjalnie odgrywać rolę w odwracaniu ciężkich alergii pokarmowych, w nowym podejściu do leczenia, które łączy linwoseltamab z dupixent (dupilumab). 

Według wczesnych danych z badania fazy 1, połączenie linwoseltamabu i dupixent może trwale wyeliminować immunoglobulinę E (IgE) - kluczowy czynnik wywołujący reakcje alergiczne, wytwarzany konsekwentnie przez długo żyjące komórki plazmatyczne. Badanie kliniczne fazy 2, mające na celu dalsze zbadanie tego schematu leczenia, ma rozpocząć się w 2024 r. ^2. 

Jaka jest skuteczność linwoseltamabu w badaniach klinicznych?

W kwietniu 2024 r. firma Regeneron Pharmaceuticals ogłosiła wyniki badania fazy 1/2 LINKER-MM1 linwoseltamabu u pacjentów z nawrotowym/opornym (R/R) szpiczakiem mnogim (MM) ^3.

Oto niektóre z kluczowych wyników:

• U 71% pacjentów leczonych linwoseltamabem wystąpiła częściowa lub całkowita odpowiedź na leczenie;
• Mediana czasu do uzyskania odpowiedzi wynosiła 1 miesiąc;
• Po 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia szacowane prawdopodobieństwo utrzymania odpowiedzi wynosiło 78%, brak progresji 69%, a przeżycie 75% ³.

Wyniki te były podstawą do zaakceptowania wniosków o zatwierdzenie linvoseltamabu przez FDA i EMA. Obecnie trwa potwierdzające badanie kliniczne fazy 3.

Czy linvoseltamab (BCMAXCD3) jest gdziekolwiek zatwierdzony?

Od czerwca 2024 r. nie. Wnioski o zatwierdzenie linwoseltamabu są rozpatrywane w:

• USA (z oceną priorytetów) ³;
• UE ^4.

Kiedy linvoseltamab zostanie zatwierdzony przez EMA?

Zazwyczaj decyzje w sprawie zatwierdzenia przez EMA trwają do 210 dni, z wyłączeniem wszelkich przerw na żądanie dodatkowych danych od producenta leku. 

Linvoseltamab jest poddawany przeglądowi przez EMA od 1 lutego 2024 r., co oznacza, że teoretycznie możliwe jest uzyskanie zgody EMA pod koniec 2024 r. 

Kiedy linvoseltamab będzie dostępny w Europie?

Niestety, uzyskanie zgody EMA to dopiero pierwszy krok do udostępnienia leku pacjentom. Po zatwierdzeniu przez EMA, każde państwo członkowskie potrzebuje innego czasu na wynegocjowanie lokalnych cen, refundacji i wprowadzenie nowego leku na lokalny rynek. Proces wprowadzania na rynek w Niemczech jest zazwyczaj najszybszy i wynosi średnio 100 dni w przypadku leków onkologicznych. Na drugim końcu spektrum znajduje się Rumunia, gdzie średni czas oczekiwania na dostępność nowego leku onkologicznego może wynieść nawet 964 dni.

Oznacza to, że linvoseltamab będzie dostępny w innym czasie, w zależności od miejsca zamieszkania w Europie ^5.

Kiedy linvoseltamab zostanie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

Jest to trudniejsze do określenia. Od czerwca 2024 r. nie złożono do MHRA pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla linwoseltamabu (BCMAXCD3). Ponadto NICE nie rozpoczął przeglądu pod kątem potencjalnego włączenia leku do NHS.

Jednak zgodnie z przepisami obowiązującymi po Brexicie, MHRA może podjąć decyzję o zatwierdzeniu leków lokalnie, gdy tylko otrzymają zielone światło od innego zaufanego organu regulacyjnego (takiego jak EMA lub FDA). Jest to znane jako międzynarodowa procedura referencyjna ^6. Nie byłoby zaskoczeniem, gdyby MHRA zdecydowała się pójść tą drogą w celu zatwierdzenia linvoseltamabu.

Kiedy linvoseltamab będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Jeśli MHRA zatwierdzi linvoseltamab jednocześnie z EMA, co spodziewane jest pod koniec 2024 r., lek będzie wymagał oceny NICE, zanim będzie dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii. NICE zdecyduje, czy udostępnić linwoseltamab w ramach NHS. Jeśli lek zostanie zatwierdzony, powinien być dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii w ciągu trzech miesięcy od daty podjęcia decyzji.

Zakładając najlepszy scenariusz, w którym MHRA podąża za potencjalnym zatwierdzeniem EMA pod koniec 2024 r., a NICE wkrótce potem podejmuje pozytywną decyzję, linvoseltamab (BCMAXCD3) może być dostępny w Wielkiej Brytanii do połowy 2025 r. Tylko czas pokaże, czy taki harmonogram jest rzeczywiście realistyczny.

Jak uzyskać linvoseltamab, zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Pomimo tego, co sugerują powyższe ramy czasowe, czekanie nie jest jedyną opcją dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim w Europie, Wielkiej Brytanii czy gdziekolwiek indziej.

Gdy tylko linvoseltamab zostanie gdzieś zatwierdzony, można natychmiast uzyskać dostęp do leku w dowolnym innym miejscu, importując go na własny użytek. Opcja ta znana jest jako Named Patient Import lub rozszerzony dostęp. Oto jak to działa.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) rozszerzony dostęp

Nawet jeśli dany lek nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w danym kraju, można uzyskać do niego legalny dostęp. Rozporządzenie znane jako Named Patient Import pozwala na zakup i import leku, o ile spełnia on określone warunki:

• jest to gdzieś zatwierdzone;
• nie jest (jeszcze) zatwierdzona ani dostępna w Twoim kraju;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. Podobnie jak we wszystkich innych przypadkach, lekarz ponosi odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz rozpocząć leczenie linwoseltamabem tak szybko, jak to możliwe, korzystając z rozporządzenia w sprawie importu imiennego pacjentów? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org. Możemy pomóc w zakupie linvoseltamabu (BCMAXCD3), gdy tylko zostanie on zatwierdzony gdzieś na świecie.

Referencje:

1. FDA przyznaje Linvoseltamabowi priorytetowy przegląd w leczeniu nawrotowego/opornego szpiczaka mnogiego. OncLive, 21 lutego 2024 r.
2. Prezentacja korporacyjna REGN. Relacje inwestorskie | Regeneron Pharmaceuticals Inc., Dostęp 11 czerwca 2024 r.
3. Pionowe dane dotyczące linwoseltamabu zaprezentowane na AACR potwierdzają wysoki wskaźnik odpowiedzi, który pogłębia się w czasie u pacjentów z wcześniej leczonym szpiczakiem mnogim. Relacje inwestorskie | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 7 kwietnia 2024 r.
4. Linvoseltamab otrzymuje akceptację EMA dla leczenia nawrotowego/opornego szpiczaka mnogiego. Relacje inwestorskie | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 2 lutego 2024 r.
5. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021, IQVIA, dostęp 10 czerwca 2024 r.
6. Przyspieszone zatwierdzanie leków - Wielka Brytania publikuje szczegółowe wytyczne dotyczące nowej procedury uznawania międzynarodowego. Inside EU Life Sciences, 11 września 2023 r.